孩子们应该服用Elevidys来治疗杜兴氏肌肉萎缩症吗？- 彭博社

艰难的决定。

摄影师：JohnnyGreig/E+/Getty Images

嗨，我是纽约的Gerry，我和一些家长谈过治疗一种毁灭性肌肉疾病的药物的利弊。但首先…

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在不确定的科学中寻找希望

上个月，美国监管机构扩大了可以接受治疗致命肌肉疾病的儿童人数时，Jyoti Bharadwaj庆祝。

她的儿子Ayan患有杜兴氏肌营养不良，这是一种罕见的、毁灭性的遗传性疾病，患者无法产生一种叫做肌营养不良蛋白的蛋白质，这种蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。这种疾病主要影响男孩，导致严重的肌肉无力和萎缩。许多患者最终需要坐轮椅，并在20多岁时死亡。Jyoti已经等待多年，希望有什么能够帮助即将15岁的Ayan。

BloombergPrognosis诺和诺德的奥塞帕与牛津研究中的较低痴呆率有关关于最新阿尔茨海默病药物的你应该知道的事情迷幻药现在在澳大利亚是合法的—有一个条件像奥塞帕这样的药物与研究中的较低癌症风险有关但是，虽然她的儿子计划接受Sarepta Therapeutics Inc.的新型320万美元基因疗法Elevidys，她的期望是适度的。她说，如果这种疗法能够保持足够的上半身力量，让他能够自己进食和上厕所几年，那就是值得的。

“在纸上可能听起来不算什么，但这对生活质量有很大影响，”她说。

她是众多父母中的一员，正在考虑是否让他们的孩子接受一种药物，据一些观察者称，这种药物尚未证明有效，可能存在严重缺陷。

Ayan Bharadwaj照片：Jyoti BharadwajElevidys是一种一次性疗法，旨在解决杜兴氏肌营养不良的潜在遗传原因。该治疗方案去年获得批准，适用于4至5岁的儿童，通常由保险公司支付。上个月，FDA决定所有四岁及以上仍能行走的儿童都有资格接受治疗。该机构还加速批准了对于像Ayan这样不能行走的儿童的使用，这意味着Sarepta需要进行另一项试验以确认该群体的益处。

Elevidys的批准一直备受争议。食品药品监督管理局的审查人员建议不批准这种药物，指出两项失败的试验使其有效性存在不确定性。但最终他们被FDA高级官员Peter Marks否决，他指出服用该药物的患者在疾病进展的其他指标上表现更好。

对于家庭来说，这是一个复杂的计算。他们表示，任何减缓疾病进展的措施都是有价值的。但也存在呕吐和肝损伤等副作用的风险。

还有另一个考虑因素：这可能是他们唯一的基因治疗机会。患者对用于传递治疗的病毒产生抗体，这意味着如果未来开发出新的、可能更有效的病毒，他们可能不会产生反应。

“家庭正在关注研发进展，思考‘我是否应该等几年，等待可能更好的治疗方法，还是立即进行治疗呢？’”说道Kelly Maynard，小英雄基金会的主席，这是一个患者倡导组织。“在没有太多机会的情况下，压力很大，需要做出正确的决定。”

Sarepta正在研究为那些产生抗体以阻碍通常用于传递基因治疗的方法的患者提供基因治疗的方法。杜欧肌营养不良症的其他基因治疗方法并没有即将推出。辉瑞公司最近进行的一项潜在替代方案在临床试验中失败了。可能需要几年时间才会有其他产品上市。

对于田纳西州诺克斯维尔的杰西卡·哈伯德来说，FDA的决定让她松了一口气。她的儿子迪肯患有杜欧肌营养不良症，8月份就要满6岁了，如果年龄资格没有扩大，他将会太大而无法获得这种药物。他目前每周服用两次类固醇来控制病情。虽然迪肯仍然可以行走，但很容易疲劳，他的父母经常不得不把他抱上楼梯。她与那些儿子接受了Elevidys治疗后能够做更多事情的家长交谈过。

迪肯·哈伯德照片：克莱尔·康金摄影但她对治疗对她儿子能起到多大作用持现实态度。哈伯德表示，产生一些二氢酸是比没有好的。

“在这种疾病中，从来没有完美的答案，”她说。“我们只能保持希望，我们拥有的东西会有所帮助。” — 杰瑞·史密斯

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一个人的DNA如何成为遗传学的支柱，根据Undark的调查Stat发表。Ozempic的流行导致2型糖尿病患者出现短缺，NPR报道。一个人的信用评分在患痴呆症前五年开始下降，CBS新闻报道。

询问预后

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面对对其对中国的芯片打击措施的抵制，拜登政府已告知盟友，如果像东京电子和ASML Holding NV这样的公司继续向中国提供先进半导体技术，它将考虑使用最严厉的贸易限制措施。

为了与盟友谈判筹码，美国正在考虑是否实施一项名为外国直接产品规则（FDPR）的措施，据熟悉最近讨论的人士称。该规则允许该国对使用哪怕是微小量美国技术的外国制造产品实施控制。

ASML的芯片制造设备已成为美国试图遏制中国的焦点。来源：ASML盟友视之为苛刻的这一举措将用于打击中国市场中的日本东京电子和荷兰ASML等制造对该行业至关重要的芯片制造设备的企业。据知情人士透露，如果这些国家不加强自身的对华措施，美国将向东京和海牙的官员提出这一想法，这一举措越来越可能成为现实。这些知情人士要求匿名，因为这些讨论是私下进行的。

东京电子的股价下跌了7.5%，领跌了日经225指数。包括Lasertec Corp.和Screen Holdings Co.在内的其他芯片设备供应商也成为市场上跌幅最大的股票。

ASML股价在阿姆斯特丹暴跌11%，至870.90欧元，尽管该公司报告称第二季度订单超出预期，抹去了427亿欧元（467亿美元）的市值。这是自2020年3月以来的最大跌幅。

美国三大芯片设备制造商——应用材料公司、朗姆研究公司和KLA公司的股价也在周三大幅下跌。这三家公司中最大的应用材料公司股价下跌了多达7.8%，创下自去年11月以来的最大日内跌幅。

## 彭博智库

中国限制措施，特朗普采访

41:49

政府处于一个脆弱的位置。美国公司认为对出口到中国的限制不公平地惩罚了他们，并正在推动变革。与此同时，盟友们在美国总统选举即将到来时看不到改变政策的理由。

目标是说服已经限制了一些关键设备的出口的盟友，限制他们公司维修和服务已经在中国的受限设备的能力，而美国公司被禁止这样做。美国还在考虑对特定中国芯片公司实施额外制裁，彭博早些时候报道。

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ASML的代表拒绝就这些讨论发表评论，这些讨论涉及到了国家安全委员会和美国商务部工业和安全局。东京电子公司的女发言人表示公司无法就“地缘政治问题”发表评论。

NSC的发言人，该机构为总统提供建议有关安全事务，表示这些会议的描述“并不反映我们与合作伙伴和盟友进行的讨论。” BIS的代表没有立即发表评论。

中国外交部发言人林健周三在北京举行的例行记者会上表示，美国“将贸易和国家安全的概念政治化了。”

林还表示“相关国家”应“坚决抵制胁迫，共同维护公平开放的国际贸易秩序，捍卫自身长远利益。”

更严格的贸易规则的前景表明，试图形成一个统一阵线反对中国芯片雄心的努力已经落空。美国在2022年10月对向中国出售先进芯片和制造设备实施了广泛限制，并在一年后加强了这些措施，作为一项阻止北京获取可能增强其军事实力的尖端技术的运动的一部分。

这些规定产生了深远影响。它们对华为技术有限公司和中芯国际等中国公司造成了可量化的损失，使它们更难获得关键供应和设备。

但这些政策也使美国公司损失了数十亿美元的收入。美国芯片行业认为，它承担了不公平的大部分负担，需要更多的盟友合作，以防止中国找到绕过现有控制措施的方法。

美国芯片设备制造商——应用材料公司、Lam和KLA——根据知情人士透露，在最近一系列会议中向美国官员阐明了他们的观点。他们认为当前的贸易政策正在适得其反，损害了美国半导体公司，同时未能像美国政府希望的那样有效阻止中国的进展。

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但这些公司不希望政府使用FDPR。他们担心这将激怒日本和荷兰，使其变得抗拒并停止合作。全球企业也将更有动力清除美国产品，以避免新的限制。

东京的政府官员已经表示他们不会执行这样的努力，根据一些人的说法。日本经济产业省的代表拒绝置评，荷兰外贸部也是如此。应用材料、Lam和KLA的代表也拒绝置评。

美国芯片行业正在推动的另一种措施是扩大所谓未经验证清单的标准——这一框架要求公司申请许可证才能出口某些受限制的技术。美国公司并不建议将ASML和东京电子自动添加到清单上；相反，此举将表明如果它们继续为美国认定为国家安全风险的中国客户提供服务，它们可能会面临管制。

即使如此也引起了轩然大波。熟悉ASML思路的人士表示，这一政策可能引发海牙和华盛顿之间的外交危机。与此同时，东京电子要求日本官员预先反对这一计划，另一人说。该公司希望得到ASML也将受到任何决定覆盖的保证。

但在美国，要求采取更多行动的呼声日益高涨。在一项法案中，最近通过了众议院拨款委员会，立法者指示工业和安全局采纳未经验证清单的想法。“委员会对外国实体在盟国继续利用美国出口管制和美国努力打击恶意获取先进技术的报道感到担忧，”提案写道。

那项指控——外国企业利用美国规则的问题——正是Lam、KLA和Applied Materials向商务部和国家安全委员会官员提出的抱怨。据熟悉会议情况的人士称，他们认为，中国芯片制造商通过依赖其他国家的设备和工程师来规避对美国设备的需求。

ASML、东京电子公司在中国销售额大增

美国芯片设备制造商表示贸易限制对他们不利

来源：彭博社编制的公司报告

公司说，一个典型案例是长江存储科技有限公司，中国最先进的存储芯片制造商。在美国存储芯片制造商Micron Technology Inc.的强烈游说下，YMTC在2022年被美国列入黑名单。这家中国公司立即受到打击，被迫在控制措施生效后两个月内裁员10%。

但美国公司表示，这家芯片制造商仍在推进其技术。据彭博报道，华为最新的旗舰智能手机使用了YMTC芯片，这是迈向完全中国供应链的一步。

Lam、KLA和Applied Materials希望一些独立报告能够支持他们的案例。巴克莱银行在11月的一份报告中表示，出口管制“似乎目前正在打一场失败的战斗。”

然后在四月份，纽约联邦储备银行的一份分析发现，美国出口管制使受影响的美国供应商总共损失了1300亿美元的市值。

报告称，供应商无法找到替代客户可能会“损害那些美国出口管制试图保护技术的公司本身。”

ASML在第二季度向中国的销售激增，占这家荷兰公司收入的近一半，显示了美国出口限制迄今对其影响有限，而拜登政府正在考虑进一步加强限制。

结果突显了ASML面临的风险有多大，因为美国警告盟友，考虑使用其最严厉的贸易限制措施，阻止公司向中国提供先进半导体技术的行为。华盛顿正在考虑是否对包括ASML在内的公司实施所谓的外国直接产品规则，彭博新闻报道周三早些时候称。