《彭博社》：顶点糖尿病治疗推动患者护理超越胰岛素输送

会有更好的方式吗？

摄影师：Franck Fife/AFP/Getty ImagesParamount 再次成为焦点。

摄影师：Eric Thayer/Bloomberg鼓舞人心的数据表明 Vertex Pharmaceuticals Inc. 的一种新型 1 型糖尿病治疗可能使患者无需注射胰岛素。虽然数据尚处于早期阶段并带有一些警告，但它们代表了该领域迈向前进的关键一步，长期以来一直难以摆脱胰岛素输送。

1 型糖尿病领域的动力开始暗示着一个新治疗方法的到来，使人们摆脱持续、谨慎的监测和担忧的心理负担。现在还为时尚早，谈论美国大约 200 万名患有该疾病的儿童和成人的治愈，但开始猜测治愈可能是什么样子却不为时过早。

Bloomberg观点Shari Redstone 能否在没有被起诉的情况下达成任何 Paramount 交易？最高法院太无能了，无法保持我们的水源清洁最高法院陷入三方僵局Gen Z 在市场上承担了太多风险在没有糖尿病的人体内，身体会精心调节胰岛素的产生，以响应血糖水平的微小变化。对于患有 1 型糖尿病的人来说，要达到这种精确的平衡是终身的挑战，当免疫系统攻击产生胰岛素的工厂——β 细胞时，就会发生这种疾病。

实现血糖控制归结为每天数百万次关于是否进食、是否注射胰岛素、计算每一口食物或一口苏打水的决定。注射过多胰岛素会导致危险的低血糖；注射过少会导致血液中糖分积累，随着时间的推移，损害肾脏、心脏、血管、神经和眼睛。

胰岛素水平也会受到与身体摄入无关的因素的影响，非营利性研究资助机构突破T1D（前身为JDRF）的首席科学官Sanjoy Dutta表示。他说：“压力可以改变我们的葡萄糖水平。失眠可以改变你的葡萄糖水平。”一些人会出现进食紊乱，或者因试图管理疾病而变得沮丧或焦虑。一些人失去视力或需要截肢。一些人失去生命。

虽然像胰岛素泵和连续葡萄糖监测器这样的新技术已经改善了许多人的长期健康，但仍有机会改善患有该疾病的人的生活和前景。

这就是Vertex公司发布的这些新数据如此令人鼓舞的原因。这家生物技术公司的疗法用干细胞衍生的细胞替换了免疫系统在1型糖尿病中摧毁的细胞。这听起来很简单，但花了多年时间找出将干细胞转化为产生胰岛素的胰岛细胞的正确信号和提示。

这项小型研究的目标是回答两个基本问题，Vertex公司的糖尿病项目负责人Felicia Pagliuca解释说。这些干细胞衍生的胰岛细胞实际上是否有效——也就是说，它们是否植入并表现得像人类天生具有的健康细胞？然后，它们是否足够有效以改变疾病的进程？

每个β细胞都与血液循环、神经网络、邻近细胞等紧密相连。Dutta说：“需要大量的交叉互动、交叉信号来协调。”（突破性T1D资助了一些基础科学和早期开发这项技术的公司）。在培养皿中创造这种情况，将其放入人体并希望细胞会模拟这一情况“是一项艰巨的任务。”

到目前为止，似乎正在起作用。数据尚处于初步阶段，尚未经过同行评审，但Vertex报告称，所有接受其治疗全剂量的12名志愿者中都植入了细胞。三个月后，细胞在每位患者体内产生胰岛素，所有患者的血糖水平都有所改善，其中11人能够减少或停止胰岛素的摄入。三名接受治疗一年后的患者已完全停止使用胰岛素。

12名受试者数量较少，但在细胞治疗研究领域，这是有意义的——特别是当疗法似乎在每个人身上都有效时。这给人们希望，表明这种方法是可行的，尽管还需要进行更多的工作。

下一个问题是这种效果是否会持续，以及摆脱胰岛素对某人长期健康意味着什么。答案只能随着时间的推移和对试验志愿者的仔细监测而来，但Pagliuca看到了乐观的理由。在我们身体的许多细胞类型中，胰岛细胞被认为有着令人难以置信的寿命。

然而，这一进展带来了一个重要的注释：因为这些工程化的胰岛细胞最初是来自捐赠者的干细胞，接受它们的人需要服用强效药物来防止其免疫系统攻击这些细胞。这种权衡——潜在的胰岛素独立性与终身免疫抑制疗法——意味着即使这种疗法被证明非常有效，它可能只会吸引那些努力控制疾病的人。（Vertex正在测试该产品用于患有严重低血糖的人。）

下一个重要目标是开发一种干细胞疗法，可以消除对术后护理的需求。这是一个更为遥远的愿景，但已经有一些好的想法正在研究中。Vertex正在研究一种可植入设备，可以包裹住那些小胰岛素工厂，使它们免受免疫攻击，同时也可以让胰岛素和营养物质自由进出。

而最终目标将是利用Crispr基因编辑工具修改那些干细胞衍生的胰岛细胞，使其对免疫系统不可见。这将是复杂的——它们不仅需要规避免疫细胞对外来入侵者的监视，还需要避开导致胰岛细胞在1型糖尿病中受到攻击的自身抗体。

虽然还有很多工作要做才能实现这一目标（现在担心一次性变革性治疗的成本也不为时过早），但也令人难以置信地看到多年的基础研究与技术进步的快速转变。

长期以来，关于1型糖尿病治愈的讨论一直感觉像是科幻小说。正如患有1型糖尿病的电影制片人Lisa Hepner在她2022年纪录片The Human Trial开场中所说的：“在社区中，治愈总是在5年之后的一个笑话。”

五年仍然是一个漫长的时间，但至少现在终于有了一个合理的实现路径。这值得庆祝。

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