阿尔尼拉姆(ALNY)的Amvuttra在备受关注的心脏病试验中达到目标 - 彭博社
Gerry Smith
阿尔尼拉姆制药公司办公室,马萨诸塞州剑桥。
摄影师:亚当·格兰兹曼/彭博社
鲍比·贾因摄影师:帕特里克·T·法伦/彭博社阿尔尼拉姆制药公司股价飙升,因其药物成功治疗了一种进行性致命性心脏病,可能为该公司畅销产品打开了新的途径。
周一发布的一项研究发现,阿尔尼拉姆的vutrisiran,即Amvuttra,帮助患有一种严重心脏病症的患者,该病症被称为ATTR淀粉样心肌病。该研究的目标是使该药物减少正在服用辉瑞公司批准的药物以及未服用辉瑞药物的患者中的死亡和住院情况。
阿尔尼拉姆表示,该药物分别在这两组患者中减少了28%和33%的死亡和与心脏相关的住院情况。该研究包括了655名成年患者,他们每三个月服用一次阿尔尼拉姆的药物或安慰剂,持续三年。阿尔尼拉姆表示,其药物显示出“令人鼓舞”的安全性和耐受性,并计划在今年晚些时候继续进行监管批准申请。
“我们真的觉得这些数据为新的护理标准设定了标杆,”阿尔尼拉姆首席执行官伊冯娜·格林斯特里特在接受采访时说。
艾尔尼拉姆股价在盘前交易中飙升了高达36%。在周一之前,该股今年已下跌13%。
曾被认为是罕见病,由于检测技术的进步,ATTR-CM的诊断越来越频繁,这使得它成为药企的热门目标。根据艾尔尼拉姆的数据,全球有超过30万名患者患有这种疾病。其他正在开发治疗方案的公司包括BridgeBio Pharma Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.和Intellia Therapeutics Inc.
艾尔尼拉姆正在寻求扩大Amvuttra的使用范围,该药已获批用于治疗一种类似疾病,其中异常蛋白质损害多个器官和组织,包括神经。
格林斯崔特表示,扩大药物使用范围“真正释放了公司收入增长的潜力”,并称这些结果是“公司的一个非常重要时刻”。
她说:“我们相信我们手中掌握着一个数十亿美元的机会。”
2019年,美国监管机构批准了辉瑞公司的一种药物用于治疗同样的心脏病。分析师预计,该药今年的销售额将超过40亿美元。
去年,BridgeBio在一项针对同一疾病的晚期研究中报告了积极的结果。美国监管机构预计将在11月底前决定是否批准该药物。
鲍比·詹(Bobby Jain)已经为他的新多策略对冲基金筹集了53亿美元的承诺,这是自ExodusPoint Capital Management创纪录首次募集资金以来的最大规模。
Jain Global将于7月1日开始交易,据知情人士透露。投资者包括捐赠基金、基金会、家族办公室、银行财富平台和主权财富基金。