Eli Lilly的阿尔茨海默病药物多那莫应该获得FDA批准 - 彭博社

没有简单的问题。

摄影师：斯科特·奥尔森/盖蒂图片社美国例外主义仍然存在。

摄影师：陶西夫·穆斯塔法/法新社/盖蒂图片社

对阿尔茨海默病患者及其家人来说，这是一个令人欣慰的消息：美国食品药品监督管理局的咨询小组一致推荐批准礼来公司的多那麦治疗药物。如果今年晚些时候获得该机构的批准，这将是第二种针对与破坏记忆的疾病相关联的脑淀粉样斑块的药物。

然而，本周的专家小组会议提醒了人们将这些药物提供给最有益的人以及如何最好地使用它们之间的挑战。

彭博观点争夺日本最强大女性的战斗已经开始一家日本人工智能独角兽可以教给硅谷什么中国将难以撼动美国的主导地位最高法院的颠覆库存枪托裁决反映了其MAGA议程在评估礼来公司多那麦的数据时，FDA的顾问们并没有过多关注药物是否有效 — 所有专家都同意数据令人信服，它可以减缓疾病的进展。他们大部分时间都在讨论它对谁有效以及如何使用。

这些问题对于已经在应对这一新类药物的领域中苦苦挣扎的人来说是棘手的。 正如我去年解释的那样，当拜耳和爱萨依的Leqembi成为第一个获得FDA全面批准的抗淀粉样蛋白药物时，这些疗法需要医疗提供者之间的仔细、复杂的协调。患者需要淀粉样蛋白PET扫描来确认他们的疾病，基因分型以了解他们是否有额外的副作用风险，定期输注治疗，以及频繁的MRI检查以监测大脑肿胀或出血。

尽管阿尔茨海默病专家们努力创建基础设施来识别和治疗适当的患者，但推广工作仍然在进行中。

“我们需要找到一种更具规模化的方式”让更多人获得治疗，Banner Alzheimer’s Institute的执行主任埃里克·赖曼说。

要复制Lilly在其临床研究中的聪明方法存在实际挑战。

药物开发者在阿尔茨海默病临床试验中招募错误患者的悠久历史 — 在早期，他们包括患有一般性痴呆症而非我们称之为阿尔茨海默病的人；最近，他们的结果被那些疾病过于晚期以至于无法通过药物获得实质性改善的人或者那些疾病过于早期、认知衰退过于缓慢以至于无法从治疗中明显受益的人所混淆。

Lilly正在寻找那两组人之间的人群 — 疾病早期的患者，但症状恶化程度足够明显。为了找到这一人群，该公司使用专门的脑部成像来确认淀粉样蛋白和tau的存在，这两种与阿尔茨海默病相关的显著蛋白质，这两者共同被 相关联到认知衰退。

但是，帮助证明药物有效性的因素也给医生办公室使用该药物带来了困境。虽然美国的淀粉样成像技术越来越普及，但tau成像技术却没有。该研究对没有或者tau水平非常低的人的数据不多，这引发了donanemab是否应该在这些患者中使用的疑问。

最终，FDA的顾问们认为所有患者，无论tau水平如何，都会从donanemab中受益。他们还明确表示，要求进行tau测试才能开具处方将进一步提高已经很高的获取障碍。FDA在制定donanemab使用指南时应该遵循这两项建议。

Lilly还研究了如果人们在淀粉清除出他们的大脑后停止服药会发生什么，从而为治疗人们一段有限时间而不是终身开启了大门。理论上，在一个负担过重的系统中给予更少的可能昂贵的药物将对患者、保险公司和医疗系统都是一个巨大的胜利。

但是，尽管他们的结果令人鼓舞 — 在淀粉减少后服用安慰剂的患者继续看到疾病进展减缓 — 该研究尚未阐明这种方法在实践中如何运作。例如，患者何时以及多久需要进行特殊成像以确定他们的大脑是否清除了淀粉？需要多频繁进行成像以发现斑块何时再次出现？以及多少疗程可以解决这个问题？

除了这些未知因素，这种方法还与百时美施贵宝和爱萨伊的Leqembi的使用方式形成对比。目前该治疗是无限期给予的。

长期数据最终将帮助澄清这两种方法中哪种更有意义。即使没有这些数据，市场上同时拥有这两种药物应该会扩大患者群体的获得机会，他们已经等待了太久以获得更好的治疗。这值得庆祝。

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