这项多发性硬化症的突破可能会带来更多进展 - 彭博社
Lisa Jarvis
寻找答案。
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谁知道接下来会发生什么?
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在过去的二十年里,我们在开发更好的多发性硬化治疗方法方面取得了重大进展。然而,医学界仍然难以诊断这种神经疾病,更不用说在病情尚未造成损害之前干预或研究它了。我们需要的是一种简单的测试,可以明确告诉患者他们是否患有多发性硬化,或者正在逐渐发展这种疾病。
这仍然是一个遥远的情景,但来自加州大学旧金山分校研究人员的一项发现使这一情况更接近现实。
彭博观点一世纪的错误选择将在未来10万年困扰地球青少年棒球的成本变得荒谬金融变得健康,每个人都受益警告:禁烟可能危及您的政治健康加州大学旧金山分校的团队已经确定了一组似乎只在少数多发性硬化患者中独特的免疫细胞集合——这是一个标记,不仅在他们出现症状时出现,而且在数年前就出现了。这一发现只与少数多发性硬化患者相关,但仍然是值得庆祝的进展。
它可以为这种复杂疾病提供第一个简单的诊断工具,同时提供了研究疾病非常早期阶段的途径 — 这项工作可能会带来更好的测试和治疗方法,造福所有人。
这项工作凸显了多发性硬化的一些长期挑战。诊断这种疾病很困难。医生无法预测某人是否会患上轻微形式或快速进展形式 — 然而,早期以及用正确类型的药物治疗这种自身免疫疾病是减缓其破坏的最佳方式。
UCSF团队从国防部收集的样本中挖掘了丰富的数据,该部门在士兵入伍时以及在他们的军事生涯中不断采集血液样本。领导这项研究的Colin Zamecnik最初的目标是寻找一些差异 — 他不知道可能是什么--在那些早期样本和任何MS诊断后收集的样本之间。
令他惊讶的是,他发现大约10%的患有MS的人在两个时间点上都有独特的免疫特征。换句话说,他说,这些人的免疫细胞功能在他们的第一次发作前多年就出现了问题。
这种早期预警迹象与越来越多的研究结果相吻合,表明MS在症状出现之前就开始显现。研究人员发现,神经元在疾病显现之前就已受损。回顾性研究观察到,最终被诊断为MS的患者最初会出现其他问题,如焦虑、疲劳或膀胱问题。哈佛流行病学家Albert Ascherio的一篇 论文 发现,感染EB病毒会增加患MS的风险三十倍 — 这一发现得到了UCSF研究的印证,该研究还发现证据表明免疫系统正在对类似EBV的某种东西做出反应。(Ascherio的工作引发了一种希望,即EB病毒疫苗有朝一日可以预防这种疾病。)
但是将这些知识转化为更好的测试和治疗一直是困难的。这就是UCSF研究如此令人兴奋的原因之一:它可能在不久的将来对一些患者的生活产生影响。
研究人员做了大量工作,将他们的分析转化为可靠、简单的抗体测试。我与几位神经学家交谈时,他们表示数据的可靠性表明,这项测试只需进行相对较少的额外工作,很快就应该被用来帮助确认多发性硬化症,并可能指导治疗。(这可能很快就会发生 —— 商业化新测试的门槛远低于将治疗方法推向市场的门槛。)即使这项测试只能帮助每10个有症状的人中的一个,它仍然是一个重大进步。
目前,还没有单一的多发性硬化症测试。通常,有人在出现指向该疾病的事件后出现在诊所 —— 例如,一只眼睛暂时失明或突然失去协调能力。神经学家可能会进行各种测试,如果他们的MRI显示脑部有病变,可能会怀疑 —— 但无法明确诊断 —— 这种疾病。考虑到多发性硬化症治疗的成本和副作用,患者可能选择等待,看看是否会再次发作。
然而,早期治疗是减缓疾病进展的唯一方法。因此,对于那些具有这种抗体特征的10%患者,“我认为,这项测试会极大地推动‘让我们开始治疗’的方向,”在克利夫兰诊所研究和治疗多发性硬化症30年的神经学家理查德·兰索霍夫说道。同样的策略也适用于那些因其他原因接受MRI检查,却发现脑部病变暗示有多发性硬化症的人群。那些测试呈阳性的人将免于医疗困境。
在梦想的情景中,及早识别那一小部分患者可能会为疾病的更广泛问题提供答案。最近共同创立了一家名为Abata Therapeutics的私人生物技术公司,该公司正在开发新型多发性硬化症疗法。兰索霍夫设想筛选高风险人群(比如多发性硬化症患者的近亲)然后对他们的临床和免疫健康进行纵向研究。这有助于研究人员了解在症状出现之前长达十年的潜伏期内发生了什么,并找到更广泛的诊断或治疗新思路。
“在多发性硬化症开始之前,你将拥有一个几乎无法想象的丰富信息库来积累和研究,以了解发生了什么,”他说。“这可能会带来异常巨大的回报。”
经过漫长的等待,这是令人激动的消息。
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