Madrigal（MDGL）的Rezdiffra获得FDA批准用于治疗NASH肝病 - 彭博社

马德里加尔制药公司的药物Rezdiffra获得了首个美国批准，用于治疗一种可能致命的肝病，影响全球数百万人，成功地在一些更大的竞争对手失败的领域取得了成功。

这种药物，也称为resmetirom，获得了加速的食品和药物管理局批准，用于治疗患有非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和中度至晚期肝纤维化的患者，根据来自位于宾夕法尼亚州西康肖霍肯的马德里加尔的一份声明。患者不需要进行侵入性肝活检即可获得这种药物。

彭博社预后黑客袭击美国医疗保健系统后，癌症诊所面临现金短缺镰状细胞病患者面临艰难选择：治愈还是生孩子德国进入第三个月，难以获得挽救生命的HIV药物民主党人进攻，试管婴儿使共和党人脆弱NASH已经在一些150万美国人中被诊断出来，有时会导致永久性肝损伤和死亡。百时美施贵宝公司，吉利德科学公司等公司曾试图开发治疗方法，但未能成功，彭博社调查的分析师估计，到2031年，马德里加尔的年销售额可能超过50亿美元。

Madrigal首席执行官比尔·西博尔来源：Madrigal制药公司“这是NASH领域的历史性时刻，代表了我们行业的最佳实践，”Madrigal首席执行官比尔·西博尔在声明中表示。

这一消息导致股票停牌，纽约市场收盘后交易中涨幅高达21%。公司将在下午5:15举行电话会议。

NASH是一种脂肪肝病，可能导致纤维化或瘢痕形成，在严重情况下可能危及生命。一些专家已经开始将其称为代谢功能障碍相关性脂肪肝炎，或MASH，以避免潜在的污名化言论。

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尽管估计存在较大差异，但一项2023年的研究发现，全球大约有5%的人可能受到影响。Madrigal计划最初专注于接触约31.5万名正在接受专科治疗的美国患者。

这种疾病经常被忽视，全球肝脏协会创始人唐娜·克莱尔表示，患者可能在胆囊切除、肝癌筛查或移植评估过程中发现患有该病。治疗的潜力可能会促使更多医生更早地对该病进行筛查，她说。

“这将真正为肝脏健康领域打开大门，使其像心脏健康或大脑健康一样增长，”她在一次采访中说。

竞争逼近

许多公司在竞相开发治疗这种疾病的药物的竞赛中感到沮丧，这被视为一个有吸引力的数十亿美元的机会。吉利德的临床试验 失败于2019年。今年9月，百时美施贵宝 取消了其开发计划，而Intercept Pharmaceuticals Inc. 在第二次 被美国监管机构拒绝后出售了其药物。

来自Akero Therapeutics Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.和其他公司开发中的药物仍然构成竞争。一些肥胖药物也正在 研究 其治疗NASH的能力，很可能对像Madrigal这样专门针对肝病的药物构成最大威胁，根据Stifel的分析师说。

成立于2011年的Madrigal报告了一项 晚期试验 的结果，显示其药物减少了疾病引起的脂肪沉积和瘢痕。它尚未披露价格，但去年，一个非营利性研究团体，临床与经济评估研究所， 表示 每年以39600至50100美元的价格是具有成本效益的。

FDA标签的措辞将在药物的处方和患者群体规模方面发挥关键作用，Oppenheimer＆Co.的分析师Jay Olson在批准之前表示。