Amylyx（AMLX）股价下跌，因为ALS药物在试验中未能使患者受益 - 彭博社

Amylyx Pharmaceuticals Inc. 在早盘交易中暴跌，因为其治疗肌萎缩侧索硬化症的药物未能使患有这种瘫痪性神经疾病的患者受益，这表明美国监管机构可能已经批准了一种无效的治疗方法。

这种每年售价为158,000美元的治疗药物在2022年获得了食品和药物管理局的批准，尽管对其有效性存在不确定性。公司官员将在接下来的八周内与监管机构和患者讨论结果，包括可能自愿将该药物从市场上撤出，公司在周五的一份声明中表示。

Amylyx药物的失败引发了对FDA近年来推动批准治疗肌萎缩侧索硬化症等毁灭性疾病的药物的质疑，这些批准是基于有限的试验证据。批评人士表示，这可能导致昂贵的、并非一定有效的药物涌入市场，增加成本，导致患者和医生困惑，可能延迟对其他更有前途的治疗方法的研究。

美国市场开盘前，股价下跌了多达82%。如果这种跌势持续到正常交易中，该股将创下有史以来最大的跌幅。

ALS是一种渐进性疾病，控制运动、吞咽和呼吸的神经细胞逐渐死亡。大约有30,000名美国人患有这种疾病，可能是遗传的，也可能是自发的。患者通常在症状出现后两到五年内死亡，迫切需要更好的治疗方法。

试验发现，服用名为Relyvrio的药物的患者在各种指标上与服用安慰剂的患者没有明显区别，公司在声明中表示，未透露结果的进一步细节。

美国的监管过程对Amylyx和其唯一药物Relyvrio来说是具有挑战性的。2022年3月，FDA顾问投票反对批准，因为他们发现初步公司试验的数据不足以证明ALS病情进展减缓。然而，在同年稍后的一次罕见的第二次专家会议上，咨询小组审查了公司的新数据，并决定支持批准。

加拿大的监管机构已经给予该药物有条件批准，允许在临床试验失败的情况下将其从市场上撤出。然而，FDA给予了Relyvrio全面批准，这让该机构陷入困境。尽管Amylyx曾承诺在后续临床试验失败的情况下将该药物从美国市场上撤出，但公司可能会争取继续为患者提供该药物。

“我们的团队将继续与监管机构和ALS社区合作，讨论结果，”公司的联合首席执行官Justin Klee和Joshua Cohen在声明中表示。“我们的决定将由两个关键原则引导：根据监管机构和ALS社区的建议为ALS患者做正确的事情，并根据科学告诉我们的内容。”

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