他为了拯救自己的孩子而设计药物如今，他也在努力拯救生物科技行业——《华尔街日报》

约翰·克劳利冲进新泽西州一家芝士蛋糕工厂的后走廊，他的女儿梅根和护士刚用完午餐。

26岁的梅根失去意识躺在轮椅旁的地砖上，面色灰白，嘴唇发紫。在投身生物技术领域近四分之一世纪、为拯救梅根和弟弟帕特里克免受罕见致命遗传病折磨而寻找药物后，克劳利突然害怕这场战役即将失败。

一名警察实施心肺复苏恢复了梅根脉搏。克劳利抓过手动呼吸袋，开始用他熟知对梅根最有效的方式为她输氧。

一天后，梅根回到家中，从婴儿时期肺炎以来最危及生命的紧急状况中恢复。这场惊吓让克劳利意识到：尽管罕见病药物已取得进展，但它们仍需大幅改进。他决心将职业生涯下一阶段奉献给拯救不仅是自己孩子，更是整个生物技术行业的使命。

“存在巨大的未满足需求，整个生态系统尚未形成合力，“56岁的Amicus Therapeutics执行董事长克劳利表示。他参与研发了两种治疗梅根、帕特里克及其他庞贝氏症患者的药物，该疾病会导致心脏和骨骼肌萎缩。美国食品药品监督管理局于九月批准了第二种药物。

克劳利将于三月迎来他迄今为止最重要的角色——出任生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization，简称BIO）的首席执行官。该组织是一个颇具影响力的贸易团体，其成员多为专注于健康领域的小型公司。克劳利将接替雷切尔·金（Rachel King）的职位，后者自米歇尔·麦克默里-希思博士（Dr. Michelle McMurry-Heath）因与部分BIO董事会成员意见不合而辞职后一直担任临时CEO。

克劳利位于普林斯顿家中的家庭照片。阿米库斯治疗公司（Amicus Therapeutics）执行董事长约翰·克劳利（John Crowley）曾参与开发药物，以拯救他的女儿和弟弟免受遗传疾病的困扰。董事会成员刚于10月在华盛顿特区会面，并面试了永久CEO的候选人，当时担任董事会副主席的克劳利提出了申请该职位的想法。那时距离梅根（Megan）病发仅三天，距离他在BIO举办的会议上与患者及倡导者会面仅一天。

“我以前常说我有两顶帽子。一顶是生物科技公司CEO或企业家的帽子，另一顶是父亲的帽子，”克劳利曾在华盛顿一家酒店举行的会议上告诉与会者，“后来我意识到，其实只有一顶大大的帽子。”

BIO董事会主席泰德·洛夫博士（Dr. Ted Love）表示，克劳利因其作为生物科技公司CEO的经验，以及与立法者、高管和患者广泛联系的能力而脱颖而出。“约翰是一个能帮助我们改变行业叙事的人，”洛夫说道。

《华尔街日报》记录了克劳利早期研发首款药物的历程，他称该药物治愈了孩子们最致命的心脏问题。记者吉塔·阿南德将其报道扩展成《治愈》一书，并启发了2010年电影《良医妙药》，布兰登·费舍饰演克劳利，凯丽·拉塞尔饰演其妻子艾琳·克劳利，哈里森·福特则出演与克劳利合作的研究员。

克劳利表示，当前疾病治疗与治愈的科学前景比以往任何时候都更光明。但政治问题、监管要求、生物技术领域的剥削性定价案例以及中间商推高成本等因素，正阻碍更多医学突破的实现。

“我们需要重拾生物技术的魔力，“他说。

生物科技股股价低迷，加上政府计划调整部分药物支付政策，削弱了企业研发筹资能力。克劳利称其使命将是"阻止恶法，推动良法与善政”。

他表示将倡导降低患者自付费用等政策，确保人人获得所需药物并负担得起。“我们必须以患者置于核心地位，“他强调道。

这个家庭的故事被写成书，并启发了2010年的一部电影。从左至右依次为艾琳、阿曼达、梅根和帕特里克·克劳利。他将推动简化药物审批流程，减少官僚主义，增加灵活性。同时，他正敦促对拜登政府《通胀削减法案》中的药品价格管制措施进行技术性修正。制药公司表示，该法案部分条款抑制了投资意愿——约90%的口服常释剂型药物研发受到影响。

虽然该法案，罕见病药物可豁免价格谈判，但若某药物获批用于多个适应症，则豁免资格取消。制药公司常通过拓展罕见病药物的适应症来扩大市场覆盖和患者受益范围。

他同时希望行业与某些企业划清界限——这些企业败坏了生物技术行业声誉，它们对未投入研发的药物漫天要价。

“我们必须揪出这些害群之马，“他表示。

克劳利几乎白手起家创建了两家生物技术公司，期间克服了科研挫折、监管挑战和投资者质疑。他必须平衡子女等患者需求与投资者利益之间的关系。

“我不得不历经磨难才获得些许智慧，希望能将这些智慧传递下去，”他说。

约翰·克劳利在普林斯顿挂圣诞袜，梅根和孙女斯特拉陪伴在侧。克劳利2005至2022年担任CEO的Amicus公司设有首席患者权益代表，将药品定价控制在同类获批产品价格或更低水平，并敦促支付方确保患者能获得药物。克劳利表示，公司还限制药品年涨幅，并为参与临床试验的患者终身供药，无论是否收到付款。

克劳利为行业辩护称，企业有权从研发药物中获取合理（而非过高）利润。他指出，药企在失败药物上投入了数十亿美元。他还表示，生物技术公司应在专利保护到期后，更便利仿制药厂商生产其药物。

“任何人都不该因无力支付而缺医少药一天，”克劳利在华盛顿近期会议上对与会者说。他呼吁众人“做我们的良心监督员”，向生物技术创新组织举报损害患者利益的企业。

克劳利表示，他的工作重点将是协助FDA优化审评流程。“他们需要针对每种药物和疾病个性化评估，充分运用所有审批工具，”他评价该机构时表示，FDA需要更多资源支持。

约翰·克劳利将于三月出任生物技术创新组织（BIO）这一行业协会的首席执行官。针对那些尚无获批药物的致命性疾病，他认为监管机构应采用创新的试验设计，避免使用安慰剂组，充分利用真实世界中的安全性和有效性证据。他在新冠疫苗的研发和审批竞赛中看到了宝贵经验。新冠疫苗 

“他们没有降低标准，同时确保疫苗安全有效。但他们以极具创造性的方式实现了目标。”他说道。

美国食品药品监督管理局（FDA）发言人表示：“药物必须经过严格的安全性、质量和有效性评估才能获得批准。”

该发言人还指出，FDA认识到不同药物的开发方式存在差异。“FDA不会采取’一刀切’的做法，在权衡批准决定时，会考虑每个申请的特点，如目标疾病的严重程度、未满足的医疗需求，以及拟定的适用人群规模。”

梅根和帕特里克虽然挺过了童年期，但正面临未知领域。克劳利表示，医生和家人都无法预知他们可能面临的健康威胁。

“我们永远不能掉以轻心——直到治愈方法出现的那一天。“他说。

梅根表示，在去年十月的事件后，她感觉比以往任何时候都好。她说，当父亲在2022年8月卸任Amicus公司CEO时，她就知道他将会寻求新的挑战。

“我最初的想法是，‘他怎么可能安静坐得住，很快就会让我们感到厌烦，’”她说。“我知道他渴望另一个机会，一个更大、更重要的机会。”

约翰·克劳利与妻子艾琳在普林斯顿与小约翰、阿曼达、梅根、斯特拉和帕特里克团聚。写信给贝琪·麦凯，邮箱：[email protected]

刊登于2023年12月6日印刷版，标题为《生物科技高管将主导行业强力游说行动》。