拜登的治愈竞赛 - 《华尔街日报》

美国食品药品监督管理局(FDA)可能很快会批准两种基因疗法，有望治愈超过10万名患有衰弱性镰状细胞病的美国人。现在来看坏消息：联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)可能很快就会限制这类突破性疗法的可及性。

基因疗法可以修复缺失或有缺陷的基因。这种一次性治疗有望治愈那些原本会早逝的遗传性疾病。FDA已批准了九种针对杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和视网膜营养不良等疾病的基因疗法。

接下来是针对镰状细胞病的两种基因疗法，该疾病由导致红细胞变形的基因突变引起。患者需要反复输血，并可能遭受中风和器官损伤。其中一种疗法将成为首个使用基因编辑工具CRISPR治疗任何疾病的方法。

FDA生物制品中心主任彼得·马克斯(Peter Marks)敦促该机构加快基因疗法的审批，因为儿童越早接受治疗，预后越好。基因疗法会像十年前上市的丙型肝炎治疗药物那样，随着时间的推移降低医疗支出。治愈镰状细胞病的儿童将不需要输血或器官移植。

然而，由于高昂的前期成本（有些超过100万美元），州医疗补助官员迟迟不愿覆盖这些治疗。因此，CMS正试图迫使基因疗法开发商接受较低的价格，这些价格没有考虑到其持久的治疗价值，并将限制治疗的可及性。

一项拟议的规定将要求那些每笔医疗补助药品支出最高的制造商提交证明其定价合理的机密信息。医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）将在网上公布这些信息，征求公众意见，并强制制造商在公开论坛上“解释”其定价。其目的是迫使公司降低价格。

正如再生医学联盟在对该规定的评论中指出的那样，“不当披露机密、专有和具有竞争敏感性的信息可能对商业可行性构成重大风险。” CMS允许制造商通过向州医疗补助计划支付“补充回扣”（在法定强制23.1%折扣之外）来避免公开的“示众审判”和信息披露。这类支付在医疗补助计划中本应是被禁止的。

再生医学联盟正确地指出，CMS正试图“代表州医疗补助计划实施事实上的价格控制”。但制造商可能会认为，由于价格过低，不值得向医疗补助计划销售药品。

在欧洲获批的基因和细胞疗法中，约有四分之一因政府支付方要求的价格无法实现商业可行性而退出市场。如果CMS按预期最终确定该规定，医疗补助计划也可能面临同样情况。镰状细胞病的受害者将主要是少数族裔儿童。

图片来源：Pavlo Gonchar/Zuma Press出现在2023年11月14日的印刷版中，标题为《拜登与治愈的赛跑》。