诺贝尔奖授予mRNA技术先驱者——《华尔街日报》
The Editorial Board
美国的创新精神并未消亡,尤其在生物医学领域——本周授予卡塔琳·卡里科和德鲁·韦斯曼的诺贝尔生理学或医学奖就是明证,他们为mRNA技术平台做出的贡献奠定了新冠疫苗的基础。
卡里科女士与韦斯曼博士并非mRNA技术的发明者,但他们的分子发现让这项技术走出实验室。人体细胞会自然从DNA中合成信使RNA,mRNA通过传递遗传密码指导细胞制造蛋白质。
许多疾病由蛋白质异常或缺失引发。数十年来,科学家们不断尝试合成能指导细胞制造具有自愈功能蛋白质的mRNA。来自共产主义匈牙利的女科学家卡里科,曾致力于设计能防止心脏搭桥术后血栓、或扩张脑血管缓解出血的mRNA蛋白质编码。
上世纪90年代末,卡里科在宾夕法尼亚大学的复印机旁偶遇免疫学家韦斯曼。当时韦斯曼正寻求疫苗研发新路径,敏锐意识到mRNA的潜力——通过设计编码病毒抗原的mRNA,可以像使用减毒或灭活病毒的传统疫苗一样激活免疫反应。
mRNA不仅能大幅缩短疫苗研发周期,还可能诱发更强的免疫应答。但卡里科在实验中反复遭遇的难题是:她设计的mRNA会引发炎症性免疫反应,反而阻碍了细胞合成。
不懈的实验让她和魏斯曼博士顿悟,将信使RNA的一个组成“字母”——尿苷替换为化学结构相似的假尿苷,可以中和炎症反应。这一修饰使mRNA得以进入人体细胞并增强蛋白质生产。
其他科学家,包括Moderna和BioNTech的创始人,在他们的发现基础上继续研究。虽然mRNA因新冠疫苗最为人熟知,但这项技术最大的前景可能在于治疗癌症和其他疾病。制药公司正在研发针对肿瘤独特蛋白质的个性化mRNA癌症疫苗。
针对黑色素瘤和胰腺癌的早期试验已取得可喜成果。制药商还尝试用mRNA治疗自身免疫性疾病和罕见病。这些创新大多发生在美国,在那里冒险精神仍(在很大程度上)受到鼓励和回报。
卡里科女士和魏斯曼博士证明了决心与创造力能成就何等伟业。
匈牙利裔美国生物化学家卡塔琳·卡里科与美国医师科学家德鲁·魏斯曼10月2日在费城宾夕法尼亚大学演讲。图片来源:Matt Rourke/Associated Press刊载于2023年10月3日印刷版,标题为《诺贝尔奖授予推动mRNA技术发展的科学家》