《华尔街日报》：膀胱癌新疗法为这家生物技术公司带来第二次机会

本专栏是第七届《华尔街日报》股票选股大赛的一部分。

拥有以色列血统的小型生物技术公司UroGen Pharma，在其首款获批药物商业表现不佳后，正期待重新赢得投资者青睐。有理由相信这次情况可能有所不同。

该公司于7月报告了积极数据，两项后期试验显示其改良版传统化疗药物在特定膀胱癌患者群体中疗效优于标准疗法。股价因该疗法可能帮助患者避免重复手术的预期而大涨。

公司上月表示，预计明年将获得更多关于该药物疗效持久性的数据，届时希望提交美国食品药品监督管理局（FDA）审批。

FDA仍可能设置障碍。但对投资者而言，更关键的问题是这究竟是一个颠覆性的商业机遇，还是可能重蹈UroGen此前获批药物Jelmyto的覆辙。

泌尿科医生治疗膀胱癌面临的挑战之一是：通过导管给药的化疗药物会过快从尿道排出，导致部分患者只能以手术为主要治疗手段。UroGen研发的改良版丝裂霉素化疗药液，进入体内后会转化为凝胶状，从而延长药物与肿瘤的接触时间。

UroGen公司的老药Jelmyto及其新药UGN-102均采用这一创新技术递送化疗药物。但Jelmyto每年面向约6000名尿路上皮癌患者市场，而UGN-102将瞄准每年8.2万新患者的更广阔市场，公司称这代表着30亿美元的商业机会。看涨的投资者视Jelmyto仅为更大布局的预热，看跌者则将其商业失败视为警示信号。

市场疑虑直接反映在股价上。尽管7月公布的数据显示其疗法使79%患者三个月内达到完全缓解，股价翻倍后仍被低估。Oppenheimer分析师Leland Gershell预测本十年后期销售额将达10亿美元。若取半数即5亿美元估算，企业价值与峰值销售比仅为1倍，低于多数生物技术公司同期水平。

这家由美以连续创业家Arie Belldegrun执掌的公司2017年登陆纳斯达克，2018年股价曾飙升至65美元高点，但2022年暴跌至5美元，现回升至20美元上方。上周公司公布Jelmyto第二季度销售额达2100万美元，同比增长27%，虽尚非爆款产品但表现稳健。

阻碍Jelmyto成功的因素未必会在新药上重演。除了患者群体较小外，Jelmyto的给药过程更为复杂，因为它需要经由肾脏全程输送。Oppenheimer分析师Gershell解释道，直达膀胱的给药方式则简单得多。

UroGen首席执行官Liz Barrett表示，公司通过Jelmyto积累了"建立丝裂霉素应用及专有RTGel技术的基础，从而与泌尿科医生建立了合作根基"。

“若获批，“曾担任诺华肿瘤部门负责人的Barrett说，“UGN-102具有诸多显著差异点，且作为常规治疗手段更易实施，无需专用设备或安排手术室时间。”

UroGen制药表示，预计明年将获得更多关于该药疗效持久性的数据，届时计划提交FDA审批。图片来源：amir cohen/路透社蒂施医院泌尿科主任William Huang博士认为该疗法不会取代现行手术治疗标准。但作为公司顾问及多项临床试验主要研究者的Huang表示，对于肿瘤复发或某些无法手术的患者，该疗法确有应用价值。

劳里恩资本管理公司(Laurion Capital Management)的生物科技分析师、持有UroGen股票的施志强认为，数据的优势将随着时间的推移推动该疗法的采用。“当你拥有一种具有明显优势的新型疗法时，很难反驳这一点，“施说。“这肯定是一场艰苦的战斗，但通过正确的教育和营销努力，我认为泌尿科医生将开始采用这一潜在的新护理标准。“在后期结果公布后，UroGen 通过私募筹集了约1.2亿美元。其他投资者可能也想考虑加入，以获得第二次机会。

写信给大卫·韦纳，邮箱：[email protected]

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刊登于2023年8月18日的印刷版，标题为《UroGen可能获得第二次机会》。