他研发了一种治疗银屑病的药物他自己也患有这种疾病——《华尔街日报》

在瑞安·莫斯林拿到新银屑病疗法的首张处方后，他给前老板发去了药物照片和自己微笑的自拍。

莫斯林有充分的庆祝理由：这款药物正是他参与研发的。如今他成了服用该药的患者。

前同事的回复很快闪现在他手机上：“药物化学家——医者自医！”

在百时美施贵宝公司从事12年研究后，莫斯林去年跻身精英行列——他作为发明人之一的药物获得了监管批准。更罕见的是，他本人成为了该药物的使用者。

“当初要是相信这种事能成真，那简直是痴心妄想，“莫斯林说，“直到拿到第一瓶药时，我才确信这是真的。”

这款名为Sotyktu的药物获批用于治疗慢性皮肤病银屑病，该病会导致膝盖、肘部和头皮等部位出现瘙痒鳞屑的皮疹。美国有800万患者。Sotyktu是首个阻断银屑病和类风湿性关节炎等自身免疫疾病特定通路的疗法。

分析师预测Sotyktu将成为百时美施贵宝的重要产品，到2028年可实现年销售额超20亿美元。作为口服制剂，它有望替代静脉输注和注射类产品。

医学史上不乏将个人生活与研究相结合的科学家。数十年来，许多人用自身发现进行自我实验。罕见病患者家属常资助研究或创办领导企业。也有科学家为罹患疾病的家人寻求更好疗法而投身研究。

据医学史学家称，较为罕见的是那些开发出疗法后自己却成为该药物患者的研发者。

分析师认为，Sotyktu有望成为百时美施贵宝公司价值数十亿美元的明星药物。新药研发之路充满艰辛。绝大多数药物在研发过程中折戟沉沙，即便研究者自身健康仰赖于此，成功药物也需耗时多年才能问世。

莫斯林坦言，最初他并未真正想过自己的研究能催生出可供自己使用的疗法。“这就像买彩票却坚信自己能中奖一样”，他说道。

43岁的莫斯林在加拿大不列颠哥伦比亚省大福克斯市读高中时（该地距美加边境约4英里），被医生诊断患有银屑病。

病症最初仅表现为头皮上的几处斑块。很快，他的腿部、肘部和背部都出现了鳞屑状皮损。他不再穿短裤，几年前当皮损开始发痒时，连牛仔裤都变得难以忍受。

“它们会摩擦出血”，他回忆道。

莫斯林自幼便对科学充满热爱。大学时他选择了化学专业，着迷于运用原子特性与能量创造新化学键和分子——比如用氮原子取代碳原子。“这是科学与艺术的美妙结合”，他如此评价自己的研究。

在麻省理工学院完成博士后研究后，莫斯林于2010年加入百时美施贵宝担任高级研究员。

当时，布里斯托尔的科学家们正试图寻找一种能抑制名为TYK2酶的药物，科学家们已发现该酶与免疫疾病相关。

布里斯托尔认为阻断这种酶的作用可以阻止疾病发展。

莫斯林加入公司时，布里斯托尔已取得一项重大发现——一种能与TYK2酶结合的阻断剂，但其作用方式令部分科学家存疑。该化合物效力不足，无法推进研究。鉴于新方法成功率极低，该项目在布里斯托尔仅是次要课题，大多数科学家兴趣寥寥。最终任务落到了莫斯林肩上。

“这是个刚从博士后毕业的年轻人，虽未深谙药物研发之道，却对解决新问题充满热情，“时任莫斯林上司的大卫·温斯坦回忆道，“而难题就摆在我们面前。”

莫斯林表示，初期他专注于课题本身，而非能否为自己找到疗法。约六个月后，他成功研制出具有预期效力的TYK2阻断剂。作为奖励，温斯坦请他在新泽西州普林斯顿校区几英里外的一家墨西哥餐厅共进午餐。

该分子前景广阔，温斯坦说服布里斯托尔科学管理层将其列为优先项目，并增派数名科学家加入。

莫斯林与团队持续构建分子结构，寻找能在体内有效作用于靶点前不被分解的化合物。科学家称此特性为"暴露水平”。

他偶尔会提及自身病情及药物可能带来的希望。“只是随口一提，“参与该项目的同事史蒂夫·斯佩格尔说，“我记得他告诉我时，我并未真正理解身为患者的重大意义。”

莫斯林与他的科学家团队在2013年合成Sotyktu之前，已创造并测试了6000多种分子。他们将学名为氘可来昔替尼的Sotyktu送去进行暴露量测试时，莫斯林预判会失败，因此同步合成了更多分子。

约六周后，堆满论文、笔记本和分子结构草稿的狭小办公室里，莫斯林点开那封载有小鼠暴露测试结果的邮件——数据竟是积极的。

这个结果让莫斯林始料未及，他开始认真思考：这或许真能成为治愈自己的良方。

“这个念头在我脑海不断盘旋，“他坦言。

经过更多动物实验后，该药物进入人体研究阶段。2018年，首批证实药物安全有效的阳性结果终于到来。

不久后，实验室走廊里，斯佩格尔指着数据对莫斯林说：“这意味着潜在疗法出现了。”

“就在这时他突然说’你看看这个’，“斯佩格尔回忆道。莫斯林卷起左裤腿，露出那些病灶。

“那一瞬间我恍然大悟，意识到这事非同小可，“斯佩格尔说，“他病情的严重程度让我有些震惊。”

这些数据促使莫斯林开始严肃考虑用该药治疗自身疾病。

“某种程度上你会有期待白日梦成真的感觉，“他解释道，“研发之路漫长又充满变数。但我相信可能性存在——科学依据实在太充分了。”

当后续试验证明Sotyktu疗效优于常用银屑病口服药后，美国食药监局于去年九月批准了该药物。

莫斯林的医生在下个月为他开了Sotyktu处方。拿到药片后，他立即拍照发给了前老板温斯坦。“那真是个非常棒的时刻，“2017年离开百时美施贵宝的温斯坦回忆道。

莫斯林表示，服用Sotyktu后，他的皮损面积缩小、不再红肿发痒，症状变得更容易控制。他最近辞去了实验室的全职工作，转而更广泛地参与百时美施贵宝关于该药物临床试验及医生用药指导的工作。

多年来他第一次购买牛仔裤，却因忘记腰围尺寸而收到过小的裤子。莫斯林兴奋地说，这是多年来首次能毫无顾虑地带着孩子们去海滩。

“现在我可以随心所欲地穿衣，以真实样貌示人而毫无压力，“他说道。

联系记者贾里德·S·霍普金斯请致信[email protected]