FDA的批准对生物科技投资者来说并不总是值得高兴的日子——《华尔街日报》

百健(Biogen)的阿尔茨海默病药物上周获得美国食品药品管理局(FDA)批准后，该公司股价下跌。图片来源：Zack Wittman for The Wall Street Journal生物技术公司通常要花费数年时间和数百万美元来开发一种他们希望上市的药物。如果他们的药物最终获得监管机构批准的那一天到来，这通常是管理层和员工庆祝的理由。

投资者应该抑制他们的热情。

近几周，美国食品药品管理局(FDA)的三项备受关注的决策对公司来说是积极的，但随后它们的股票却下跌了。虽然每种药物都面临一系列挑战，但Jefferies的医疗保健策略师Will Sevush解释说，这种失望通常可以归结为FDA的决策，虽然给了公司急需的放行，但也可能制造了意想不到的障碍。

这三项决策中最著名的是对百健(Biogen)和卫材(Eisai)的阿尔茨海默病药物Leqembi的决定。FDA于周四全面批准了该药物，这意味着符合条件的医疗保险参保者现在可以获得该药物的全额覆盖治疗。这一监管批准以及随之而来的医疗保险覆盖范围对这两家公司来说是一个巨大的胜利，因为它们的另一种抗淀粉样蛋白药物Aduhelm基本上被医疗保险拒之门外。卫材(Eisai)表示，到2030年，Leqembi在全球的年销售额可能达到70亿美元，许多分析师认为这个数字可能会更高。

然而对投资者而言，上周的增量消息却是负面的。由于市场早已将药物获批视为既定事实，真正令他们不安的是FDA标签中包含的警告——抗淀粉样蛋白药物可能引发脑肿胀和出血风险，同时建议患者检测APOE4基因（该基因与阿尔茨海默病相关）。百健股价上周五下跌3.5%，周一虽有部分回升但未能收复失地。

“FDA以更强烈的措辞建议进行APOE4携带者检测确实出人意料——这表明其立场比以往更为保守，更希望患者知晓自身是否面临更高风险，“Stifel分析师保罗·马泰斯写道，“这最终使得该药物的处方开具更加困难。”

近期另外两项备受瞩目的批准来自基因治疗领域。无论是BioMarin制药公司治疗A型血友病的Roctavian，还是Sarepta Therapeutics公司治疗杜氏肌营养不良症的Elevidys，两者都经历了艰难的审批历程。

但当FDA最终放行时，却引发了投资者的焦虑。自Elevidys于6月获得加速批准以来，Sarepta股价已下跌14%，主要因其使用范围被限定在4-5岁尚能行走的患者群体。虽然公司正在进行确证性研究以期扩大适用人群，但投资者担忧研究结果可能无法支持更广泛的应用。

自Roctavian获批以来，BioMarin股价已下跌6%，分析师认为这是由于广泛的安全监测要求，以及FDA对该药物减少出血效果的描述与公司自身在获批前分析之间存在差异。

对FDA批准的反应总是高度依赖于公司的具体情况。当批准被视为高度不确定时，股票往往会上涨。Reata Pharmaceuticals就是这种情况，该公司在3月份获得一种罕见病药物的意外批准后，股价翻了三倍。

Evercore ISI在5月份的一份报告中显示，从2017年到2021年，中小型生物科技股在获批后的几个月内表现不佳，而2022年和2023年前几个月对新药上市来说是一个普遍积极的时期。近期的一些涨幅可能是由于股票价格已经变得非常便宜。2021年，由新冠疫情推动的巨大生物科技泡沫破裂，导致该行业暴跌，为那些获批产品的个别生物科技公司创造了良好的运行条件。

Evercore的分析师在5月份写道：“2022年可能是一个估值特别低迷的时期，与往年相比，公司有更多机会在上市后实现优异表现。”

但随着SPDR S&P Biotech交易所交易基金（XBI）目前较2022年5月的低点上涨了约25%，估值不再那么吸引人，尤其是在利率仍在上升的情况下。如今，当高管和科学家们开香槟庆祝时，投资者在加入派对前应保持谨慎。

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刊登于2023年7月12日印刷版，标题为《FDA批准并不总是对投资者有利》。