阿尔茨海默病治疗：关于新药及未来药物的须知 - 《华尔街日报》

经过多年对安全性的不确定性和质疑，一款阿尔茨海默病药物即将更广泛地投入使用。

美国食品药品监督管理局（FDA）于7月6日全面批准了卫材与百健公司联合研发的Leqembi（通用名：仑卡奈单抗），该决定基于一项证实其能延缓早期阿尔茨海默病患者认知功能下降的大规模研究。Leqembi可清除大脑中名为β-淀粉样蛋白的粘性斑块。

今年1月获得FDA有条件批准的Leqembi，成为首个获得FDA全面批准的抗β-淀粉样蛋白疗法。由百健研发的另一款抗β-淀粉样蛋白药物Aduhelm曾于2021年获有条件批准。

以下是关于Leqembi需要了解的信息及获取方式：

新获批药物是什么？

Leqembi是卫材与合作伙伴百健联合研发的抗体药物，研究显示与安慰剂组相比，该药能在18个月内使受试者的认知衰退速度减缓27%。在经历多年研发挫折后，阿尔茨海默病医生和研究者一直期待能有一种延缓这种记忆剥夺性疾病进展的新疗法问世。

Leqembi是否有效？其作用原理为何？

阿尔茨海默病研究者与医生表示，研究发现Leqembi虽有效但效果有限。部分医生指出，27%的延缓幅度具有统计学意义，但可能不会对所有患者产生实质性差异。同时，该药使用会引发脑肿胀和出血等副作用风险。目前至少已有三例患者在服用Leqembi后因严重脑出血死亡。

Leqembi通过静脉注射给药，其作用是从大脑中清除被称为淀粉样蛋白的粘性缠结物。许多脑科学家怀疑淀粉样蛋白的积累在阿尔茨海默病中起一定作用，尽管研究人员对其具体作用尚未达成共识。

一类新药旨在减缓阿尔茨海默病引起的认知能力下降。图片来源：gonzalo fuentes/Reuters### 我应该服用Leqembi吗？

考虑到风险，一些医生表示需要与患者讨论，微小的疗效是否值得承受潜在的危害，包括脑肿胀和出血。医生预计许多患者和家属会希望服用此药（如果可能的话），因为找到有效的治疗方法一直非常困难，而该疾病又极具破坏性。

适用人群是谁？

在Leqembi的关键研究中，志愿者患有早期阿尔茨海默病，定义为轻度认知障碍或轻度痴呆，并通过正电子发射断层扫描（PET）或腰椎穿刺确认大脑淀粉样蛋白水平过高。研究患者的年龄从50岁到90岁不等，平均约为71岁。医生表示，多种因素将决定某人是否适合使用该药物，包括他们服用的其他药物以及身体健康状况。

卫材公司表示，Leqembi的平均患者年售价为26,500美元。自1月份起该药已上市销售，但由于保险覆盖范围有限，尚未广泛使用。FDA对该药物的全面批准已促使医疗保险扩大对该治疗的覆盖范围。

保险会报销吗？

美国医疗保险和医疗补助服务中心表示，如果淀粉样蛋白降低疗法获得FDA全面批准，他们将予以报销。患者需被认定适合使用该药物，并加入追踪药物安全性和有效性的注册系统。

在此条件下，Leqembi将被纳入医疗保险覆盖范围。美国600万阿尔茨海默病患者中大多数符合医疗保险资格。

在Leqembi获得全面批准前，医疗保险仅覆盖参与政府批准临床试验的患者用药。

哪里可以获取Leqembi？

由于该药物需要专业医师和设备进行给药，预计初期仅在学术医院和专科诊所提供。专家需评估患者是否适合用药且不会受到伤害。用药者需每两周接受静脉输注，并通过定期脑部扫描密切监测危险副作用。

还有其他药物即将问世吗？

制药商和研究人员正在开发数十种潜在药物。接下来等待批准的是礼来公司研发的另一种淀粉样蛋白减少抗体药物donanemab。在一项小型中期试验中，与安慰剂相比，donanemab也适度减缓了研究对象的认知衰退。

根据《阿尔茨海默病与痴呆症：转化研究与临床干预》期刊2022年初的报告，当时共有143种阿尔茨海默病药物处于临床试验阶段，其中31种处于三期临床试验（通常为药物获批前的最后测试阶段）。

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