新型基因疗法虽获FDA批准仍可能面临艰难推广——《华尔街日报》

美国FDA对BioMarin疗法的批准应能为这只多年来股价基本持平的公司股票提供提振。图片来源：ANDREW KELLY/REUTERS基因疗法进展顺利，尽管障碍依然存在。

最近几周，美国食品药品管理局(FDA)已经批准了两种新疗法，一种是治疗遗传性皮肤病的疗法，由Krystal Biotech开发，另一种是治疗致残性肌肉疾病的疗法，由Sarepta Therapeutics生产。周四，又一种疗法获得批准。

FDA批准了BioMarin Pharmaceutical的基因疗法Roctavian用于治疗A型血友病，这对一个仍处于起步阶段并面临从安全担忧到生产障碍等诸多困难的行业来说是一个令人印象深刻的进展。这也将让BioMarin及其投资者松一口气，自2020年8月FDA以需要更长期数据为由拒绝该药物以来，他们已经等待了近三年。

“我们自豪地宣布，现在能为患有严重A型血友病的成人提供一种一次性、单剂量的治疗选择，”BioMarin公司董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示。

但FDA的认可并不意味着该疗法将一帆风顺。

BioMarin面临的主要问题是，与某些治疗选择有限的罕见遗传病不同，血友病患者（患有罕见的血液疾病，导致血液无法正常凝固）确实有可用的治疗方法。可选方案包括第八因子替代疗法（通过凝血因子浓缩物替代患者缺失的凝血因子）以及罗氏制药的重磅抗体药物Hemlibra——分析师预计该药物今年销售额将接近50亿美元。因子替代疗法需每周多次静脉注射，极为不便；而Hemlibra虽可每月给药一次，仍非理想方案。能一次性递送血友病患者缺陷基因副本的疗法，对患者而言是重大突破。

然而一个挑战是：临床试验数据显示该疗法效果会随时间减弱，因此似乎不能实现长期治愈。当疗效消退时，患者基本上需要回归原有疗法。此外，由于该疗法的病毒载体特性会促使免疫系统在再次接触时发起攻击，患者通常只能接受一次治疗，这大大增加了决策风险。

BMO资本市场分析师科斯塔斯·比利乌里斯表示：“考虑到目前正在开发的其他基因疗法未来可能提供更优的风险收益比，大多数患者可能会选择等待。A型血友病并非致命疾病，患者已有特效药Hemlibra可用。”

瑞穗证券医疗行业股票策略师贾里德·霍尔兹指出，投资者担心医生会持谨慎态度：“将患者从现有疗法转向可能五年后失效的基因疗法，这种转换对医生的吸引力足够大吗？”

尽管如此，Roctavian的获批对部分患者——尤其是面临致命出血风险的重症患者——仍是重大突破。虽然单次治疗标价可能高达290万美元，但从长远看反而能为医疗系统节省开支，因为Hemlibra的年净治疗费用可超过60万美元。

从财务角度看，该疗法无需覆盖大量患者。每年仅需以天价治疗100名患者，就能形成相当可观的业务规模。BioMarin估算全球有超过2万名重症A型血友病成年患者。公司周四披露，美国约有6500名重症患者，其中约2500人符合FDA批准后的治疗条件。FactSet调查的分析师预测，到2028年该疗法销售额将突破10亿美元。

但该公司在欧洲的经历并不预示着其能很快达到十亿美元的销售规模。尽管Roctavian去年8月在欧洲获得了有条件批准，但截至第一季度尚未治疗任何患者。在4月份的第一季度财报电话会议上，该公司表示仍在与欧洲支付方敲定协议，并下调了2023年Roctavian的销售预期至5000万至1.5亿美元之间。

在这场本质上是医学革命的进程中，起伏波动在所难免。对BioMarin而言，历经多年延迟后最终获得FDA批准已是一场胜利。对长期投资者来说，强劲的患者接纳度可能比FDA批准更能作为买入该股的风向标。

联系David Wainer请发送邮件至 [email protected]

本文发表于2023年6月30日印刷版，标题为《新获批的BioMarin基因疗法可能面临艰难征程》。