阿尔茨海默症重磅药物即将问世，但进展缓慢——《华尔街日报》

任何与认知障碍打交道的患者或家属都清楚，阿尔茨海默病的诊断并不简单。这需要专家进行腰椎穿刺或PET扫描——而由于有效药物的匮乏，漏诊现象普遍存在。

随着卫材和百健的抗淀粉样蛋白治疗药物Leqembi有望在下月获得美国食品药品监督管理局的全面批准及后续医疗保险覆盖，焦点将转向解决患者获取治疗的多重障碍。

Leqembi和其他抗淀粉样蛋白疗法并非居家服用的药丸。它们需要在医疗中心频繁输注，并通过定期扫描监测脑出血等安全隐患。对卫材和百健而言，挑战不仅在于说服患者和医生相信该药物具有实际临床效益，还需确保患者能获得诊断资源、专科医生和充足的输注中心容量。鉴于这些资源的普遍短缺，药物推广将面临缓慢进程。

“我们坚信必须解决基础设施问题，”百健执行副总裁兼开发主管普里亚·辛哈尔在接受采访时表示，“一旦治疗可用，将极大激发这些领域的投资动力。”

投资者现在最关注的是患者接受治疗的障碍。虽然没有人怀疑阿尔茨海默症市场的巨大规模（影响数百万人），但卖方分析师对该药物的预测反映出对其潜在接受度的不确定性：根据Visible Alpha的数据，到2032年的年度销售额预测从低至65亿美元到170亿美元不等。

Leqembi和其他抗淀粉样蛋白治疗并非可以在家中服用的药丸。图片来源：Zack Wittman for The Wall Street Journal“我们现在处于一个阶段，很多讨论都集中在商业成功的可能性以及增长速度上，”Baird的生物技术分析师Brian Skorney表示，他对Biogen的评级为“跑赢大盘”，并估计其年销售额峰值将达到80亿美元。

这种不确定性意味着长期投资者仍有潜在的上行空间。Biogen的新任首席执行官Chris Viehbacher已表示对更多交易持开放态度。此外，Singhal表示，在今年上半年削减了一些研发项目后，管理层“将更关注我们的差距以及可以填补这些差距的外部增长机会。”

Leqembi的成功将有所帮助。上周，FDA的专家顾问一致投票支持全面批准该药物。虽然该机构不一定要遵循这一建议，但预计将在7月6日前批准，届时医疗保险和医疗补助服务中心将开始覆盖该药物，不过CMS将要求患者的医生参与注册以收集关于药物在现实世界中如何起效的证据。（FDA在2021年批准了Eisai和Biogen的命运多舛的早期阿尔茨海默症药物Aduhelm时，曾不顾顾问的反对票。）

注册系统将如何运作仍是个谜，但如果对医生而言过于繁重，可能会为启动阶段增添另一层复杂性。

许多最初可能延缓应用的问题或将在几年内得到解决。诊断技术将是最大障碍，Singhal指出，获取脑部PET扫描并非易事，尤其对医疗资源匮乏社区的患者而言。而另一种需要在脊柱穿刺的替代方案，对老年患者可能也不太便利。

但这可能很快得到解决。阿尔茨海默病药物发现基金会首席科学官Howard Fillit表示，新型血液检测正在早期诊断中发挥越来越大的作用，最终可能取代昂贵的PET扫描。Singhal指出这些检测仍需数年才能成为主流。输液能力不足的挑战也可能消失。卫材和百健预计将在2024年初申请批准一种更简易的注射装置，使患者数月后能在家中自行注射。

重要的是，卫材和百健并非孤军奋战。礼来公司的多纳单抗紧随其后，该药物获批不仅会带来新竞争者，在推动医疗行业改善基础设施方面也将成为强大盟友。

随着FDA批准和医保覆盖近在咫尺，焦点正日益转向如何将药物真正送到患者手中的现实问题。作为首个获得联邦医保全面覆盖的抗淀粉样蛋白药物，Leqembi的推广之路不会平坦。但成为重磅药物的可能性已然触手可及。

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刊登于2023年6月20日印刷版，标题为《潜在的重磅阿尔茨海默病药物即将到来，但进展缓慢》。