《华尔街日报》：施维雅公司在难治性脑癌治疗上取得突破

脑部核磁共振显示了一个缓慢生长的神经胶质瘤，这是一种肿瘤类型。图片来源：丹娜-法伯癌症研究所一种实验性药物显著延缓了一种恶性脑瘤的生长，这是该领域几十年来进展甚微后的重大突破。

根据周日发表在《新英格兰医学杂志》上的研究，低级别神经胶质瘤患者在手术后服用施维雅制药公司的伏拉西地尼药物，其癌症生长延缓时间是未服药患者的两倍多。

施维雅表示，在这项涉及331人的研究中，服药患者的中位无扩散时间超过两年，药物将癌症进展或死亡的风险降低了61%。

研究显示，通过抑制肿瘤生长，该药物还延长了这些通常年轻、相对健康的患者开始化疗和放疗前的等待时间。这有助于延缓伴随脑癌放疗可能出现的认知衰退、记忆力减退及其他副作用。

“这项研究将改变临床实践，”未参与该研究的耶鲁癌症中心主任、美国临床肿瘤学会主席埃里克·维纳博士表示。

该药物效果显著，研究人员于3月向安慰剂组参与者公开了分组情况以提供治疗。来自印第安纳波利斯郊区的查德·维茨沃选择了接受治疗。这位37岁的班车公司老板、两个孩子的父亲于2021年加入试验，希望避免放疗，过去六周一直在每日服用该药片。他的肿瘤尚未进展。

“我获得了第二次生命的机会，”维特维尔说。

尽管乳腺癌和肺癌等其他类型癌症的治疗取得了重大进展，但对抗脑瘤的斗争大多停滞不前。大多数药物无法穿过被称为血脑屏障的血管和组织保护层到达肿瘤，而受影响的患者数量较少，使得大规模试验难以组织。

查德·维特维尔与妻子艾米丽和孩子们在一起，他表示自己获得了第二次机会。照片：莱西·克拉格摄影“这是一种非常难以治愈的疾病，成功案例不多，”波士顿丹娜-法伯癌症研究所神经肿瘤中心主任、该研究的资深作者帕特里克·温博士说。“看到这些患者在试验中表现良好，真的令人欣慰。”

根据美国癌症协会的数据，美国每年约有25,000人被诊断出患有脑和脊髓癌，每年约有4,000名患者被诊断出患有低级别胶质瘤。试验中的患者患有2级胶质瘤，这是一种生长缓慢的肿瘤，通常发生在30多岁或40多岁的人群中。

为了治疗2级胶质瘤，医生会通过手术尽可能多地切除癌症。然后他们会监测肿瘤的生长情况，或者用化疗和放疗进行治疗。这些肿瘤无法治愈，经常复发，有时是在多年之后。

超过80%的二级神经胶质瘤患者的癌症存在IDH基因突变，这种突变会促进肿瘤生长。纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心神经科主任、该试验首席研究员英戈·梅林霍夫博士表示，这是首个针对脑癌中这类突变开展的晚期阶段研究。

施维雅公司临床开发副总裁苏珊·潘迪亚博士介绍，伏拉西迪尼能靶向阻断IDH突变蛋白，其设计可穿透血脑屏障。该药物是施维雅2021年以18亿美元首付款收购Agios制药公司肿瘤业务时获得的产品。

这项试验纳入了331名二级IDH突变型胶质瘤患者，这些患者术后存在残留肿瘤组织或复发迹象，正处于肿瘤监测期。约168名患者每日服用该药片，163名患者服用安慰剂。参与者来自10个国家77个医疗中心。

服药患者的中位无进展生存期接近28个月，而安慰剂组为11个月。两年随访显示，服药患者无需额外治疗的概率约为83%，安慰剂组仅为27%。

未参与该研究的休斯顿德克萨斯大学MD安德森癌症中心神经肿瘤学助理教授奇拉格·帕特尔博士表示：“无论是从生存期还是生活质量角度看，这都可能为患者带来重大改善。”

研究人员表示，患者对该药物耐受性良好。数据显示，肝酶升高是与该药物相关的最常见严重不良事件。另一项试验正在研究伏拉西尼联合免疫疗法的效果，研究人员还计划开展将该药物与放疗和化疗相结合的试验。

施维雅公司表示，计划在2024年下半年申请该药物的监管批准。研究人员于周日在美国芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布了试验数据。

联系作者Brianna Abbott，邮箱：[email protected]

本文发表于2023年6月5日印刷版，标题为《药物延缓脑肿瘤生长》。