基因疗法投资者拥有强大盟友：患者群体——《华尔街日报》

在FDA专家小组投票支持一种治疗杜氏肌营养不良症的药物后，Sarepta公司股价飙升。图片来源：Kristoffer Tripplaar/Sipa USA/Associated Press试想一下，你作为美国食品药品监督管理局（FDA）咨询委员会的专家，正在参与一场会议，决定是否投票支持一种治疗罕见疾病的药物。这种疾病会夺走男孩的行走能力，并导致许多患者在青年时期早逝。

会议期间，你听取了医生和患者的证词，包括一段视频展示了一个男孩在接受杜氏肌营养不良症治疗后数年仍能骑自行车。同一场会议上，FDA工作人员也向你发出警告，指出Sarepta Therapeutics公司进行的研究未能提供明确证据证明该药物有效，同时还存在一些安全隐患。

你会投赞成票还是反对票？

在周五的会议上，FDA外部顾问几乎势均力敌——8人投票支持、6人反对批准该疗法。许多投赞成票的专家表达了保留意见，但部分被医生提供的个案证据和患者治疗证词所打动。他们的决定也符合现行流程逻辑：FDA允许在疗效尚未明确时加速审批某些药物。从某种角度而言，只要药物安全性不太差，投赞成票的风险低于反对票——若药物最终无效，至少给了绝望患者一线希望；若投反对票，则可能断送生命。

芝加哥大学医学中心神经学教授雷蒙德·鲁斯博士总结了他的思考过程：“与此疗法是否真能帮助患者相比，基因治疗的副作用相对较小，因此我投了赞成票。”

这一逻辑为Sarepta公司和患者赢得了重要胜利。虽然FDA必须在5月29日前做出决定且不必遵循专家小组建议，但通常会采纳意见。华尔街已将Sarepta列为重要收购目标，其股价周一飙升31%，公司市值接近150亿美元。

基因治疗领域的其他公司也应声上涨。贝伦贝格银行生物科技分析师舒志强指出，罗氏制药可能成为潜在收购方，该公司已拥有该药物在美国境外的权益。舒先生解释，大型药企需权衡巨大机遇与基因治疗领域的挑战，包括不确定的医保环境（该药物可能定价超百万美元）和复杂的生产工艺。

该领域仍有多重利好因素：首先，患者群体持续向FDA施压要求批准药物。威廉布莱尔分析师蒂姆·卢戈指出：“若非患者权益组织在整个研发和评审过程中的积极参与，投票结果很难获得通过。”

此外，华盛顿在药价上的强硬立场反而形成助力。《通胀削减法案》首次允许联邦医保对部分畅销药进行价格谈判，但Sarepta这类针对单一罕见病的疗法获得豁免。EFG新资本高级投资经理迈克尔·克鲁洛补充说，当面对高度关注且亟需治疗的患者群体时，药物推广也更为容易。

“你正在向一个高度集中的用户群体推销一种价值数百万美元的药物，”克鲁洛先生说道。“这些患者通常会被集中到专科中心。因此，雇佣50名销售代表并逐步创造数十亿美元的销售额变得极为容易。”

Sarepta公司远未脱离风险。该公司预计将在今年年底前后公布一项大型随机安慰剂对照研究的结果。根据快速审批流程，如果该研究失败，FDA可能会要求公司将药物撤出市场。FDA高级官员彼得·马克斯坚称该机构有权这样做，并可以援引最近通过的一项法律，该法律在多家公司拖延完成验证性试验的担忧中赋予了FDA更广泛的权力。可以说，Sarepta本身就是这样的公司之一，尽管早在2016年就获得了另一种治疗杜氏肌营养不良症药物的加速批准，但至今仍未完成验证性研究。

由于对这种毁灭性疾病缺乏其他有效治疗方法，这些男孩及其家庭成为了推动药物审批过程的强大力量。FDA顾问的决定表明，在基因疗法领域，投资者需要明白患者的声音与临床试验数据同样重要。

联系大卫·韦纳，邮箱：[email protected]

本文发表于2023年5月17日的印刷版，标题为《基因疗法投资者获得强大盟友》。