《华尔街日报》：能否获得新型阿尔茨海默病药物可能取决于你居住的地区

备受期待的阿尔茨海默病疗法的推出，似乎从一开始就注定是一场资源不均的博弈。

大城市的诊所和学术医院正在招募神经科医生并购置筛查设备，押注渤健与卫材合作的药物Leqembi将在今年夏天获得完全批准并吸引大量新病例。礼来公司的疗法donanemab也可能在今年或明年获批，或将吸引更多寻求治疗的患者。

与此同时，部分农村医疗系统表示将持观望态度，待医疗保险覆盖这些药物且更多证据支持其疗效后，才会让本已人手不足的医院诊所承担这项新工作。

“我们有些县甚至没有执业医师，句号。“佐治亚大学认知老化研究与教育中心联合主任丽莎·M·伦齐·哈蒙德博士表示。该中心暂无短期内开具Leqembi处方的计划。

美国食品药品监督管理局于1月有条件批准了Leqembi，并将7月6日定为决定是否授予完全批准的截止日期。这款又名lecanemab的药物属于通过靶向大脑中名为β淀粉样蛋白的黏性斑块来延缓阿尔茨海默病患者认知衰退的疗法。

Leqembi是首个明确证实减少淀粉样蛋白沉积能使阿尔茨海默病患者获益的药物。礼来公司5月3日宣布将为其抗淀粉样蛋白疗法donanemab寻求FDA完全批准，该药物已显示出延缓早期患者认知与功能衰退的效果。

医疗保险和医疗补助服务中心去年拒绝了常规抗淀粉样蛋白治疗的覆盖，因为对百健和卫材公司另一种抗淀粉样蛋白药物Aduhelm的安全性和有效性存在疑虑。

医疗保险对淀粉样蛋白药物的覆盖仅限于临床试验患者。如果Leqembi或donanemab获得FDA全面批准，医疗保险将为参与追踪安全性和有效性治疗登记的患者提供覆盖。CMS表示，如果有证据表明Leqembi提供临床益处，将迅速重新考虑其覆盖范围。

美国650万阿尔茨海默症患者（一种痴呆症）中，许多人难以找到专业护理。研究表明，几乎每个州都存在神经科医生短缺，新痴呆症患者通常需要等待六个月或更长时间才能见到专家。神经科医生预计，如果Leqembi获得FDA全面批准，等待时间将会延长。

“我们将被对此感兴趣的患者淹没，而我们没有足够的能力，”圣路易斯华盛顿大学的临床神经学家Suzanne Schindler说。

Leqembi和donanemab已被证明对轻度认知障碍和淀粉样蛋白积聚的阿尔茨海默症患者有效。获得这些药物需要专家评估，可能包括脊椎穿刺或PET扫描、频繁输注以及定期MRI扫描以检查肿胀和出血。根据设备租赁公司Excedr的数据，新的MRI和PET机器每台成本在100万至300万美元之间。医生表示，远离专业中心的患者将难以获得治疗，而现有诊所将供不应求。

Leqembi靶向清除大脑中的斑块。“诊所已经不堪重负。我们还没有做好大规模应对准备，”堪萨斯大学阿尔茨海默病研究中心联合主任杰弗里·伯恩斯博士表示。该中心正通过培训执业护士和使用500万美元联邦资金购买脑部成像设备，为治疗更多患者做准备。

西弗吉尼亚州在2017年一项研究中被列为神经科医生长期短缺的20个州之一，部分患者需驱车数小时前往西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所的记忆健康诊所。诊所主任马克·W·豪特表示，他一直在努力招募更多神经科医生来使用新药。他说约五分之一的诊所患者可能符合Leqembi用药条件。

“每周都有更多患者表示感兴趣，”豪特博士说。

纽约大学朗格尼健康中心阿尔茨海默病研究中心表示正在招募更多神经科医生并启动认知神经学奖学金项目。该中心计划在Leqembi和donanemab获得完全批准后，划拨更多空间用于治疗患者。中心主任托马斯·维斯涅夫斯基博士表示，他们正在为需要接受PET扫描、腰椎穿刺和输液治疗的患者增加做准备。

W·杰米·普兰特博士在佛罗里达州记忆治疗中心与准备接受Leqembi注射的珍妮特·恩格尔布雷希特交谈。常用于检测淀粉样蛋白堆积的腰椎穿刺虽由医保覆盖但操作耗时。正电子发射断层扫描（PET）通常不在保险公司常规报销范围内，费用约为6000美元。

记忆治疗中心医疗总监W·杰米·普兰特表示，该机构正在佛罗里达州两家诊所使用Leqembi治疗数十名患者，并为需求激增做准备。普兰特博士称，诊所正与影像中心和实验室合作筛查患者，并计划招募更多专科医生及其他工作人员。

58岁的房地产经纪人珍妮特·恩格尔布雷希特今年被诊断出阿尔茨海默病，已在博尼塔斯普林斯记忆治疗中心接受了五次Leqembi输注。她表示前几次输注每次自付约1500美元。因症状停止工作的恩格尔布雷希特女士称无力持续承担这笔费用，现通过卫材公司的经济援助将每次治疗费用降至约440美元。

“每次治疗后我都感觉更好，“恩格尔布雷希特女士说。

部分神经科医生质疑抗淀粉样蛋白治疗带来的有限改善是否足以抵消包括脑肿胀和出血在内的严重副作用。佛罗里达神经退行性疾病研究所神经学家理查德·艾萨克森表示，在临床试验中他会评估潜在Leqembi使用者的风险因素，包括是否服用血液稀释剂或存在与较高脑出血/肿胀率相关的基因突变。

他有三名患者即将开始接受Leqembi治疗，每两周进行一小时输注并通过核磁共振检查副作用。

“我们正在努力非常、非常、非常谨慎，”艾萨克森博士说。“推广过程将会很缓慢。”

联系多米尼克·莫斯伯根，邮箱：[email protected]，以及约瑟夫·沃克，邮箱：[email protected]

刊登于2023年5月8日印刷版，标题为《阿尔茨海默病药物获取不均》。