《华尔街日报》：阻碍阿尔茨海默病药物惠及患者的机构

又一款阿尔茨海默病药物展现出积极疗效——在1,736名患者参与的18个月临床试验中，该药物使早期病程进展减缓35%。由礼来公司研发的Donanemab成为迄今对抗阿尔茨海默病的最有力武器。这一突破紧随美国食品药品监督管理局（FDA）今年一月对卫材与渤健联合开发的类似疗法lecanemab的加速批准——该疗法在1,795名患者的18个月试验中显示出27%的病程减缓。

然而联邦医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）却拒绝让老年患者及其家庭获得这些治疗，并冷落那些实现二十年来阿尔茨海默病最重大突破的创新者。这种监管越权行为必须停止。

历史上当FDA认定某种疗法安全有效时，CMS几乎总会根据"合理且必要"标准（这个模糊术语赋予该机构最大自由裁量权）判定其值得纳入报销范围。在批准癌症、心脏病和艾滋病创新疗法的广泛使用时，FDA与CMS始终遵循这一路径。

但CMS却以令人费解的方式打破先例，质疑FDA对安全性和有效性的判断，并将所有新药报销范围限制在CMS批准的临床试验内。猜猜当前有多少此类试验正在招募阿尔茨海默病患者？零。

医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)正在推行的"证据发展覆盖计划"（简称CED）实则是创新杀手。该政策创立于小布什政府时期，初衷是加速医疗设备审批。其理念是允许CMS覆盖那些仍在收集研究数据的医疗技术。但实际上，CED已成为企业无尽的折磨——通常需要完成30多个复杂步骤才能建立证据开发计划，包括确定研究赞助方和调查人员、制定方案、获得CMS批准和资金、建立数据库、招募患者以及开展临床试验。

自2005年以来，已有27种医疗设备或诊疗程序被纳入CED计划，其中仅4项完成了证据收集。有一项耗时12年才完成，其余项目至今仍在持续生成临床数据。

用于诊断特定癌症和神经系统疾病的正电子发射断层扫描(PET)在18年前就被纳入CED。CMS于2013年放宽了对癌症诊断的限制，但对阿尔茨海默症等神经系统疾病仍持续限制覆盖——尽管全美医院每年实施超过200万次PET扫描。

通过将阿尔茨海默症治疗纳入CED（覆盖证据发展）政策，CMS（医疗保险和医疗服务补助中心）将该政策的适用范围从医疗器械和手术程序进一步扩大。这一举措不仅质疑了FDA（美国食品药品监督管理局）的科学判断力，还将限制而非增加患者获得这些治疗的机会。目前尚无迹象表明CMS会改变方向，但两党对该机构的施压正在加剧。

上周，民主党与共和党议员在众议院能源与商业委员会卫生小组委员会听证会上，就这一政策猛烈质询CMS局长奇基塔·布鲁克斯-拉苏尔。同日，来自红州与蓝州的26名总检察长联合向布鲁克斯-拉苏尔女士及卫生与公众服务部部长哈维尔·贝塞拉发送公开信，敦促扩大治疗可及性。两方均指出政府在此事上的政策矛盾——退伍军人事务部已于今年二月批准对卫材与百健合作疗法的医保覆盖。

对创新者而言，阿尔茨海默症领域风险极高。过去25年间，超过150项临床试验以失败告终。尽管私营领域投入了数十亿美元，仅有六种疗法获得FDA批准。近期重大突破标志着人类在延缓病情发展、甚至未来逆转疾病进程的治疗方案上取得了里程碑进展。创新理应获得激励——而非压制。

在许多方面，我们今天对阿尔茨海默病的认知，就如同40年前对癌症的认知。1971年理查德·尼克松总统签署《国家癌症法案》时，五年生存率不足50%。经过数十年的投资和政策对渐进式创新的支持，这一比率已接近70%。对于早期发现的乳腺癌、前列腺癌等癌症，生存率甚至接近100%。阿尔茨海默病也有可能取得类似进展——而第一步就是让FDA批准的疗法摆脱CED限制。

阿尔茨海默病协会估计，每天有2000人从轻度痴呆发展为中度痴呆，使他们无法受益于这些突破性疗法。等到CMS采取行动时，又将有多少人错失良机？

格罗根先生是南加州大学谢弗中心的访问高级研究员，2019-2020年担任特朗普总统的国内政策顾问。他为医疗保健行业提供咨询，包括致力于开发阿尔茨海默病治疗方法的公司。

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