新型抗癌药及罕见病药物月费用现已突破2万美元——《华尔街日报》

安进公司（Amgen Inc.）的新型肺癌治疗药物Lumakras在2021年上市时标价高昂：每位患者每月17,900美元。

仅仅一年多后，2022年12月，针对同类型癌症的第二款药物——Mirati Therapeutics公司的Krazati定价更高：每月19,750美元，溢价达10%。

随着制药商面临越来越大的压力，要求控制现有药物的重复或年度涨价，新上市的品牌药首日定价便屡创新高。以往，公司在推出新药时会慎重考虑是否突破重大价格门槛，比如每月5,000美元，然后是每月10,000美元。如今，许多治疗癌症和罕见病的新药常规性地超越这些价格阈值，通常每月超过20,000美元。

新药更高的起始价格导致患者自付费用增加，并使私人保险公司和包括医疗保险在内的联邦项目预算紧张。

根据俄亥俄州非营利性药物价格数据分析机构46brooklyn Research为《华尔街日报》进行的分析，新批准药物的中位起始价格（即一半高于此价，一半低于此价）从2011年的每月2,624美元飙升至2022年的每月7,034美元，几乎翻了三倍。

制药商表示，这些价格反映了新药为患者带来的临床效益。公司称大多数人无需支付标价，因为他们向雇主、药房福利管理机构和保险公司提供回扣和折扣。此外，企业通常会提供援助以帮助患者减轻自付费用负担。

46brooklyn的分析报告聚焦于2011年以来美国食品药品监督管理局批准的485种处方药的标价，这些药物含有FDA此前未批准过的活性成分。

该分析涵盖了一些新产品，例如仅需单次使用的昂贵基因疗法。但未包含那些无法获取标价信息的药物，比如已获监管批准但尚未上市销售的药品。

今年1月在美国获批的两种新型抗癌药——礼来公司治疗套细胞淋巴瘤的Jaypirca和Stemline Therapeutics公司的乳腺癌药物Orserdu——每月费用均超过2.1万美元，全年治疗费用逾25万美元。

礼来新型淋巴瘤药物Jaypirca2.1万美元的月定价高于同类药物的上市价格。图片来源：Mike Blake/REUTERS部分单次治疗的新型药物起价已达每位患者数百万美元。CSL集团治疗B型血友病的基因疗法Hemgenix在去年11月获美国批准后，以350万美元的标价面世。CSL表示该定价体现了疗法对患者的益处，可能使其免于反复使用昂贵的传统药物。

新药上市价格呈现上涨趋势的同时，新出台的立法正在对老药涨价施加压力。

美国《2022年通胀削减法案》旨在通过以下措施控制药品成本：要求制药商在特定药品涨价幅度超过总体通胀率时向联邦医疗保险计划支付回扣，并授权医疗保险机构在部分新药上市数年后进行价格谈判。

但新法律并未直接禁止制药商对全新药物设定高昂的初始定价，药品价格监督机构表示，目前对定价上限几乎缺乏有效约束。如果企业将高初始定价视为抵消新药上市后涨价受限的手段，这项法案反而可能推高上市价格。

“这将迫使企业以更高价格上市新药，为未来数年无法全力加速涨价时预留更大的价格调整空间，“46brooklyn首席执行官安东尼奥·恰恰表示。

药品价格研究人员指出，推动高上市价格的另一因素是制药企业日益聚焦于为患者群体较小的疾病（如遗传病和某些癌症）开发新药。

长期以来，企业以"孤儿药"患者基数小、需通过高价回收高昂研发成本为由为其定价辩护。如今这类药物在行业产出中占比显著提升。据FDA数据显示，2022年获批新药中54%针对罕见病，而2012年这一比例仅为33%。

与其他一些发达国家不同，美国对新药的初始价格没有实施价格管控。

Stemline Therapeutics公司治疗乳腺癌的药物Orserdu于今年1月在美国获批，全年使用费用超过25万美元。图片来源：Stemline Therapeutics"没有任何限制能阻止制造商按照市场承受能力设定高价，“哈佛医学院研究药物价格的医学讲师本杰明·罗姆表示，“因此只要推出新产品，制造商就能持续抬高价格。”

罗姆博士及其同事去年在《美国医学会杂志》发表分析报告指出，2020至2021年获批的新药中有47%的年标价超过15万美元，而2008至2013年间这一比例仅为9%。

礼来公司新型淋巴瘤药物Jaypirca每月2.1万美元的标价，显著高于过去十年获批的同类BTK抑制剂药物的初始定价。

百济神州的Brukinsa在2019年获批治疗套细胞淋巴瘤时，初始定价为每月12,935美元。强生与艾伯维联合开发的Imbruvica在2013年获同类适应症批准时，上市定价为每月10,900美元。随着这些药物后续获批治疗白血病等新适应症，其标价已逐步上涨。

礼来公司发言人表示，该公司认为将Jaypirca与老款BTK抑制剂进行价格对比并不恰当，因为该药物获批的适应症针对不同患者群体。Jaypirca是首款获批用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的BTK药物，适用于已接受过两种治疗方案（包含其他BTK药物）的患者。

礼来称其定价基于药物为患者带来的价值和所代表的科学创新。公司提供储蓄卡计划，将参保患者自付费用最低降至零。

Stemline公司的新款乳腺癌治疗药物Orserdu推荐剂量的标价为21,369美元。作为美纳里尼集团子公司的Stemline女发言人拒绝置评。

安进公司销售的新型肺癌药物Lumakras定价反映了该药为携带特定KRAS基因突变肺癌患者带来的益处。这类肺癌对传统疗法产生耐药性，而研究显示Lumakras能缩小肿瘤并延缓疾病进展。安进表示该药可使患者免于化疗费用及副作用影响，目前其月费用已上调至20,111美元。

Mirati Therapeutics公司的Krazati与Lumakras针对同类型KRAS阳性肺癌，研究证实能缩小患者肿瘤。Mirati表示其定价基于药物为患者提供的"巨大临床价值”。

联系记者彼得·洛夫特斯：[email protected]

出现在2023年3月10日的印刷版中，标题为《新药上市价格高昂》。