美国食品药品监督管理局拒绝礼来阿尔茨海默病候选药物，要求提供更多数据——《华尔街日报》

礼来表示将与FDA合作评估其阿尔茨海默病药物最快上市路径。图片来源：mike blake/Reuters美国药品监管机构拒绝了礼来公司 提出的新阿尔茨海默病治疗方案，该公司称监管机构需要更多临床试验数据。

如果美国食品药品监督管理局最终决定放行，这一挫折可能使这款备受期待的药物推迟至少数月才能实现商业化。

礼来周四表示，FDA针对该公司快速审批药物多纳单抗的申请发出了所谓的完整回复函。

FDA要求礼来提供至少100名接受该药物治疗至少12个月的受试者临床数据。礼来表示此前已向FDA提交了多纳单抗中期研究结果，但其中接受至少12个月治疗的志愿者不足100人。

礼来表示将与FDA合作评估该药物最快上市路径。公司正在进行多纳单抗更大规模的后期研究，结果预计在第二季度公布。

礼来称，FDA表示可能需要这项更大规模研究的数据来做出决定。

基于这些数据，礼来计划在年中左右向FDA提交多纳单抗的传统批准申请。

礼来公司神经科学业务总裁、执行副总裁安妮·怀特表示：“我们致力于与FDA合作，确保以最快途径让这款潜在药物惠及所需患者。”

周五早盘交易中，FDA拒绝批准礼来阿尔茨海默病药物的消息导致公司股价下跌超1%。近几个月投资者推高股价的部分原因，正是预期该药物可能带来数十亿美元销售额。

FDA可能延迟批准该药物对礼来财务前景影响有限。礼来曾表示，即便2023年初能快速获批，由于联邦医疗保险（Medicare）对新款阿尔茨海默病药物的报销限制政策，初期销售额将较为有限。

阿尔茨海默病倡导组织已要求联邦医疗保险和医疗补助服务中心重新评估该政策，但即便机构同意调整也需耗时数月。

SVB证券分析师戴维·瑞辛格在研究报告中指出，FDA的拒绝并未改变他对多奈单抗的看法，因为该药的销售前景取决于更大规模的三期临床试验结果，相关数据预计将在第二季度公布。

总部位于印第安纳波利斯的礼来公司表示，2023年财务预测维持不变。

礼来原本期待今年初能获得FDA加速批准多奈单抗。如今，年中提交标准药物申请意味着，按照FDA通常需要6-10个月审批新药申请的流程，最终决定可能推迟至2024年。

美国食品药品监督管理局（FDA）有时会授予加速批准，允许治疗严重疾病的药物提前上市。相较于标准药物审批，FDA可以基于更有限的临床证据集对新药进行加速批准。

该机构近期批准了另一款阿尔茨海默病疗法。本月早些时候，FDA提前批准了日本卫材公司（Eisai）与美国渤健公司（Biogen）联合研发的新阿尔茨海默病药物。

FDA基于早期研究发现该药物能降低早期阿尔茨海默病患者大脑中名为β淀粉样蛋白的粘性物质水平，遂有条件批准了这款名为lecanemab（商品名Leqembi）的药物。

礼来公司此前向FDA提交的证据表明，其药物donanemab有助于减少被认为是阿尔茨海默病诱因的β淀粉样蛋白沉积量，并据此申请加速批准。

这项涉及250多名患者的中期研究还发现，与安慰剂相比，该药物能延缓认知和功能衰退。

礼来公司表示，中期研究中许多受试者在治疗开始后仅六个月就能停药，因为该药物能快速清除其大脑中的淀粉样斑块。因此，这些患者中接受12个月治疗的人数不足100人。

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本文发表于2023年1月20日印刷版，标题为《FDA要求提供更多阿尔茨海默病药物数据》。