美国食品药品监督管理局欲干预医疗实践——《华尔街日报》

隐藏在2023年综合拨款法案中的19行条款——这份长达4,155页、耗资1.7万亿美元的法案——可能会改变医疗实践的方式。

医生通常会开处方药和使用经美国食品药品监督管理局（FDA）批准并标注特定用途的医疗设备。然而，有时医生会发现这些技术的其他有益用途，并在没有官方特别批准的情况下为患者开具处方。新修订的《食品、药品和化妆品法案》（FDCA）赋予FDA禁止某些已批准产品超说明书使用的权力。这种对医患关系的不当干预可能会损害医疗创新和患者护理。

新条款是在FDA的敦促下制定的，以回应美国哥伦比亚特区巡回上诉法院的一项裁决。该案件——罗滕伯格教育中心诉FDA案——涉及FDA在2020年的一项最终规定，该规定禁止使用电刺激设备治疗诸如撞头和自咬等自伤行为。FDA并未禁止这些设备的其他用途，例如治疗成瘾。

法院认为，根据FDCA第360f条，如果医疗设备“不合理且存在重大疾病或伤害风险”，FDA有权全面禁止该设备。但禁止从业者为特定超说明书适应症开具或使用已批准的设备，将违反FDCA的另一条款，该条款禁止FDA监管“医疗实践”。

综合法案修订了第360f条款，允许认定某设备可能对“一种或多种预期用途”构成不合理风险，并禁止这些用途，同时保留其对其他用途的批准。由于新规定允许FDA通过禁止特定用途的设备来规避干预医疗实践的禁令，该机构很可能会将此作为先例，声称其也有权禁止药品的超说明书使用。

这存在诸多问题。该法规赋予FDA权力，在没有任何公众意见的情况下，阻止患者获得超说明书治疗，即使他们的医生和患者认为这些治疗有益甚至必不可少。这正是罗滕伯格案中的情况，在该案中，中心和患者家属不得不起诉FDA，因为被禁设备通常是防止患者自伤的唯一有效治疗方法。

然而，每5张处方中就有1张是超说明书使用。在某些领域，超说明书使用是常态而非例外。在肿瘤学中，针对特定类型或阶段癌症的标准治疗通常包括一种或多种药物的超说明书使用。而在儿科，由于科学、伦理和实际操作的考虑，难以进行大规模试验以获得儿童用药批准，超说明书使用更是司空见惯。

允许FDA禁止某些超说明书使用将阻碍临床进展。超说明书使用使医生能够评估患者的独特情况，并运用他们不断发展的科学知识，决定尝试将已批准产品用于新适应症。如果治疗被证明有效，就会进行正式研究并发表结果。如果有足够证据积累，即使制造商没有提交产品进行单独、漫长且昂贵的FDA审查，该治疗也会成为标准疗法。

例子比比皆是。红霉素是一种标注用于感染性疾病的常见抗生素，却被广泛超说明书用于增强胃动力和提高口服喂养耐受性。三环类抗抑郁药如去甲替林和地昔帕明，通过临床使用后随机对照试验确立了其超说明书作为神经病理性疼痛一线治疗的地位。其他抗抑郁药如阿米替林和曲唑酮，则被超说明书处方为助眠药物。利妥昔单抗是一种淋巴瘤药物，被超说明书用于治疗良性病症——免疫性血小板减少症。

这一机制同样会反向运作。当证据表明超说明书用途无效时，从业者就会停止针对相关适应症开药。伊维菌素和羟氯喹作为新冠疗法被推崇后又遭弃用，就是最近的例子。

用监管者的判断取代医生及其患者对成本效益的评估，将阻碍尝试以新颖有益的方式使用获批产品，并剥夺患者获得有价值的治疗机会。国会应重新考虑这项欠妥的立法。

津伯格博士是竞争企业研究所高级研究员，兼典范健康研究所公共卫生与美国福祉倡议主任。

2020年8月29日，马里兰州白橡树镇的美国食品药品监督管理局总部。图片来源：ANDREW KELLY/REUTERS