FDA局长否认在审批Biogen阿尔茨海默症药物Aduhelm过程中存在不当行为——华尔街日报

美国食品药品监督管理局（FDA）局长罗伯特·卡利夫表示，机构官员与制药公司之间的高度互动有助于减少无效药物的申请。图片来源：迈克尔·布罗克斯坦/祖马通讯社美国食品药品监督管理局（FDA）局长罗伯特·卡利夫为其机构批准阿尔茨海默病药物Aduhelm的决定进行了辩护，此前众议院民主党人的一项调查发现该药物的赞助商与监管机构之间存在密切合作。

去年年底，当时由民主党领导的监督与改革委员会以及能源和商业委员会发布的调查结果批评FDA在与百健公司（Biogen Inc.）审议批准其阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm期间举行了异常多的会议，并与该公司共同起草了提交给外部顾问的简报文件。FDA于2021年初步批准了Aduhelm，但医疗保险官员拒绝常规覆盖该药物，导致该公司的盈利计划受挫。

“没有人有麻烦，”卡利夫博士说，同时承认该机构未能妥善记录与百健公司的所有互动是一个错误。“这些会议需要被记录。就这样。”

卡利夫博士表示，该机构神经科学部门负责人比利·邓恩在公司停止试验后，与百健公司密切合作重新评估其数据是正确的决定。

“比利，他本应更重视文件记录工作。但你知道，那个人很聪明，而且对这个领域非常投入，”卡利夫博士说。“几年后，人们回顾时会说，‘好吧，他应该记录这些会议，但基本上他的整体判断是正确的。’”

委员会历时18个月的调查发现，在百健公司准备申请药物批准期间，FDA与该公司举行了异常频繁的会议、通话或实质性邮件往来，其中至少有66次未妥善记录。委员会还发现，监管机构与该公司在为外部顾问准备文件时合作过于紧密，导致百健提交的材料中至少有一个段落是由FDA官员撰写的。

这位专员表示，监管机构官员与制药公司之间的高度互动有助于减少无效药物的申请和投资浪费。他说，在每一项临床试验中，都会存在如何解读数据的问题。

“解决方法是你们通电话共同查看数据，找出共识与分歧。这很正常，”卡利夫博士说。“比利掌握了未公开的早期试验数据，这些数据证实了他的假设。但他不能告诉任何人。”

委员会还发现，FDA和百健为Aduhelm争取了宽泛的适应症标签，表明该药适用于所有阿尔茨海默病患者，尽管临床试验仅针对更小范围的患者群体。该标签后来被收窄。

美国食品药品监督管理局(FDA)上周加速批准了一种与Aduhelm相似的药物，即卫材公司(Eisai)和百健(Biogen)联合研发的Leqembi。与Aduhelm一样，该药物针对大脑中的淀粉样斑块，研究人员长期以来一直希望这能成为减缓阿尔茨海默病进展的关键。

Leqembi是近期研究中首个明确显示减少淀粉样蛋白能为患者带来临床益处的药物，尽管医生表示其效果相对有限，远非治愈方法。

该机构还准备在未来几个月内对另一种阿尔茨海默病药物——礼来公司(Eli Lilly)的donanemab做出决定。

卡利夫博士还为FDA的加速审批程序进行了辩护，该程序允许公司基于初步数据销售药物。他表示，这能让可能没有其他选择的患者更快获得治疗，并提到自己的母亲因一种获得加速批准的癌症药物而延长了数年寿命。

去年年底，美国国会通过立法，赋予FDA更多权力要求公司进行后续试验。此前批评人士指出，太多公司获得加速批准后未能完成确认药物疗效的工作。

请联系记者Liz Essley Whyte，邮箱：[email protected]

更正与补充Leqembi是一种与Aduhelm相似的药物。本文早期版本将Leqembi误拼为Leqeumbi。

出现在2023年1月11日的印刷版中，标题为“FDA为阿尔茨海默病药物批准辩护”。