新型阿尔茨海默病药物Leqembi将令多数患者难以企及 - 《华尔街日报》

卫材株式会社与百健公司共同研发了新近获批的阿尔茨海默病药物Leqembi。图片来源：Kris Tripplaar/Sipa USA/美联社去年颁布的一项全面规定将使新获批的阿尔茨海默病药物Leqembi在未来数月内无法惠及大多数美国患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）于周五批准了卫材株式会社与百健公司研发的Leqembi（通用名：lecanemab）用于治疗早期阿尔茨海默病患者，其中绝大多数患者由联邦医疗保险（Medicare）承保。然而，Medicare将拒绝支付该药物费用，除非患者参与政府批准的临床试验——目前并无此类正在进行或计划中的研究。

阿尔茨海默病协会患者权益组织于去年12月要求联邦医疗保险和医疗补助服务中心重新评估该政策，若启动重新审议程序，可能耗时六至九个月。

卫材全球阿尔茨海默病业务负责人伊万·张表示，多达85%可能受益于Leqembi的患者由Medicare承保。他透露，若Medicare官员取消报销限制，卫材预计该药物上市第三年时将有10万名患者使用。

医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）周五表示，其“正在审查现有信息，并可能基于此次评估重新考虑当前的覆盖政策”。

渤健与卫材将Leqembi的定价定为每位典型患者每年26,500美元。

“显然首日不会获得医保报销，这在美国FDA批准药物史上前所未有，”阿尔茨海默病协会首席公共政策官罗伯特·埃格表示，“医疗保险受益人获得报销将极其困难，甚至不可能。”

这一阻碍源于去年医疗保险官员采取的特殊举措——颁布限制针对阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样蛋白药物的常规支付规定。

该决策源于2021年渤健与卫材联合开发的Aduhelm获批后，基于其延缓阿尔茨海默病进展的临床试验证据尚不明确。

该机构曾表示，其政策为制药商留足了时间开展临床试验，以解答机构关于药物在医疗保险患者（相比参与行业研究的患者通常存在更多健康问题）中安全性和有效性的疑问。

制药商与患者权益组织批评该规定过早决定了尚在试验阶段的同类药物命运。部分企业与医生指出，Aduhelm属于特例，因渤健管理层曾错误地提前终止两项大型临床试验，导致结果无定论。

布朗大学神经病学教授斯蒂芬·萨洛韦认为，医疗保险官员基于Aduhelm结果对Leqembi等药物作出判断过于仓促。

“他们尚未看到结果就对未来药物做出覆盖决定，这似乎不太寻常，”萨洛韦博士表示，他曾是包括卫材和百健在内的制药公司的付费顾问。

FDA基于一项小型研究授予了Leqembi所谓的加速批准，该中期研究显示该药物显著降低了早期阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白水平。

该机构表示，减少淀粉样蛋白可能预示着患者的临床获益，但批准的前提是在后续研究中证明这种获益。

主导Leqembi开发的卫材公司表示，去年年底从《新英格兰医学杂志》发表的一项大型验证性研究中获得了证据，显示与安慰剂相比，该药物减缓了27%的认知衰退。公司计划基于该研究申请全面批准。

张先生表示，卫材在FDA批准决定前一直与CMS官员进行谈判，并计划在申请全面批准后寻求重新考虑支付政策。

张先生说，如果CMS改变方针，Leqembi的使用将受到限制，因为许多阿尔茨海默病患者从未得到医生的诊断，而早期疾病患者比病情更重的患者更难识别。

“人们认为会有很多人使用这些药物，但事实并非如此，”张先生说。

礼来公司也预计FDA将在今年初对其抗淀粉样蛋白药物donanemab做出决定。礼来神经科学部门总裁安妮·怀特表示，公司准备在美国推出该药物，但除非CMS放宽覆盖决定，否则预计采用速度会较慢。

“短期内使用将非常有限，”怀特女士表示。“没有医疗保险覆盖，我认为我们的期望有限。”

与此同时，医生们正接到越来越多患者询问关于Leqembi的电话。佛罗里达神经退行性疾病研究所的预防神经学家兼研究员理查德·艾萨克森说，Leqembi需要患者及其家人付出大量精力和时间。

患者需要每两周到医生办公室接受一次药物输注，并在治疗的头几个月频繁进行磁共振成像（MRI）扫描，以监测脑出血和肿胀的风险。患者还需要知道，如果他们携带一种与阿尔茨海默病相关的名为APOE4的基因变异，他们出现此类副作用的风险更高。

“这不是你每天服用的一片药，”艾萨克森博士说。

联系约瑟夫·沃克，邮箱：[email protected]

刊登于2023年1月9日印刷版，标题为《新阿尔茨海默病药物对大多数人仍遥不可及》。