拜登新法案不会扼杀药物疗法，而是将改变其发展模式 - 《华尔街日报》

2022年拍摄的处方药照片。图片来源：Tom Williams/CQ-Roll Call/Getty Images当立法者对制药行业采取更严厉措施时，大型药企总喜欢哀叹这将影响未来药物研发。但真相往往复杂得多。

例如在2021年的一项研究中，包括麻省理工学院金融学教授Andrew Lo在内的三位学者发现，当制药公司无法再使用其最钟爱的策略之一——通过向仿制药厂商支付费用使其暂缓进入市场（即"付费延迟"协议）时，创新会发生什么变化。2013年最高法院的一项裁决实质上禁止了此类协议。研究人员发现，企业的实际做法是增加研发投入以寻找新药。

由于《通胀削减法案》要求联邦政府对部分药物进行价格谈判，关于创新激励的辩论再次成为焦点。默克公司首席执行官Robert Davis只是众多警告该法案将严重抑制未来创新的人士之一。

这部2022年通过的274页法案看起来不太可能对创新造成重大打击，但必将影响资本配置方式。企业在制定研发预算时，必须考量该法案带来的连锁反应。马萨诸塞州剑桥的生物技术公司Alnylam Pharmaceuticals最近指出了一个潜在问题：该公司表示将暂停开发针对某种罕见病适应症的药物，因为该药物已获得针对另一种疾病的孤儿药认定。孤儿药认定是FDA授予治疗罕见病产品的特殊审批资格。Alnylam将这一决定归因于法案对获得单一孤儿药认定的药物给予豁免的规定。

批评者指出，当那些研发项目的进展本身尚不明确时，企业正将法律当作替罪羊。“宣称天要塌下来最符合行业利益，“范德比尔特大学医学院健康学教授史黛西·杜塞齐纳表示。

但不可否认的是，该法案正在重塑制药公司面临的诸多利益驱动机制。例如，法律反对者指出，由于小分子药物获批9年后、生物制剂13年后将启动价格谈判，这消除了药物获批后开展额外研究（延长专利保护的常见策略）的动力。美国企业研究所访问学者柯尔斯顿·阿克塞尔森解释道，许多肿瘤药物最初获批用于重症患者，随后才逐步扩展至疾病早期阶段患者的治疗。

“正因如此，我们现在能够遏制癌症进展，使多数主要癌症的五年生存率超过90%，“同时担任达维律师事务所政策顾问的阿克塞尔森女士表示。

法案支持者则认为企业只需提前开展相关研究。“边际上可能会有些调整，“曾参与起草《通胀削减法案》、现任职于ATI咨询公司负责药品定价实践的安娜·卡尔滕伯克承认，“但归根结底，若想更快达到收入峰值，企业自然有动力尽早完成这些研究。”

该法律还可能将投资导向针对普通人群的药物，而远离老年人用药。因为它仅授权医疗保险进行价格谈判，商业市场则完全不受限制。

但该法律也创造了强大的新激励措施，可能推动老年人处方药使用量增加。法案将受益人自付费用上限设定为每年2000美元，胰岛素每月自付上限为35美元，并免除医疗保险下的疫苗费用。杜塞齐纳教授等学者近期研究显示，未获得低收入补贴的医保受益人购买抗癌药物的可能性显著降低。这表明新的支出上限可能让数百万人获得原本因费用问题无法企及的药物。

或许最严重的担忧在于，该法案通过偏袒生物制剂来挑选赢家和输家——小分子药物将比大分子药物提前四年面临降价。

小分子药物通过化学合成制备更简单，通常可口服。这类药物（如阿司匹林或他汀类等家庭药箱常备药）在20世纪曾主导制药行业。生物制剂是从生物体中提取的疗法，通常需注射使用，因其较高价格构成了当今最畅销药物的主体。尽管生物制剂处于医学前沿，小分子新药的发现仍在持续。

礼来公司的首席执行官戴维·里克斯在最近的财报电话会议上指出，“这向投资者发出了一个信号”，即小分子药物"不受欢迎且价值大幅降低”。这可能会使天平向生物制剂更多开发倾斜，这可能是该法律一个意想不到的后果。

麻省理工学院的卢教授表示，这实际上相当于对小分子药物征税，或对较大分子药物进行补贴。他认为，这种意外后果是在短暂时间窗口内必须通过的全面立法努力所产生的不幸副产品，立法者有责任找出问题所在并在过程中加以修正。

不过在国会着手解决之前，企业将不得不按照法案中的激励措施作出反应。

本文发表于2023年1月7日的印刷版，标题为《药物治愈的前景》。