开拓药业突发“暴雷”，防脱发药物III期临床不及预期

（文/王力 编辑/徐喆）11月29日，开拓药业-B（09939.HK）二级市场继续走低，截至发稿前，开拓药业盘中最大跌幅超7%，市值不足10亿港元。近三个交易日内公司股价累计跌幅近40%。

消息面上，开拓药业发布公告公布旗下“防脱发”治疗产品III期临床数据，结果显示，差异在统计学上与安慰剂相比并未达到显著性，而这一结果也被解读为III期临床失败。

作为开拓药业的重要管线之一，“防脱发”治疗产品曾被寄予厚望，而如今III期临床的折戟一定程度上也给公司带来一定的压力。

从现金流层面来看，前期研发投入大、时间长，如今成立十四年之久的开拓药业仍未实现商业化，而截至今年六月底，其现金及现金等价物以及定期存款合计7.02亿元，而上年度仅研发费用就支出超八亿的开拓药业如今也被市场“用脚投票”。   

重金押注不及预期，值缩水不足10亿港元

11月27日，开拓药业发布公告，宣布旗下外用治疗男性雄激素性脱发（AGA）的创新药KX-826（福瑞他恩）在中国III期临床试验中读出顶线数据。

据悉，该III期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估每日使用两次外用0.5%浓度的KX-826对中国成年男性脱发患者的有效性和安全性。主要终点为治疗24周后目标区域内非毛发数（TAHC/cm2）与基线的平均变化。安全性指标包括不良事件的类型、发生率和严重程度。

分析结果显示，治疗24周后，KX-826组非撬毛数（TAHC）结果显示，KX-826与基线相比促进了毛发生长，具有统计学意义(P<0.0001)。整体而言，该试验表现出卓越的安全性，KX-826展现出良好的安全性能，并未报告任何重大不良反应。

然而，与安慰剂相比，KX-826组TAHC在各个访视点虽然均有提高，但差异在统计学上并未达到显著性。公司表示将继续对该III期临床试验的结果进行分析，并展开KX-826外用治疗脱发和痤疮的多项临床试验，不断探索KX-826上市的可能性。

这一结果直接被市场解读为III期临床失败。

作为开拓药业的重要管线产品，KX-826在之前的多个临床试验中均表现良好，这也使得外界对这款药物期待颇高。

截至截至今年6月30日，开拓药业处于临床阶段的药物共有7款，除了此次的KX-826，还包括AR-PROTAC化合物（GT20029)、普克鲁胺(GT0918)、Hedgehog/SMO抑制剂(GT1708F)、mTOR激酶抑制剂(GT0486)、ALK-1抗体(GT90001)及PD-L1/TGF-β双靶点抗体(GT90008。

（图片来自开拓药业官网）

从研发进展来看，目前除了KX-826，开拓药业的GT20029同样是公司临床中用于治疗脱发的药物，同时也是全球首个进入期临床阶段的外用PROTAC化合物。

今年上半年，GT20029在中国及美国完成了脱发及痤疮适应症的期临床试验，而用于治疗脱发的中国II期临床试验已经完成了全部受试者的入组。开拓药业方面预计，明年第一季将能够公布该药物的临床实验结果。

值得一提的是，同样处于III期临床的普克鲁胺此前也曾遭遇重创。

2021年12月27日，开拓药业发布了关于其新冠药物普克鲁胺的最新进展。据治疗轻中症新冠患者的III期全球多中心临床试验中期分析数据显示，该临床试验的中期分析未达到统计学显著性。当时，市场普遍解读这一结果为开拓药业在新冠口服药物研发方面的“失败”。消息发布后，开拓药业股价一度跳水，下跌幅度超过80%。

而当前来看，作为尚未有商业化产品上市的Biotech，公司研发投入巨大也导致业绩持续亏损。

根据2023年中报，截至今年上半年，开拓药业亏损达2.12亿元，相较于2022年上半年5.18亿元的亏损，公司表示，目前的亏损主要源于研发成本和行政支出，尤其是研发成本占据了支出的主要份额。

研发投入方面，今年上半年，开拓药业的研发成本为1.65亿元，2021年和2022年，公司的研发费分别为7.68亿元和8.28亿元。

而现金流方面来看，截至2023年6月30日，开拓药业的现金及等价物以及定期存款总额为7.02亿元，另有未使用的银行融资达0.9亿元，而按照此前开拓药业的研发支出金额来看，目前公司现金储备大约只能支撑一年左右。

与此同时，管线赌局的失利，也使得公司在二级市场表现不佳。股价方面，较2021年89港元/股的高峰，彼时已跌去近97%。

国内防脱发市场有多大？

脱发可以分为瘢痕性脱发和非瘢痕性脱发，较为常见的雄激素脱发(即俗称的“雄脱”)、女性脱发、产后脱发等属于非瘢痕性脱发。

男性群体中大约70%~80%左右的脱发情况属于雄脱，女性群体的脱发原因较多，包括内分泌、甲状腺等疾病产生的脱发，铁、维生素D等微量元素的缺乏以及产后体内激素水平变化导致的脱发等。

而当前随着年轻人生活习惯和精神压力及饮食习惯的影响，脱发逐渐年轻化。脱发的提前到来，也给治疗脱发药物市场带来了一定的扩增。

当前国内市场上，已获批的药物中较为普遍的失来自辉瑞(Pfizer)公司和礼来制药的药物。

据悉，礼来和Incyte合作开发的Olumiant（巴瑞替尼）新适应症，用于治疗成人重度斑秃此前已在美国FDA宣布批准，成为FDA首个斑秃系统疗法（全身疗法）。此后今年3月27日,巴瑞替尼获得中国国家药监局（NMPA）批准成为国内首个且唯一获批用于系统性治疗重度斑秃的创新疗法。

此外，今年10月19日,中国国家药监局官网显示,批准辉瑞(Pfizer)公司申报的LITFULO™(Ritlecitinib)的上市申请,用于治疗12岁以上青少年以及成人的重度斑秃。

世界卫生组织此前公布数据显示，全球约有16亿人面临脱发问题。根据《中国人头皮健康白皮书》数据，我国脱发人口已超过2.5亿，占比高达17%，国内企业也在积极布局百亿脱发赛道。

目前，尚无国产的JAK抑制剂获批上市， 而泽璟制药（688266.SH）的杰克替尼和恒瑞医药(60276.SH)的艾玛昔替尼用于治疗斑秃适应症的临床试验进展最快，目前也进入了国内的III期阶段。

据悉，盐酸杰克替尼是泽璟制药自主研发的一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药；艾玛昔替尼（SHR0302）是恒瑞医药研发的JAK1抑制剂，是1类新药，其于今年6月提交的用于治疗中重度特应性皮炎的上市许可申请已获受理。

此外科伦药业的KL130008胶囊也已进入II期临床。科笛-B(02487.HK)公布，集团治疗雄激素性脱发产品CU-40101(外用小分子甲状腺激素受体激动剂搽剂)在中国进行的I期临床试验达到主要终点。

据灼识咨询报告显示,我国脱发患者人数快速增长,预计2026年将达到3.43亿人。国内毛发医疗服务行业市场规模在2021年达到234亿元，2021年至2030年将以21.8%的复合年均增长率增长，到2030年将达到1381亿元。