被称之为“上帝之手”的基因编辑，未来正在改变_风闻

基因编辑（Gene editing），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。基因编辑能够高效率地进行定点基因组编辑，故而在基因研究、基因治疗和基因育种等方面展示出了巨大的应用前景。

以下是几种主要的基因编辑技术：

CRISPR-Cas9

迄今为止，CRISPR/Cas9作为一种高效的基因编辑工具，广泛应用于科学界。基因编辑是一种对基因组序列进行精确修饰，以诱导基因组中的插入、缺失或碱基替换的技术。许多疾病都伴随着体内基因表达的改变，特别是一些由单个基因突变引起的遗传性疾病，基因编辑技术有望在基因水平上控制疾病的发生。

传统的基因编辑工具主要包括一代ZFN、二代TALEN和三代CRISPR技术，ZFN与TALEN技术都是使用包含DNA识别结合域和DNA切割域的核酸酶，但存在靶标识别率低、成本高、脱靶概率高和结构复杂等问题，因此，推动了三代CRISPR技术的发展。

CRISPR技术与肿瘤治疗

恶性肿瘤是一种高发病率和高死亡率的疾病，标准治疗方法是手术切除、放疗和化疗；然而，后两种治疗会产生严重的副作用。在肿瘤学中进行CRISPR/Cas9筛查的主要目的之一是识别基因型特异性弱点，有针对性地删除这些基因可以降低癌细胞的活力，从而提供一种发现潜在治疗靶点的策略，并且将CRISPR筛选与药物相结合可以了解肿瘤对药物治疗的反应。

过继细胞疗法（ACT）是一种利用免疫细胞，尤其是T细胞来对抗肿瘤细胞的免疫治疗方法。肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法是最早的ACT之一。然而，ACT受到许多实际限制，包括难以从晚期癌症患者和婴儿中分离出足够的合格T细胞。目前正在研究的ACT方法主要有两种：嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法和转基因T细胞受体（TCR）-T细胞疗法。

 

基因打靶和同源重组

基因打靶是一种利用同源重组方法改变生物体某一内源基因的遗传学技术。这一技术可以用于删除某一基因、去除外显子或导入点突变，从而可以对此基因的功能进行研究。

基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂(DSB)，诱导生物体通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。基因编辑以其能够高效率地进行定点基因组编辑， 在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

植物基因的靶向修饰是基因编辑应用最广泛的领域。首先可以通过修饰内源基因来帮助设计所需的植物性状，基因编辑技术还被应用于改良农产品质量。单细胞基因表达分析已经解决了人类发育的转录路线图，从中发现了关键候选基因用于功能研究。使用全基因组转录组学数据指导实验，基于CRISPR的基因组编辑工具使得干扰或删除关键基因以阐明其功能成为可能。

基因驱动技术

基因驱动技术旨在在整个种群中快速传播特定基因的技术，主要用于控制害虫种群或防止传染病传播。利用驱动技术，可以对某个物种的所有个体的任何基因（或基因组）进行强制“驱动”。但这项技术仍处于研究阶段，存在一定的伦理和生态影响问题。

受驱动的基因的特性对生物体的健康并无影响。如果该技术能让某个物种的生殖基因产生变异，那也能使这个物种灭绝。这种技术基于强制纯合性。如果影响某种特性的基因是纯合子的（homozygous，两种染色体都具有这种基因），并且这种基因的父代都是纯合子的，那么，影响这种特性的基因在所有后代中都将纯育。通过纯合性对想要的特性进行人工选择正是繁殖者所做的。

基因编辑技术的应用非常广泛，包括治疗遗传性疾病、改善农作物、研究基因功能和治疗癌症等。然而，它也引发了伦理和安全的担忧，特别是关于基因编辑生物体的潜在影响、长期安全性和道德问题。因此，科学界对这项技术的使用制定了严格的指导原则和规范。