罕见病目录扩容！对话亚盛医药杨大俊：希望更多政策支持和鼓励罕见病药开发_风闻

2023年1月，亚盛医药（6855.HK）旗下原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）成功纳入国家医保目录，此后开始迅速放量。在近日召开的第八届中国医药创新与投资大会期间，亚盛医药董事长兼CEO杨大俊向时代周报等媒体透露，今年上半年，耐立克的销售收入同比增长37%，其中第二季度销售额同比增长153%，盒数同比增长560%。

耐立克于2021年11月获批上市，是目前国内首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，也是伴有T315I突变的慢粒唯一治疗药物。数据显示，截至2023年6月30日，耐立克自上市以来已累计实现（含税）销售额3.04亿元。

得益于耐立克的快速放量，今年上半年，亚盛医药的收入也实现大幅增长，报告期内共实现营收1.43亿元，较去年同期增长49%。

作为国内最早开始原创新药研发的企业之一，亚盛医药致力在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。“我们一开始的定位就是要做全球的创新药。”杨大俊表示，“改革开放这么多年来，国内政策已经与国际接轨，一个药品不能在中国新就行了，因为国外的新药会很快进入中国。”

△杨大俊 图源：中国医药创新促进会

目前，亚盛医药已拥有9个进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等。另据亚盛医药半年报披露，截至2023年6月30日，公司已获得美国食品及药物管理局（FDA）与欧盟委员会（EC）授予的2项快速通道资格认定、2项儿童罕见病（RPD）资格认定，以及17项孤儿药资格认定（ODD）。

医药资本寒冬仍未结束

而在本次大会上，关于“生物医药行业是否处于寒冬”的话题被反复提及。对此，杨大俊也给出了自己的答案：“资本寒冬从两年前开始，目前还没有过去。”

《中国生物医药投融资蓝皮书》发布的历年数据也从侧面印证了这一点。数据显示，2023年上半年，中国共196家生物医药企业在一级市场获得融资，总融资额达310亿元。相比去年同期，融资企业数量下降21.6%，融资总额下降28.6%。

而从2022年开始，中国生物医药投融资事件数量和总额就已经出现下滑。数据显示，2022年全年，通过科创板上市的中国生物医药企业数量和融资总额分别为23家和466.15亿元，较2021年降幅分别为32.35%和19.21%；同期，成功赴港IPO的中国生物医药企业数量和融资金额分别为8家和36.38亿港元，较2021年下降幅度分别达66.67%和93.51%。

对于近年来资本降温的原因，杨大俊归结为两个方面：一是投资人对政策没有稳定的预期，二是市场回报变得不可预测。“就好比运动员苦练多年去比赛，第一规则不清楚，第二可能没有奖牌，那么运动员、教练员还愿意做这件事吗？”

杨大俊认为，正常情况下，药企把产品做上市之后，回报是可以预测的。“资本的投入对于生物医药产业的发展非常重要。没有资本的投入，等于机器缺了润滑油。”杨大俊强调。

更大胆地支持创新药

时隔五年，国家卫健委等六部门于9月下旬联合发布了《第二批罕见病目录》，本次目录包含软骨发育不全、原发性生长激素缺乏症、获得性血友病、成人斯蒂尔病等86种罕见病，加上《第一批罕见病目录》，目前中国罕见病目录已覆盖207种罕见病。

杨大俊指出，本次目录将更多与肿瘤相关的罕见病纳入到了目录中，在纳入的86种疾病中，有24种疾病与肿瘤相关，按比例算，第一批目录中，肿瘤疾病占比仅为3%，而此次占比升至28%，占比扩大近10倍。

“《第二批罕见病目录》将脑胶质瘤、黑色素瘤以及儿童相关神经母细胞瘤等纳入，一方面表明各部门充分考虑到中国疾病以及临床的需求，另一方面也会大大促进药企开发这样的药。”杨大俊表示。

在他看来，罕见病药物的开发一方面要注重临床价值，另一方面仍需要政策的鼓励。“美国当时制定的‘孤儿药’政策，也是鼓励药企能够关注这样一些罕见病患者的需求和药物的开发。目前，国内出台的罕见病相关政策，与制药相关的有两条：一是审评审批时间缩短到70个工作日，二是给予7年的独家保护。这是很好的政策，相信会带动整个行业的发展。”

杨大俊也呼吁政策能够更大胆地支持创新药发展。

在多数情况下，创新药尤其是肿瘤类药物都会不断拓展适应症，增加患者的用药人群，以此获得更好的市场回报。但由于每个适应症都需要证明安全有效才能获批上市、申请进入医保报销，因此对于药企而言，拓展适应症也是风险投入。

“目前医保方面做了一定改善——相关政策规定，创新药在增加适应症的情况下，降价幅度可控。”杨大俊表示，“我呼吁在未来一定时间内，尤其是药品仍在专利保护期内，不应该一味要求降价，而应鼓励药企拓展适应症。对于罕见病这类临床急需的适应症的开发，医保政策也要在第一时间支持报销。”

“面对拥有几十万例患者和只有几千例患者的市场，多数药企会选择前者。但对于患者来说，生命都同样宝贵，没有区别。我们也希望，能有更多政策鼓励和支持罕见病药的开发及报销。”杨大俊呼吁道。

记者丨杜苏敏

编辑丨邱月烨

值班丨满   满

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