基石药业泰吉华®获FDA批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症成人患者_风闻

6月5日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，其同类首创精准治疗药物KIT/PDGFRA抑制剂泰吉华®（阿伐替尼片）已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。值得注意的是，泰吉华®是全球首个且目前唯一获批用于治疗该疾病的药物。据了解，此前FDA已经批准泰吉华®用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，中国和欧盟也已批准泰吉华®上市销售。

对此，基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴看到泰吉华®被美国FDA批准用于ISM适应症，这意味着向改善ISM患者生命质量的目标迈出了重要一步。泰吉华®也已在中国获批上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。泰吉华®称得上是一款真正意义上的突破性疗法，先后在其三项适应症（GIST、ISM和晚期SM）上被美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）。”值得一提的是，基石药业成功上市的另外三款创新药——普吉华®（普拉替尼胶囊）、择捷美®（舒格利单抗注射液）、拓舒沃®（艾伏尼布片），在各自适应症或拟定适应症上也都获得过美国FDA或中国国家药品监督管理局（NMPA）授予的BTD。这充分印证了基石药业引进产品的独到眼光以及自研产品的源头创新，致力于将更多突破性创新疗法带给广大患者。

ISM患者需求未被满足

泰吉华®填补市场空白

据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。

此次泰吉华®ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次泰吉华®治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。

在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉华®联合最佳支持治疗（泰吉华®组）或安慰剂联合最佳支持治疗（安慰剂组）。相较于安慰剂组，泰吉华®组在主要终点和所有关键性次要终点（包括总体症状和肥大细胞负荷的各相关指标）上均显示出显著改善。而且泰吉华®组耐受性良好，安全性优于安慰剂组。大多数不良反应为轻中度，严重不良反应和因不良反应而导致停药的患者比例均低于1％。

据了解，PIONEER研究的详细结果，包括另一项开放标签、扩展研究中的接受48周泰吉华®治疗的临床获益数据，已于2023年2月在美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会上公布。此外，泰吉华®PIONEER研究的详细数据已于2023年5月23日在《新英格兰医学杂志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上发表。

泰吉华®市场潜力巨大

积极提升可及性和可负担性

泰吉华®市场潜力巨大。根据Fierce Pharma报道，此次泰吉华®ISM适应症获批之后，该药物在整个SM适应症领域的年销售峰值有望达到15亿美元。

目前，泰吉华®已在中国大陆、中国台湾、中国香港等地获批上市。泰吉华®获得NMPA批准用于治疗不可切除或转移性PDGFRA外显子18突变（包括D842V突变）胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，并获中国首部《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）》推荐为一线用药。

根据《2022年CSCO胃癌诊疗指南》，GIST的年发病率约为10-15/100万，中国每年发病人数约为2-3万例，约90%的GIST患者携带KIT或PDGFRA突变，其中KIT突变最常见，达80%，GIST对放化疗均不敏感，靶向疗法是主要的治疗手段。泰吉华®是国内唯一一款用于一线治疗PDGFRA D842V基因突变GIST的药物。

我国目前缺乏SM流行病学数据。根据意大利研究数据，15岁以上人口SM患病率为17.2/10万人；根据丹麦研究数据，年发病率为0.89/10万人。根据《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南（2022年版）》估算，我国晚期SM的2024年新发人数约1000人，ISM的发病人数约晚期SM的5-10倍，新发人数约5000-10000人。

此外，泰吉华®在KIT D816V突变复发/难治性急性髓系白血病和KIT 17/18突变GIST也表现出优异的治疗潜力。综合考虑，中国每年新确诊的PDGFRA外显子18或KIT突变肿瘤患者人数可达4.5万人。

商业化方面，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，同时也推动了泰吉华®列入惠民保项目，进一步提高药物的可及性及可负担性。同时，基石药业通过泰吉华®“泽泰而安”2.0患者救助项目援助药品，减轻疾病对患者家庭和社会的负担，提高患者生活质量。