生物技术公司削减成本导致实验室资源匮乏，新药研究面临风险-彭博社

Jerry Walter患有一种罕见病叫做法布里病。由于资金短缺，Sangamo Therapeutics Inc.暂停了对一种实验性基因治疗的研究。摄影师：Cornell Watson/BloombergSangamo Therapeutics Inc.的成本削减不仅伤害了本月失业的大约162名美国工人，也对Jerry Walter造成了打击，他已经失去了五个家庭成员，并因为一种罕见疾病而遭受了肾脏、肺部、听力和心脏损伤。

引用“挑战性的经济环境”正在给生物技术行业带来冲击的言论，Sangamo 暂停了对法布里病实验性基因疗法的研究 —— 这可能是一种治愈方法。已经因为遗传性酶缺乏而接受了心脏移植手术的69岁美国退休陆军上校Walter表示，看到又一种潜在新药的研究停止令人失望。

BloombergPrognosisAstra Boosts Push Into China Biotech Scene With $1.2 Billion BuyChinese Media Expose Prompts Probe Into Illegal Baby SurrogaciesOzempic Maker Set to Build Mega Factory in DublinGermany’s Bayer Says it Won a Roundup Cancer Trial in California“更好治疗的承诺一直被推迟，”他说。

药企削减研发支出

十年来首次出现新治疗方面的投资下降

来源：Evaluate Pharma

桑格莫将按计划完成当前的法布瑞试验，并正在寻求资金或合作伙伴的帮助，以便将其研究推进到最后阶段，一位发言人表示。然而，对于生物技术公司来说，又是另一年的黯淡时期，因为一项备受关注的股票指数，通常被称为XBI，刚刚从2021年初的高点过去了1000天。根据Stifel的分析师，正在探索战略选择的公司数量——通常是绝望的迹象——刚刚创下了历史新高。

“没有人知道这个底在哪里，”彭博智库的分析师萨姆·法泽利说。

研究资金变得越来越难找：根据Stifel的分析师称，今年生物技术风险基金的新流入预计将从2021年的约310亿美元降至230亿美元。升息、新药价格的威胁以及疫情后的失望让生物技术公司不得不收缩研发力度。

根据Evaluate Pharma的数据，去年全球制药行业的研发支出下降了2.2%，至2440亿美元，这是十年来的首次下降，未来几年预计增速将放缓。根据PhRMA行业组织的数据，这是近40年来的第四次下降。

“这一行业在小型企业方面的管道严重减少，”Evaluate在其8月份的报告中表示。

关键工作

大型药企越来越多地涉足了曾经是生物技术领域的领域，比如癌症和罕见疾病，寻求从不容易被竞争对手替代的药物中获利。法国药企Sanofi 正在增加 研发支出，而以利利公司，一家生产畅销减肥药的公司，今年将研发预算增加了6亿美元。

但是，行业巨头无法取代小型生物技术公司所做的关键工作，长期从事药物研究的德里克·洛（Derek Lowe）在他撰写的行业博客“In the Pipeline”中表示。在许多情况下，生物技术公司处理风险较高的早期研究，如果显示出前景，大型药企可能会进行投资。

洛说，生物技术公司经常承担一些有点“离经叛道”的挑战。大型制造商“让小公司试试看，看看情况如何。”

新冠疫情带来的热情已经消失，曾经推动新冠疫苗制造商Moderna Inc.的连续12个月的股价高达每股摊薄收益188倍，截至2021年6月。现在，预计该公司在未来一年将以调整基础上报告亏损，超过一半的分析师不建议购买其股票。

不可避免地，法泽利表示，行业放缓是不可避免的。公司正在调整他们的策略以应对。小型生物技术公司无法找到能够提供更多资金的投资者，因此它们放弃了长期投资，转而专注于更有可能很快产生收入或吸引更大药企交易的押注。辉瑞公司研发前任负责人约翰·拉马蒂纳表示。

这意味着这个曾经催生了新冠疫苗、挽救生命的基因疗法和其他曾经致命疾病的治疗方法的行业创造力减少了。创造力。其中包括默克公司的凯特鲁达（Keytruda），这种药物大约20年前首次在生物技术公司Organon & Co.形成。如今，这种药物已经治疗了100多万患者，涉及20多种不同的癌症，在去年创造了约210亿美元的销售额。

医药匮乏

“担心的是，三四年后将会出现创新药物匮乏的情况，”生物技术公司Sage Therapeutics Inc.的前首席执行官杰夫·乔纳斯表示。“早期生态系统可能会受到影响。”

这种影响正在影响像查尔斯河实验室国际公司这样的公司，该公司进行的工作包括在人体测试之前对大鼠进行早期安全研究。该公司在过去三年中参与了研究80%以上的美国批准药物。

阅读更多关于药物研究的内容
前强生公司首席科学家押注中国进行生物技术复苏拜尔根因收购成本降低2023年利润预期
患有脑癌的医生正在帮助改变其治疗方法赛默飞世尔因医疗困境抹去120亿美元价值

生物科技公司曾经同时调查四到五种产品，现在只有足够资金支持两种，查尔斯河首席执行官吉姆·福斯特说。结果是：有机收入预计今年增长约6%，大约是2022年的一半。

“人们正在重新设置优先顺序，更加审慎，”福斯特在接受采访时说。“我们就像煤矿里的一只警示鸟。”

波士顿生物科技产业中心的实验室空间空置率达到了10年来的最高点，根据房地产公司高力国际的数据。首次，市场上有大约500万平方英尺的空间，比两年前的30万平方英尺增加了。

IRA担忧

制药博主洛威表示，生物科技的困境可能会成为大型制药公司的问题：大型制药公司以后要收购的候选产品数量减少了。这些制药公司需要新产品来弥补老产品专利期结束后面临的竞争。

老化药物也符合美国医疗保险价格谈判法案（IRA）的条件，这是总统乔·拜登的标志性立法。制药公司表示，该法案实际上缩短了他们产品的最赚钱期，并且一些早期开发项目将不得不被牺牲。

这一切对沃尔特来说都是坏消息，他是这个国家法布瑞病基金会的创始人，曾是一名上校。这位北卡罗来纳州希尔斯伯勒的居民每个月两次坐三个小时输注酶替代治疗。

Jerry Walter摄影师：Cornell Watson/Bloomberg在资金短缺之前，Sangamo正在研究一种一次性治疗，旨在修复导致该疾病的基因缺陷，这意味着法布瑞病患者将不再需要每两周两次的输注。在试验中接受治疗的人“继续报告他们生活质量的改善”，该公司表示。

“我们相信这是一种重要的潜在药物，正在尽一切努力将其提供给有需要的患者”，Sangamo的发言人在一封电子邮件中说。

沃尔特表示，如果继续研究该疗法，它可能会是“革命性的”，他希望Sangamo能解决其资金问题。