人工智能发现的首个药物的竞赛即将迎来关键里程碑-彭博社

Alex Zhavoronkov，Insilico Medicine的创始人兼首席执行官，在该公司位于中国苏州的人工智能运行的机器人实验室。摄影师：Qilai Shen/Bloomberg利用人工智能寻找新药物的全球推动面临着一个关键考验，因为一家领先者开始接近由算法发现的药物的后期试验。

Insilico Medicine — 总部设在香港和纽约 — 使用人工智能开发了一种用于治疗难治性肺部疾病特发性肺纤维化的实验性药物。该治疗正在美国和中国进行中期试验，预计将在2025年初公布一些结果。

Insilico在中国苏州的人工智能运行的机器人实验室，日期为10月31日。摄影师：Qilai Shen/BloombergInsilico的试验结果受到药品行业的密切关注，因为该公司利用人工智能识别了一种对抗致命疾病的新方法，并生产了一种新型分子来治疗它。总部位于英国的研究人员 Deep Pharma Intelligence 表示，Insilico的疗法是全球行业首个完全基于人工智能的临床前候选药物。

尽管全球制药公司正在大力投资人工智能，但仍然没有明确证据表明这种技术能够生成挽救生命的疗法。依赖人工智能的一系列其他领先分子都面临挫折，Insilico的疗法仍然可能在过程中失败或需要多年才能进入市场。与此同时，任何成功的影响将是巨大的，为新型更便宜的人工智能疗法打开大门，这些疗法可以挽救生命并为卫生系统节省成本。

在美国努力确保中国不会在人工智能领域占据上风的同时，Insilico的任何成功都将突显国际科学合作的好处。该公司已经跨越了几个地缘政治分歧线，加速药物发现。其数据科学家大多在加拿大和阿拉伯联合酋长国，乌克兰人和俄罗斯人在那里共同工作。该公司的许多实验室测试外包到中国大陆，而台湾的员工则与其他药企合作。

Insilico之所以脱颖而出，是因为“它使用人工智能确定了一个新目标，使用人工智能发现了一种分子，并已经进入中期临床试验阶段，”创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov说道。如果该公司的肺病药物成功开发，“那将改变一切。”

Alex Zhavoronkov摄影师：Qilai Shen/BloombergZhavoronkov，一位拉脱维亚科学家，于2014年在巴尔的摩创立了Insilico，当时他在约翰斯·霍普金斯大学获得了生物技术硕士学位。如今，他通常穿着休闲——深色牛仔裤和一件印有公司标志的黑色衬衫——在全球各地飞行，寻求合作伙伴关系并推动项目进展。

据他估计，Insilico的模式——由人工智能设计并在中国合成、实验室测试——类似于苹果公司的工作方式。这家iPhone制造商在加利福尼亚设计产品，并且严重依赖世界第二大经济体的工人来制造零部件并组装产品。

人工智能领域在谷歌母公司Alphabet Inc.的DeepMind部门使用名为AlphaFold的AI程序击败生物学家预测蛋白质形状后，成为了医疗保健行业的热点。蛋白质是疾病的基本构建块。目的是利用人工智能使寻找新药变得更便宜、更快，通过消除大部分猜测工作和通常需要进行数百次实验的方式来识别有前途的分子。

除了初创企业领域，即使像辉瑞公司、GSK Plc和武田制药这样的大型制药公司现在也在利用人工智能。摩根士丹利估计，在未来十年内，人工智能在早期药物开发中的应用可能会转化为价值超过$50亿美元的额外50种新疗法的销售额。

Insilico已经从包括华尔街皮卡斯有限公司和Lilly Asia Ventures在内的支持者那里筹集了超过4亿美元，该公司表示，从发现新目标到设计药物使其准备进行人体测试只需大约18个月，预算约为270万美元。这大约是没有算法可能需要的时间的三分之一，成本的十分之一。

Insilico现在在中国苏州设有一个自主运行的人工智能机器人实验室，该实验室在上海外运行实验，以分析物质的质量和成分，并将数据反馈给其系统以改进其人工智能模型。该公司还拥有一个预测临床试验结果的人工智能平台，并正在建立另一个生成生物制品和研究量子计算的平台，Insilico总裁Alex Aliper表示。

Insilico的AI运行的机器人实验室摄影师：Qilai Shen/Bloomberg然而，AI在药物开发中的应用仍处于初级阶段，并且充满了失败案例，显示了Insilico在将其药物推向市场面临的困难。总部位于英国的Exscientia Plc的合作伙伴Sumitomo Pharma Co.在2022年表示，他们放弃了一款由AI设计用于强迫症的候选药物，因为在初期试验阶段未达到预期标准。 BenevolentAI通过算法确定的特应性皮炎候选药物在中期试验中未能减轻炎症，该公司在四月表示。

《自然》杂志十月发表的社论警告称，与AI合作的制药公司的声明需要独立验证和临床试验，以确定它们是否站得住脚，这是药物行业所有工作都必须遵守的标准。Nature

通过算法难以预测人类的副作用，Insilico的成功要到完成最终试验才能明了。德国亚琛工业大学肾病学教授Christoph Kuppe在《自然》杂志上发表了一篇关于肾纤维化的研究，他表示，从动物实验中得到的Insilico药物数据看起来不错。然而，他担心治疗对人体的长期影响。“对于所有的抗炎疗法，人们通常会担心感染，免疫系统受到的影响，”他说。

目前，纤维化的现有疗法主要是治疗症状，而Insilico的方法独特之处在于它针对被认为是组织瘢痕形成的细胞，Kuppe说。

迄今为止，Insilico的药物候选没有观察到与免疫系统相关的副作用，将继续在临床试验中监测长期安全性和有效性，Zhavoronkov说。

10月31日的Alex Zhavoronkov。摄影师：Qilai Shen/BloombergInsilico现在在其管道中拥有超过30个项目，其中包括另外三种处于临床阶段的实验性药物，例如用于癌症和Covid-19。所有这些药物都是使用其人工智能平台制造的。今年9月，该公司表示已将开发和销售潜在癌症药物的权利出售给了总部位于加利福尼亚的Exelixis公司，并获得了$8000万的预付款，并与由中国亿万富翁郭广昌控制的上海复星制药集团共同开发另一种癌症候选药物。

华平投资在中国领导医疗保健、消费品和互联网业务的董事总经理方敏表示，该公司正在“真正成为全球一流的人工智能药物发现领域的参与者”。他说，利用人工智能来识别新靶点、设计新化合物并与其他制药公司合作开发的商业模式“非常具有吸引力”。