阿尔茨海默病研究为医生提供了对护理的“合理乐观” - 彭博社
Robert Langreth, Gerry Smith
艾伦莱塞在东京的总部
摄影师:阿基奥·康/彭博社在美国最大的阿尔茨海默病研究会议上,神经学家们本周经历了多年来都没有的乐观情绪。
就在艾伦莱塞公司的阿尔茨海默病药物Leqembi获得美国全面批准几个月后,通常情绪低落的神经学家们开始对未来几年内可能出现的更易使用的疗法和更快速地在多个方面应对疾病的可能性感到振奋。
“过去由于许多失败的阿尔茨海默病试验,人们一直持悲观和消极态度,” 哈佛医学院神经学家丹尼斯·塞尔科说。现在,“有了正当的乐观情绪。” 神经学家们正在学会与患者及其照料者就疗法的风险和益处进行对话,这是一个受欢迎的变化。
在波士顿举行的阿尔茨海默病临床试验会议上,艾伦莱塞的研究人员报告了一种新的注射Leqembi配方的早期结果,该配方可以在家中进行,潜在地消除了长途驾车前往输液中心的需要。艾伦莱塞还展示了数据,表明如果在疾病早期治疗,患者可能会获得更多益处;竞争对手礼来公司也对其类似但仍处于实验阶段的药物提供了类似的分析。这些研究共同表明,阿尔茨海默病的早期病例可能有一天会被阻止或显著减缓,研究人员表示。
变革已经迫在眉睫。不到10年前,阿尔茨海默病的专业领域陷入近乎绝望的状态,一个又一个的阿尔茨海默病试验失败,研究人员质疑他们是否真正了解导致这种疾病以及如何治疗它的任何东西。最终,Leqembi为医生和药品制造商提供了一个立足点,他们希望将其转变为对影响美国约600万人并且是导致每年约3450亿美元痴呆症费用的主要因素的大脑破坏性疾病进行全面攻击。
“我在这个领域已经很长时间了,我们有一个我从未见过的势头,”内华达大学拉斯维加斯分校大脑健康系的阿尔茨海默病研究员杰弗里·卡明斯说。“我们取得了成功,这些成功很重要,也是第一步。”
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过去几年的关键进展是证实了淀粉样蛋白(一种异常的大脑蛋白质)在导致阿尔茨海默病中起作用的理论,并且降低其水平将有助于减缓损害。现在,一项大型试验显示,艾森艾和生物源公司的降低淀粉样蛋白药物Leqembi可以减缓疾病的发展,哈佛大学的塞尔科说。
前进的道路还远非明朗。接受Leqembi需要一个密集的每月两次输液的方案。伴随着大脑扫描,首先是为了确定患者的大脑中是否有淀粉样蛋白,然后是观察像大脑肿胀和出血这样需要仔细监测的副作用。这种药物是第一个被证明可以减缓疾病进展的药物,但仅能减缓约27%。
但阿尔茨海默病可以被减缓的证据激发了该领域的活力。生物技术公司突出了一种针对另一种与阿尔茨海默病相关的蛋白质——tau蛋白的实验药物的初步试验结果,称其在认知和日常活动的衡量方面看到了“有利的趋势”。医生们表示,像tau这样从不同方面打击疾病的药物有望有一天与抗淀粉样蛋白药物结合起来,产生更大的效果。
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Selkoe表示,他对爱散公司早期试验的新发现特别感兴趣,该试验研究了tau蛋白水平较低的患者。根据周三在会议上呈报的结果,大约60%的低tau患者在服用Leqembi药物18个月后有所改善,而安慰剂组中只有28%的患者有改善。
“我们今天听到的所有数据都表明,治疗时间越长,获益的可能性就越大,”Selkoe在周三晚间的一次采访中说道。“在某些情况下,如果你在疾病初期非常轻微,甚至可能会有一些改善,这是我们以前从未被允许说的事情。”
另一家早期尝试开发降低淀粉样蛋白药物的公司之一——罗氏控股公司,在会议上也报告了积极的结果。该公司报告称,在一项名为“脑穿梭”的抗体技术的早期测试中,75%接受最高剂量的患者在仅仅28周后大脑中的淀粉样蛋白完全被清除。罗氏表示,目前进行中的试验中患者出现脑肿胀和脑出血的比率相对较低。
进展如此迅速,以至于研究人员开始将阿尔茨海默病与另一种可怕的疾病进行比较,新药物正在延长寿命。
“我们真的认为,五年后这个领域会像癌症一样,” 阿尔茨海默病药物发现基金会首席科学官 霍华德·菲利特说。