拜欧根首席执行官在阿尔茨海默病药物目标与利润之间取得平衡 - 彭博社

美国马萨诸塞州剑桥的Biogen总部。

摄影师：Adam Glanzman/Bloomberg阿尔茨海默病、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症是医学上最棘手的问题之一。 Biogen公司希望为所有这些疾病开发药物。这是一个雄心勃勃的目标，可能会带来医学突破，但到目前为止，却并未带来太多商业成功。

这就是Biogen公司的新首席执行官Christopher Viehbacher试图解决的问题所在。这家45岁的生物技术公司一直专注于神经学中一些最具挑战性的领域，即使许多大型制药公司已经削减了相关领域的投入。

虽然这可能给急需治愈的患者带来希望，但从财务上看，对Biogen公司目前还没有带来回报。自2019年以来，该公司的销售额每年都在下降，因为其核心产品组合中的多发性硬化药物面临着越来越激烈的竞争。过去五年，其股价仅上涨了16%，而标普500指数的回报率为71%。

该公司的第一款 阿尔茨海默病药物Aduhelm于2021年获得美国批准，但在美国最大的阿尔茨海默病患者保险商Medicare拒绝为其提供报销后，销售惨淡。Biogen的合作伙伴Eisai Co.开发的第二款阿尔茨海默病药物Leqembi于2021年1月在美国获得了加速批准。Biogen将获得美国利润的一半，尽管销售预计将缓慢增长。而且它可能面临来自Eli Lilly & Co.的一种药物的竞争，该药物于5月3日报告了积极的结果。

生物新药管线

按医疗状况和截至2023年4月25日的试验状态

来源：公司报告

*一种遗传性神经发育障碍

维巴赫（Viehbacher）是一位资深的交易专家，曾担任赛诺菲（Sanofi）首席执行官，他策划了该公司2011年对生物技术公司Genzyme Corp.的200亿美元收购，他于去年11月被聘请，以寻找其他增长来源，直到来自Leqembi的利润开始滚入。他的首要任务之一是弄清楚生物想要继续投入多少精力到神经科学，而不是追求更成熟的治疗领域，比如免疫学或罕见疾病，那里的药物价格高，上市路径更为直接。

中枢神经系统药物开发“多年来一直是一个被忽视的领域。有很多未满足的需求。我们绝对希望继续保持这一点，”维巴赫在一次采访中说道，提到阿尔茨海默病是公司计划继续投资的疾病之一。与此同时，“我们必须作为一家公司生存下去。”

63岁的维巴赫表示，他不想消除生物公司攻克具有风险试验的挑战性疾病的精神。“我们必须明确地拥有一两个这样的冒险尝试，这是生物公司的核心，”他说。“但我们不希望整个投资组合都是冒险尝试。”公司正在测试的几乎所有药物都是用于难以治疗的脑部疾病，如阿尔茨海默病、帕金森病和安吉曼综合征。在五年内，他希望通过扩展到其他领域，将这一数字减少到不到一半。

在一个名为“适合增长”的企业计划的一部分，很可能会有更多的成本削减。 Viehbacher 也在寻找交易。 他建议说，罕见的遗传疾病、免疫学和精神病学是 Biogen 可能通过并购扩张的领域。 他说，Biogen 可能会在并购上花费高达 100 亿美元，但在最早的第二年下半年之前不会进行任何重大交易。

成立于 1978 年，Biogen 发明了一种治疗丙型肝炎的首批药物，并开创了多种治疗多发性硬化症的药物，为多年创造了丰厚的利润。 驻扎在马萨诸塞州剑桥市总部大厅的一块标牌告诉访客，他们站在世界上最古老的独立生物技术公司的总部。 玻璃块展示了 Biogen 批准的多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症和其他疾病的药物小瓶。

Biogen 股价

每周

来源：彭博社

如今，面对新药和仿制药的竞争，Biogen 的多发性硬化症业务正在萎缩； Viehbacher 将这项业务称为“融化的冰山”。 多发性硬化症治疗仍然占据 Biogen 收入的一半，但这一比例每年都在减小。 一种治疗脊髓性肌萎缩症的药物销售额也在逐渐下降，受到新疗法的竞争。 Wedbush Securities 的分析师 Laura Chico 表示：“现在的百万美元问题是他们如何恢复增长。” “接下来的 12 个月对于制定计划、找出策略并明确表达至关重要。”

到目前为止，Viehbacher 只做出了渐进式的举措。 四月份，该公司退出了一种中风药物的晚期研究，并暂停了另一种中风治疗的研究。 他引进了一位新的企业发展负责人来寻找合作伙伴和收购，并计划在夏季找到一位新的研究负责人。

除了两种狼疮药物外，生物肽公司的大部分药物仍然专注于大脑和神经系统疾病，这是一个只有6%的进入人体测试的药物能够上市的领域——图夫茨大学医学院的教授肯尼斯·凯廷说，这一成功率是整体药物成功率的一半。

生物肽公司最近追求的风险科学的新药物是一种稀有的肌萎缩侧索硬化症的典型代表。 上个月在美国获批，Qalsody 是第一种针对这种不可治愈瘫痪的潜在遗传原因的药物，这种毒性蛋白导致大约2%的ALS病例。

神经学家表示，从科学上讲，这一批准标志着一个重要的里程碑。但从财务上看，这并不那么重要。由于Qalsody只治疗一种罕见的疾病形式，分析师预测它的年销售额将达到约2亿美元，远低于投资者渴望的10亿美元以上的畅销药。该公司正在测试一种可能更广泛发挥作用的ALS药物，但仍处于早期人体试验阶段。

生物肽公司不必放弃治疗高风险、高回报疾病的愿望，但投资者希望它更加审慎，斯蒂费尔分析师保罗·马泰斯说。他们“希望看到更多平衡，他们希望看到更多纪律，”他说。

一个亮点是与合作伙伴Sage Therapeutics Inc.共同开发的一种新的抑郁症药物，目前正在接受美国监管机构的审查。分析师估计，这种治疗方案设计在几天内起效，而不是大多数现有药物需要几周的时间。到2029年，它可能每年带来10亿美元的收入。

最终，Biogen的未来在很大程度上取决于与长期合作伙伴Eisai开发的阿尔茨海默病药物Leqembi的进展。瑞穗证券分析师Salim Syed表示，这种药物的销售前景占据了Biogen当前市值的约三分之一。

Biogen和Eisai在测试阿尔茨海默病药物上花费了数十亿美元，最终他们找到了一种明显能够减缓疾病的药物。尽管这种药物今年早些时候在美国获得了加速批准，但由于目前医保尚未覆盖，销售额很少。如果这种药物获得全面批准，情况可能会在七月发生改变。

即使发生这种情况，Viehbacher仍然预计阿尔茨海默病市场将逐渐增长，医疗系统将采用这些需要在医疗环境中通过输液进行的治疗方法，同时制药公司将设计更方便或更有效的第二代药物。他承诺Biogen将长期致力于阿尔茨海默病。他只需要说服投资者有耐心。

阅读下一篇： 治疗阿尔茨海默病的新药物的优缺点