Bluebird Bio（BLUE）镰状细胞药物申请FDA将被推迟 - 彭博社

Bluebird Bio Inc.股价在九个月内下跌最多，因为这家陷入困境的生物技术公司表示，将无法在三月底前寻求其镰状细胞基因疗法获得监管批准的目标。

该公司可能会在几周内提交申请，具体取决于美国食品和药物管理局何时就Bluebird的药物生产过程提供反馈，首席执行官安德鲁·奥本山在接受采访时表示。他仍然期望明年推出名为lovo-cel的药物。

Bluebird股价在美国市场开盘时下跌了多达26%，这是自8月9日以来的最大单日跌幅。

安德鲁·奥本山来源：Bluebird Bio根据奥本山的说法，Bluebird的lovo-cel申请已经写好并准备提交，与FDA的进一步来回可能会导致更顺利的审查。然而，Bluebird几乎没有失败的余地。

由于与lovo-cel相关的一系列安全问题延误了一年多时间寻求该药物批准的努力，该公司在2022年几乎耗尽了现金。与此同时，竞争对手Vertex Pharmaceuticals Inc.和Crispr Therapeutics AG表示，他们预计将在本月底完成申请，以获得治疗镰状细胞疾病的竞争性药物。

Bluebird去年获得了另外两种罕见疾病治疗的批准——Zynteglo用于血液疾病和Skysona用于脑疾病。Bluebird表示，目前有七名患者正在接受这两种疗法。然而，这家陷入困境的生物技术公司将lovo-cel视为主要收入来源。

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蓝鸟与FDA的沟通涉及到lovo-cel的制造过程，在完成了治疗的疗效和安全性研究后进行了改变。该公司在去年12月向FDA提供了有关新生产方法的信息，并在今年2月收到了监管机构的问题。据Obenshain称，该公司在本月初做出了回应，目前正在等待回复。

“一旦我们收到回复，我们将迅速加快进度，”Obenshain说，“在解决这些FDA可比性问题之前，我们将继续等待。”

镰状细胞病是一种由基因突变引起的遗传性疾病，影响约10万美国人，其中黑人是最高风险的人群之一。这种有缺陷的基因导致血细胞变形成特征性的新月形或镰刀形状，可以减缓或停止血液流动，损害组织并使患者极度疼痛。

蓝鸟的lovo-cel向患者的细胞中引入了有缺陷基因的正确拷贝。该治疗方案解决了在临床试验中评估的所有25名受试者的疼痛危机，但仍面临潜在风险的问题。

癌症诊断存疑

蓝鸟表示，FDA的问题与疗效或安全性无关。

蓝鸟在周三的监管文件中表示，在一个镰状细胞研究中接受了lovo-cel的另一名患者被诊断出一种称为骨髓增生异常综合征的癌症类型。该研究的独立数据监测委员会审查了这个案例，并对诊断结果表示异议，认为不符合他们对该疾病的标准，蓝鸟表示。该公司表示没有证据表明传递药物的载体参与其中。

在最新披露之前，参与药物研究的三人出现了类似癌症的疾病，引起了对治疗安全性的担忧。后来，Bluebird公司确定只有三例中的两例实际上是癌症，并与载体无关。基因疗法的一个担忧是携带基因物质的载体可能会到达错误的位置，导致细胞无法受控制地生长。Bluebird在其10-K备案中将这种可能性列为风险因素。

在第四季度，Bluebird报告每股收益为38美分，根据一份声明。该公司计划从今年第一季度开始记录其两种新获批准的疗法的销售额。美国保险公司正在为Bluebird的药物提供保险，这些药物的成本约为300万美元，并包括退款保证，公司在声明中表示。患者需要大约两周时间才能获得Zynteglo的保险覆盖，Bluebird表示尚未发生任何最终拒绝。