ALS药物在FDA听证会上面临关键考验 - 彭博社

辛西娅·韦伯在2022年与她的女儿卡桑德拉和孙女一起在宾夕法尼亚州多佛。

摄影师：Ryan Collerd/Bloomberg嗨，我是纽约的鲍勃。今天，FDA顾问将会议讨论来自生物源公司的一种创新的新型ALS药物，这次会议可能对该机构如何处理快速批准产生影响。但首先…

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这种ALS药物准备好供患者使用了吗？

如果获得批准，来自生物源公司及其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals的药物可能成为首个针对这种不可治愈的瘫痪特定遗传原因的药物，该疾病是由控制大多数肌肉的神经细胞逐渐死亡引起的。

这种名为托费瑟的药物似乎很有可能获得批准，但有一个问题：在第3阶段试验中未能减缓疾病。这可能是因为生物源公司可能研究的患者数量太少或时间太短。因此，该公司正在尝试一种变通方法，即基于该药物降低与脑细胞损伤相关的血液蛋白水平的基础上申请所谓的加速批准。大约有3万名美国人患有ALS，也被称为路易·格里格病。生物源公司的药物仅针对ALS病例中由某一基因突变引起的一小部分病例。然而，在今天的食品药品监督管理局顾问会议上的辩论中，更广泛的问题是在讨论中。越来越多的药品制造商正在瞄准不可治愈的疾病，如ALS。这迫使该机构思考是否应该批准治疗毁灭性疾病的药物，即使只有不确定的证据表明它们有效。患者倡导者认为FDA在过去对ALS药物采取了过于谨慎的态度，应该批准该药物。在我写的一个家庭中，有32名亲属患有ALS，这是几代人的结果，是由产生有毒蛋白质的坏基因引起的。生物源公司的药物阻止了有毒蛋白质的产生。“它确实延长了我的生命。毫无疑问，”家庭长者辛西娅·韦伯在我去年七月采访她时说到托费瑟。在2021年和2022年，韦伯患上ALS后接受了11剂托费瑟，这是生物源公司创建的扩展访问计划。 在我采访她时，韦伯的病情已经恶化，她不再使用生物源公司的药物。但她很警觉，专心致志，坐在她的电动轮椅上几个小时，我采访她和她的女儿，其中一个患有使她高度可能患上ALS的SOD1基因。韦伯在采访后一个月去世，但患有该基因的女儿卡桑德拉告诉我，她指望托费瑟获得批准。她计划在听证会上公开发言，支持该药物。

在听证会上，生物新和其合作伙伴预计将强调，在试验的延长阶段，从一开始就接受药物治疗的患者的下降速度比最初分配安慰剂然后转换到托费生的患者要慢。他们将主张这种药物明显降低了与神经细胞死亡相关的血液中的一种蛋白质。

“如果将所有数据综合起来，临床效果非常明显。”周一在接受采访时，圣路易斯华盛顿大学医学院的神经学家蒂莫西·米勒告诉我。他是生物新试验的首席研究员，也是该公司的顾问。

美国食品药品监督管理局似乎对这些论点持开放态度。尽管生物新的药物在最终阶段试验的主要和次要目标均未达标，“在不同的统计方法中，似乎普遍存在有利于托费生的趋势，”FDA工作人员周一在该机构网站发布的文件中说。患有ALS的患者愿意承担风险，鉴于疾病的严重性和缺乏有效治疗方法，工作人员写道。在听证会上，一组独立的医生将提供他们自己的观点，并在当天结束时对托费生数据是否有合理可能预测获益进行投票。虽然投票结果不具约束力，但该机构通常会遵循咨询小组的建议。— 罗伯特·兰格雷斯

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