拜健公司的ALS药物Tofersen获得FDA专家组部分支持 - 彭博社

美国马萨诸塞州剑桥的Biogen Inc.总部。

摄影师：Adam Glanzman/Bloomberg周三，美国食品和药物管理局的一个小组顾问部分支持Biogen Inc.针对一种罕见的ALS的药物，为可能的加速批准铺平了道路。

如果获批，这种名为tofersen的药物将成为第一种针对不可治愈的瘫痪疾病的特定遗传原因的药物获得监管批准。

Biogen及其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals Inc.在tofersen的开发中遇到了一些挑战。该药物在3期试验中未能明显减缓疾病。但Biogen基于该药物降低与神经细胞损伤相关的血液蛋白水平的依据申请了所谓的加速批准。

美国FDA的外周和中枢神经系统药物顾问委员会的医生们以9-0的投票一致同意这种减少是患者得到帮助的可能迹象。但另外，该小组以5-3的投票并有一人弃权表示公司尚未完全证明该药物有效。

第二次投票意味着如果FDA同意该小组的结论，该药物可能不会获得全面批准。

该委员会在为期一天的听证会上听取了关于tofersen的证词，包括患者对该药物的支持。 Tofersen旨在治疗具有特定遗传突变的人，这些突变可能导致一种渐进性死亡大多数肌肉控制神经细胞的深部侧索硬化症。

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