FDA因在批准阿尔茨海默病药物前与渤健不当合作受批评——华尔街日报

美国食品药品监督管理局（FDA）在2021年批准百健公司阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm前，与其进行了"不当合作"——这是众议院民主党人发布的新报告结论。该机构正准备对类似药物做出审批决定。

国会调查获取的百健内部文件显示，该公司明知会遭遇患者和支付方抵制，仍将药物定价为5.6万美元以实现利润最大化。

这些发现是Aduhelm争议的最新进展。这款曾被寄予厚望的药物，本可能延缓美国约650万阿尔茨海默病患者的认知衰退。批评者强烈谴责FDA的批准决定。在联邦医疗保险拒绝常规报销后，百健终止了推广计划，实际销售额仅为预期零头。国会报告发布之际，FDA正筹备审批另两款靶向β淀粉样蛋白斑块的阿尔茨海默病药物：百健与卫材合作的lecanemab，以及礼来公司的donanemab。

“百健坚持我们所采取行动的正当性，”公司发言人表示。

FDA发言人回应称该机构全力配合评估工作：“与药企保持频繁互动是确保监管决策信息充分的职责所在。我们将继续这样做，因为这符合患者最大利益。同时，FDA已开始落实委员会建议的相关改革措施。”

由民主党领导的众议院监督与改革委员会以及能源和商业委员会进行的18个月调查发现，在百健公司准备申请药物批准期间，美国食品药品监督管理局（FDA）与百健公司举行了“非典型”数量的会议、通话或实质性电子邮件往来——一年内至少有115次——其中至少有66次未得到适当记录。委员会还发现，该机构与公司密切合作为外部顾问准备了一份文件，合作之紧密以至于百健提交的文件中至少有一个段落是由FDA官员撰写的。据两党发言人表示，共和党人未参与该报告的撰写。

国会报告发现，百健将Aduhelm定价为56,000美元以最大化利润。图片来源：Jessica Rinaldi/池畔照片“我希望这些发现能成为FDA改革其做法的警钟，并呼吁我在国会的同事们继续监督制药行业，确保他们不将利润置于患者之上，”众议院监督与改革委员会主席卡罗琳·马洛尼（纽约州民主党人）表示。

委员会还获得了FDA在2021年春季对与百健公司互动进行的内部审查结果。该机构得出结论，考虑到阿尔茨海默病患者的迫切医疗需求，其官员与百健公司之间的合作是“非典型”的，但并非“不适当”。

委员会发现，尽管临床试验仅针对一小部分患者群体，美国食品药品监督管理局（FDA）和百健公司仍为Aduhelm争取了面向所有阿尔茨海默病患者的广泛适应症标签，该标签后来被缩小范围。

根据委员会披露的内部文件，百健将药物定价定在顾问建议范围的最高值，旨在最大化收入并通过该药物上市"创造历史"。文件显示，公司预估部分联邦医疗保险（Medicare）患者需自付高达年收入20%的费用来购买Aduhelm，该药物可能导致Medicare一年支出120亿美元，占其医生处方药及其他门诊服务预算的36%。百健随后将价格腰斩。

哈佛大学医生亚伦·凯塞尔海姆曾作为FDA外部顾问委员会成员对Aduhelm投反对票，并在其获批后辞职抗议。他表示这份报告引发了对FDA其他药物审批程序的质疑。

“我希望这能促使对FDA与行业间沟通性质进行全面重新审视，“他表示，“沟通渠道必须保持适当距离和透明度，才能维持公众对FDA决策的信任。”

记者莉兹·埃斯利·怀特联系方式：[email protected]

本文发表于2022年12月30日印刷版，标题为《FDA因与药企密切合作受质疑》。