药品价格创下新高——突破百万美元大关 - 《华尔街日报》

一个高价药物新时代已经来临：每位患者需支付数百万美元的药价。

自8月以来，美国或欧洲卫生监管机构已批准了四种针对罕见遗传性疾病的单次治疗新药，其标价至少为每位患者200万美元，其中包括两种来自蓝鸟生物公司的产品。

最近在美国获批的一款药物创下了价格纪录：CSL有限公司的血友病B治疗药物Hemgenix定价为350万美元。

这些价格标志着药品定价的新高，制药公司曾一度不愿将价格定在六位数以上，但药价一直在上涨。公司表示，成本反映了这些药物单次给药即可帮助患者的潜力，但支付费用可能对患者和健康保险公司构成挑战。

“这是一列驶向僵硬保险墙的创新货运列车，”非营利药品定价监督机构临床与经济评论研究所所长史蒂文·皮尔森表示。“支付方无法拒绝，因为患者将没有其他选择，”他补充道。

大多数价值数百万美元的治疗是基因疗法，这是一种突破性的治疗方式，涉及向人体注射功能性基因以纠正导致疾病的缺陷基因。

美国最新获批的基因疗法创下价格纪录：CSL公司治疗B型血友病的Hemgenix定价为350万美元。图片来源：Darrian Traynor/Getty Images蓝鸟生物针对影响儿童的罕见神经系统疾病开发的Skysona基因疗法定价300万美元，而其治疗遗传性血液疾病的Zynteglo定价为280万美元。

诺华制药治疗肌肉萎缩症的Zolgensma基因疗法定价210万美元。

制药商表示，基因疗法可以通过提供缺陷基因的正确副本，治愈或为罕见遗传病患者带来多年获益，尽管这类疗法存在一些安全隐患。

企业称部分新疗法能实现长期成本节约，因为患者无需终身反复接受传统治疗。目前获批的基因疗法大多针对患者群体较小的疾病，尽管人均治疗费用高昂，但对医保预算的整体影响有限。

然而医保机构表示尚未做好应对巨额支付的准备。他们习惯于长期定期支付慢性病传统治疗费用，而非为可能带来持久疗效的单次治疗支付高价。

医保机构指出，更多高价基因疗法的推出可能推高医疗成本，尤其当药物面向更大患者群体时。在长期成本节约实现前，这可能导致保险费率上升。

麦肯锡公司估计，仅2024年就可能推出约30种新的基因疗法。

“当你想到正在开发的数百种基因疗法时，如果我们足够幸运它们都有效，那么集体预算影响就令人担忧，“主要在新英格兰地区管理健康保险计划的Point32Health首席医疗官迈克尔·谢尔曼说。“每次我们看到一种新的基因疗法，它们的价格都更高。”

一次性疗法即将用于患者群体更大的疾病，包括一种更常见的血友病，以及另一种被称为镰状细胞病的血液疾病。

一些保险公司已经推出了特殊计划来管理基因疗法的成本。信诺公司启动了一项计划，向参与的雇主收取每位会员的月费，以确保患者能够获得基因疗法而无需自付费用。

信诺的一位女发言人表示，该计划"旨在保护患者免受可能改变生活的基因疗法的超高成本影响。“她说，该计划涵盖了四种较早批准的基因疗法，目前正在审查Hemgenix。

谢尔曼博士说，由于基因疗法是新的，保险公司在做出这些决定时并不确定所承诺的长期益处是否会持续。一些接受基因治疗的患者可能仍然需要其他药物的额外治疗。

诺华公司表示，其基因疗法的定价反映了对患者的益处及其提供的长期价值。图片来源：Arnd Wiegmann/REUTERSB型血友病由基因突变引起，导致患者（通常为男性）几乎无法生成凝血因子IX蛋白。该蛋白能促进凝血以止血，若含量不足则易引发危险出血事件。

据CSL公司数据，该疾病较为罕见，美国仅约6000名患者，其中约1900例重症患者需频繁输注凝血因子IX制剂以预防严重出血。CSL生产的这些需终身重复使用的治疗方案，总费用可达数百万美元。（CSL数据）

澳大利亚CSL公司通过其子公司CSL Behring于2020年从荷兰uniQure NV公司获得Hemgenix授权，支付了4.5亿美元首付款及潜在未来款项。

该疗法采用经基因工程改造的病毒载体，通过1-3小时静脉输注一次性给药，使患者体内持续生成凝血因子IX。

研究显示，单次Hemgenix治疗可减少受试者对常规凝血因子IX替代疗法的需求，并降低出血发作频率。约94%患者停用了预防性凝血因子IX制剂。

CSL Behring高级副总裁兼总经理Robert Lojewski表示，在制定350万美元定价时，公司综合考虑了该疗法能使患者免于重复输注凝血因子IX的临床效益，以及其为医疗系统节省的终身治疗费用——B型血友病患者人均终身护理成本可达数百万美元。

“是的，这种治疗并不便宜，”洛耶夫斯基先生说。然而，重要的是要考虑“它有效吗？安全吗？如果它能有效多年，以这个价格实际上能带来多少节省，”他说。

CSL正在向健康保险公司提供基于价值的协议，公司将为那些没有从Hemgenix中受益的患者支付回扣。他拒绝透露具体条款，以及保险公司是否已同意这些安排。

洛耶夫斯基先生说，CSL还将为某些难以负担自付费用的患者提供援助。

Point32Health的谢尔曼博士表示，Hemgenix“在其承诺提供的效果背景下，价格似乎相当合理。”他说，保险公司正在与CSL讨论基于价值的协议，但尚未完成。

一种用于罕见神经系统疾病的蓝鸟基因疗法价格为300万美元，而一种用于血液疾病的疗法价格为280万美元。照片：克里斯托弗·特里普拉尔/Sipa USA/路透社Hemgenix的350万美元价格标签高于药品价格监督组织ICER认为的公平价格。ICER在11月的一份报告中表示，Hemgenix的价格约为290万美元将是具有成本效益的。

ICER指出，减少常规预防性治疗对患者的主要好处，并且对医疗保健系统的终身节省可能是巨大的。ICER提供其研究以帮助保险公司与制药商谈判报销。

ICER的皮尔逊博士表示，即使Hemgenix的价格更高——约990万美元——仍能为医疗体系节省开支。但他指出，ICER提出较低建议价格是为了限制制药商从预期节省费用中获取的利润比例。

部分制药商此前已采纳ICER的建议。诺华公司2019年将其治疗婴儿肌肉萎缩症的基因疗法Zolgensma定价为ICER建议的210万美元。

诺华表示Zolgensma的定价反映了该疗法对患者的益处及其提供的长期价值。公司允许部分保险公司分期付款，若疗法未达到预期疗效可获退款。

蓝鸟生物称其基因疗法定价基于患者获益、生活质量改善及医疗系统成本节约。

联系作者彼得·洛夫特斯：[email protected]

本文发表于2022年12月27日印刷版，标题为《新药突破百万美元定价门槛》。