《华尔街日报》：出人意料的脂肪肝研究结果或使Madrigal成为大型药企关注目标

Madrigal计划向FDA申请加速批准用于治疗非肝硬化性NASH（一种严重的脂肪肝疾病）。图片来源：Zacharie Scheurer/dpa-tmn针对被称为NASH（非酒精性脂肪性肝炎）的肝病，已有太多令人失望的试验结果，因此投资者对一家小型生物科技公司的后期试验结果持谨慎态度是可以理解的。

然而，Madrigal Pharmaceuticals周一公布的主要试验结果比大多数分析师预期的要好，推动股价飙升220%。在结果公布前，大多数分析师预计该研究能达到两个主要终点之一——减轻炎症，但对能否同时实现减少肝脏瘢痕不太有信心。后者是一个重要指标，因为它可能导致肝硬化等并发症。

但这项950名患者参与的研究在这两项指标上均显示出改善，且没有重大安全隐患。基于这些结果，Madrigal周一表示，计划向FDA申请加速批准用于治疗非肝硬化性NASH，这是一种严重的脂肪肝疾病。

该公司将于日后提交同行评审期刊发表的完整数据，将受到大型制药公司的严格审查。从辉瑞到诺华，再到百时美施贵宝的企业，都可能有意与Madrigal合作或收购，以此进入这个潜在规模可观的市场。Evercore ISI分析师Liisa Bayko在10月预览结果的报告中写道，假设定价1.5万美元，即使仅占5%的市场份额，价值也可能超过85亿美元。

“可以公平地说，任何对这个领域感兴趣的人都会对这些数据感到更加放心，”Bayko女士表示。

辉瑞最近投资了Madrigal的竞争对手Akero Therapeutics，该公司在报告了令人鼓舞的中期结果后，今年股价上涨了80%。但值得注意的是，Madrigal的消息导致Akero和另一家NASH竞争者89bio在周一下跌了超过10%。考虑到Madrigal似乎不太可能垄断NASH领域，这些下跌有些令人费解。

如果获得批准，Madrigal的resmetirom将成为首个获批用于治疗因西方世界肥胖症流行而日益普遍的慢性疾病的药物。这标志着在数十家公司从吉利德科学到Genfit和NGM生物制药多年来在这一领域遭遇挫折后，痛苦寻求治疗过程中的罕见胜利。

凭借扎实的数据，市场现在将有机会验证脂肪肝疾病是否真的存在巨大市场。这无疑是一个重大健康问题，但其中一个症结在于脂肪肝的诊断率不足。它有时被称为沉默的杀手，因为在肝脏严重受损前通常不会显现症状。

当然，应对脂肪肝的最佳方式（与其他通常由肥胖引发的疾病类似）始终是通过调整习惯——比如减少不健康食品摄入。

但令人遗憾的是，肥胖问题短期内难以消除，因此治疗其对肝脏的影响将持续具有重要意义。如今可能终于出现了一种疗法，大型制药公司想必不愿错过这个机会。

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本文发表于2022年12月20日印刷版，标题为《药物试验惊喜或使Madrigal成为大药企收购目标》。