美国食品和药物管理局对快速审批药物采取更严格立场 - 《华尔街日报》

美国食品药品监督管理局（FDA）有时会根据初步数据批准处方药，但要求制造商进行后续研究以确认药物疗效。图片来源：Stefani Reynolds/彭博新闻社美国食品药品监督管理局正对其基于初步证据加速药物审批的计划采取更严格立场，促使葛兰素史克、罗氏控股等制药公司重新制定药物计划或将其撤市。

根据加速审批计划，FDA比常规流程更快批准处方药的使用。该机构依据初步数据做出决定，但要求企业开展后续研究以验证药物有效性。

然而企业并非总能完成这些研究——或当后续研究未能显示实际疗效时自愿撤市。

最近几周，FDA已采取行动：在葛兰素史克一款血癌药物后续试验失败后督促其撤回，并宣布迈兰公司停止销售一款烧伤治疗药物，因其始终未完成验证性研究。

与此同时，FDA告知正在开发抗癌药物的ImmunoGen公司和ADC Therapeutics SA，在它们启动后续研究前不会授予快速审批资格，两家公司表示。

“机构传达的信息是，我们希望看到你们在验证性研究上取得实质性进展，”ImmunoGen公司首席执行官马克·埃涅迪表示。

FDA的加速批准程序为患者提供了更快获得救命治疗的途径。图片来源：MIKE SEGAR/REUTERS这些要求暗示了FDA的转变。此前一些医生和科学家批评该机构未能确保某些公司开展验证性研究，并撤回（尤其是昂贵的）无效疗法。

机构官员已承认这些缺陷。“我们需要更强有力的手段，”FDA局长罗伯特·卡利夫上月在癌症研究之友峰会上表示。企业需要“在获批前启动验证性研究，因为一旦获批，就很难阻止市场营销的推进。”

根据FDA癌症药物办公室负责人理查德·帕兹杜尔的数据，对于后续试验失败的药物，若在获批时已有试验在进行，从获批到撤市的平均时间为3.8年。

帕兹杜尔博士在《新英格兰医学杂志》9月刊中写道，若药物未开展验证性试验，这一间隔时间中位数为7.8年。

一位发言人表示，FDA根据其法规要求企业在加速批准时启动后续研究。“但当不可行时，FDA会动用一切权力督促企业勤勉启动并完成设计良好的验证性研究，”她说道。

加速审批计划于1992年设立，旨在回应患者对FDA审批急需HIV等药物流程过慢的担忧，该计划为挽救生命的治疗提供了快速通道。目前大多数抗癌药物都通过此途径获批。

为追求审批速度，FDA可免除常规但耗时的临床获益研究（如延长癌症患者寿命的疗效证明），直接批准药物上市。

药企只需证明其药物能改善健康指标（如缩小肿瘤），待获批后再通过研究确认实际疗效。

但《英国医学杂志》去年研究显示，截至2020年底近半数加速审批药物仍未证实临床获益

今夏美国国会两党均表态支持赋予FDA更大权限：撤回无效药物并加快确认性试验进度，但相关改革至今未形成立法。

ImmunoGen公司高管透露，FDA在2019年要求其卵巢癌药物Elahere必须完成确认性试验全部受试者招募，方可获得加速批准。

该公司于7月完成招募目标后于11月获得加速批准。

同样在11月，ADC Therapeutics公司表示，在美国食品药品监督管理局（FDA）要求其霍奇金淋巴瘤药物在申请加速批准时需“已进入确证性试验阶段并最好完成全部患者入组”后，该公司暂停了对该药物的投资。

该公司称明年将不会寻求该药物获批，并表示完成FDA要求的确证性试验患者入组至少需要两年时间。

“公司正与FDA就相关指导原则和未来监管路径保持持续、建设性的沟通。”ADC Therapeutics声明称。

上月，葛兰素史克（GSK）表示，FDA要求其撤回多发性骨髓瘤药物Blenrep，因该药物确证性试验未达标。GSK称已启动撤市程序，但仍相信Blenrep对难治性患者有效，并将继续开展其他相关研究。

上周，FDA宣布仿制药企业Viatris将停售1998年获批的烧伤治疗粉剂，因该企业始终未完成后续研究。Viatris回应称2014年已向FDA提交后续研究数据，但FDA要求的研究方案在操作上不可行。

此外，罗氏集团旗下基因泰克上周表示，经与FDA协商，其抗肿瘤药Tecentriq在后续试验失败后，将停止用于特定膀胱癌患者。基因泰克对撤市决定表示遗憾，但仍坚信该药对某些难治性癌症患者具有疗效。

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刊登于2022年12月6日印刷版，标题为《FDA对快速审批药物采取更严格措施》。