新阿尔茨海默病药物显示积极效果但存在副作用 - 《华尔街日报》

研究人员周二公布了一项关于阿尔茨海默病备受关注药物的研究新细节，进一步揭示了该药物的风险和益处，目前美国卫生监管机构正在权衡是否批准其使用。

卫材株式会社与渤健公司联合研发的药物lecanemab，在一项针对1700多名早期阿尔茨海默病患者的18个月研究中，与安慰剂相比使认知衰退速度减缓了27%，研究人员周二在《新英格兰医学杂志》上报告称。

研究人员表示，该药物效果适中，且与脑部肿胀和出血相关。他们建议对该药物进行更长期的研究。

约17.3%服用lecanemab的患者出现脑出血迹象，而安慰剂组为9%。12.6%的用药者出现脑肿胀，安慰剂组为1.7%。

自卫材公司九月份公布高层次研究结果以来，阿尔茨海默病研究人员一直热切期待这些研究数据，这使医生和患者对即将出现一种经证实有助于阿尔茨海默病患者的新疗法充满希望。

两家公司已要求美国食品药品监督管理局基于早期研究有条件批准lecanemab，该早期研究显示该药物降低了与阿尔茨海默病相关的大脑淀粉样蛋白水平。预计该机构将在1月6日前做出决定。

主导lecanemab研发的卫材公司表示，计划利用这项新研究数据寻求完全批准。

一些医生表示，最新数据可能足以支持该药物获批，因为它达到了研究目标，但他们质疑该药物的有效性是否足够强，能够抵消其在实际使用中的潜在危害。

“目前尚不清楚其益处是否具有临床意义。这可能需要数年时间才能确定，争论可能会持续下去，”纽约西奈山神经病学和精神病学教授塞缪尔·甘迪说。

甘迪博士和其他医生还对最近的报告表示担忧，这些报告称，作为持续测试的一部分，有患者在服用lecanemab期间死亡。卫材的一位女发言人表示，两名死亡患者有其他严重的健康问题，死亡不能归因于lecanemab。

主导lecanemab开发的卫材公司表示，计划利用新的研究数据寻求全面批准。图片来源：克里斯·特里普拉尔/Sipa USA/美联社阿尔茨海默病是一种渐进性疾病，会剥夺患者的记忆和日常行为能力。美国约有600万人患有此病，全球范围内有数千万患者。

制药公司一直在努力寻找能够延缓阿尔茨海默病发展的药物。美国仅批准了少数几种药物，且大多只能缓解症状。

去年，美国食品药品监督管理局批准了百健和卫材的另一款阿尔茨海默病药物，但许多医生对其有效性提出质疑，医疗保险和其他健康保险公司拒绝支付费用。今年5月，百健表示将基本停止营销这款名为Aduhelm的药物。

与Aduhelm类似，Lecanemab由研究人员设计用于减少大脑中的β淀粉样蛋白。β淀粉样蛋白长期以来与阿尔茨海默病相关，尽管关于清除它是否会减缓疾病进展仍无共识。

最新数据来自一项针对1,795名50至90岁早期阿尔茨海默病患者的第三阶段研究，这些患者接受了Lecanemab或安慰剂治疗，并进行了18个月的随访。

研究人员使用18分量表测量患者的临床衰退情况，分数越高表示病情越严重。研究开始时，患者的平均得分约为3.2分，被认为患有轻度认知障碍或轻度痴呆。

在研究过程中，安慰剂组患者的疾病严重程度平均增加了1.66分，比服用Lecanemab的患者多0.45分，后者得分增加了1.21分。

斯坦福大学记忆障碍中心医学主任Michael Greicius表示，这一差异相当于18个月内衰退速度减缓了27%，但可能不会对患者的认知功能产生明显差异。

超过四分之一的Lecanemab患者对药物输注有不良反应，而安慰剂组为7.4%。

Greicius博士表示，除了脑出血和肿胀外，与输注相关的副作用可能让一些患者及其护理人员意识到他们正在接受药物而非安慰剂，这可能会对研究结果产生偏差。

“这不是一种无害的治疗，”Greicius博士说。即使结果经过统计分析纠正了潜在的偏差，“我们仍然需要权衡这种在18个月内相当微小的差异与导致12%患者脑肿胀的药物，”他说。

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刊登于2022年11月30日印刷版，标题为《阿尔茨海默病药物显示疗效与风险》。