《降低通胀法案》正在扼杀潜在的治疗方法 - 华尔街日报

我们可能需要数年时间才能全面评估《降低通胀法案》对制药行业的影响，但破坏性迹象已然显现。尽管民主党吹嘘赋予医疗保险"谈判"药品价格的权力，实际效果却是让制药商陷入复杂且欠妥的定价机制。对此，多家企业已取消药物研发项目，导致全美患者蒙受可预见的不幸损失。

一项设计拙劣的条款正迫使企业放弃罕见病治疗研究。10月27日财报中，Alnylam制药宣布暂停治疗罕见眼疾斯塔加特病的药物研发，理由是需"研判《降低通胀法案》的影响"。该决定源于法案中豁免单一罕见病药物的条款——当前该公司药物仅获批治疗淀粉样变性病而享受豁免，若拓展至斯塔加特病研究将丧失豁免资格。

这种抑制作用在癌症治疗领域尤为显著。周二礼来公司宣布终止某血癌药物的研发，其向Endpoints News表示：“鉴于《降低通胀法案》，该项目已不符合我们的持续投资标准。”

制药公司在开发抗癌药物时，通常首先针对单一适应症进行研发。只有在获得首次批准后，才会研究其他适应症。成功治愈吉米·卡特总统的默克公司Keytruda，最初于2014年获准用于晚期黑色素瘤。如今该公司官网上列出了19项获批适应症。基因泰克的赫赛汀作为关键乳腺癌疗法，在转移性适应症获批八年后又获得了辅助治疗适应症批准，如今还新增了胃癌治疗适应症。

十年前获批的抗癌药物中，近60%在后续年份获得了更多适应症批准。新法案消除了开展额外研究的动力，因为无论药企在药物首次获批后投入多少研究，其定价机制都会在小分子药物9年、生物制剂13年后启动。

民主党人通过这种方式设计法案，实质上废除了数十年来通过平衡利润激励与成本考量来促进研发的两党共识政策。Alnylam曾赖以开展现已放弃项目的《1983年孤儿药法案》，通过税收抵免、拨款和市场独占权的组合拳激励罕见病药物投资。该法案由52名共和党人和118名民主党人共同发起，被民主党众议员亨利·韦克斯曼称为"政府最高效的典范，展现了国会如何致力于解决影响数百万美国人、被忽视却至关重要的问题"。

次年，韦克斯曼先生与共和党参议员奥林·哈奇再度携手两党联盟，推动通过了《哈奇-韦克斯曼法案》。该法案赋予创新药企五年市场独占期（可申请延期），作为交换条件，创新药企需在独占期结束后接受仿制药竞争。这种从垄断定价到普惠价格的机制为仿制药行业、创新药企以及患者家庭带来了巨大福祉。

《哈奇-韦克斯曼法案》还规定：承担首仿药开发成本与风险的仿制药企可获得六个月市场独占权。这使得仿制药企能在抢占市场份额的关键前半年收回成本。随着更多仿制药入市， Medicare等医保机构和患者将享受价格断崖式下降。据美国仿制药协会数据，2019年Medicare D部分处方中90%以上为仿制药，每年为Medicare节省超960亿美元，并为老年人额外节省数十亿。而即将实施的限价政策将彻底摧毁这些激励机制。

但《通胀削减法案》破坏的两党立法成果远不止于此。1997年《FDA现代化法案》曾规定：开展儿科药物研究的药企可获得六个月市场独占期。这项由八位跨党派参议员共同推动的法案同样凝聚了两党智慧。儿科临床试验面临多重挑战：家长通常不愿让孩子参与试验，伦理审查委员会对儿童保护要求更严苛，这些因素导致企业优先开发成人适应症。只有当成人适应症成功后，企业才会启动儿科试验。而新法案强制要求大幅降低Medicare药价，这将削减儿科试验可用资源，打乱整体研发规划，最终瓦解这些关键激励。

民主党或许在中期选举中获得了一个短期话题，但从长远来看，这项带有党派色彩的医疗法案将阻碍患者获得创新性、挽救生命的治疗方法。新一届国会若能以承认经济激励必要性的方式取代《降低通胀法案》，将更好地服务于美国民众，从而为患者带来新的治疗方案。

格罗根先生是南加州大学谢弗中心访问高级研究员，2019-2020年担任特朗普总统的国内政策顾问。他为制药行业提供咨询服务。

图片来源：Ulrich Baumgarten/Getty Images本文发表于2022年11月4日印刷版，标题为《降低通胀法案正在扼杀潜在疗法》。