为何一款疗效不明的15.8万美元药物会损害整个医疗体系——《华尔街日报》

美国食品药品监督管理局(FDA)上个月批准了Amylyx公司的Relyvrio，这是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)或卢·格里克氏症的药物。图片来源：Amylyx Pharmaceuticals/Associated Press与许多患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)或卢·格里克氏症的患者一样，莱恩·奥利夫(Layne Oliff)没有时间可以浪费。

甚至在药物Relyvrio上个月底获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准之前，他就有了自己的DIY方法：他从新泽西州的一家药店获得液态苯丁酸钠，并从亚马逊在线购买牛磺酸熊去氧胆酸。这每年花费他超过7000美元，但他说这非常值得，因为他觉得这种组合有助于稳定这种通常在几年内导致死亡的疾病。

现在，这种结合了这两种已知化合物的药物已在美国获得批准，官方标价为每年158,000美元，比他之前的花费高出20多倍。

虽然这对Amylyx 来说可能是个极好的消息——该公司生产这种药物，其股价在过去6个月上涨了159%——但对于美国医疗体系来说，这个过高的价格是个坏消息。患者不会自己支付全部费用——保险公司承担大部分费用，这部分费用是在制药公司提供回扣以使药物纳入保险范围后最终确定的。当然，通过正规渠道获得药物对患者来说是一种更经济、更可靠的用药方式，尤其是对于那些无法像奥利夫先生那样自掏腰包支付非传统但医生监督的治疗方法的患者。

但这种悬殊的价格差异凸显了美国药品价格已严重失衡。每当一种药物定价高得离谱，就会为下个制造商树立先例，导致药价螺旋式上升，除了公众抗议外几乎没有真正的上限。

Amylyx联合首席执行官乔什·科恩和贾斯汀·克利在声明中表示，Relyvrio"是首个在临床试验中显示对ALS患者功能有统计学显著改善的获批药物，长期事后分析也观察到了生存获益"。

他们补充说，公司已制定全面计划来解决ALS患者自付费用问题，包括为商业保险患者提供经济援助，以及为无保险或保险不足且"已用尽所有其他选择"的患者免费提供药物。

Amylyx将其疗法定价低于另一款已获批ALS药物依达拉奉17.1万美元的年费用，而后者的疗效被认为有限。尽管FDA自身也承认对该药物疗效缺乏确定性，Amylyx仍基于小型二期试验数据获得批准。3月会议期间，FDA顾问小组最初认为数据不足，但上个月罕见的第二次小组会议因现有疗法匮乏决定支持批准。

“这正体现了药物价格与其宣称效果之间完全脱节的极端案例，“哈佛大学教授亚伦·凯塞尔海姆表示，他去年因阿尔茨海默病药物争议性获批退出FDA顾问委员会。凯塞尔海姆博士未参与Amylyx的评审。

这并不是说Amylyx不应该从这项创新中获利，该药物可能将患者的生命延长数月。使用轮椅的奥利夫先生表示，他一直在服用的这种药物组合帮助他坚持在划船机上进行锻炼。

但这项创新本可以以更低的价格获得回报：临床与经济评论研究所表示，Relyvrio的合理价格应在每年9,100至30,600美元之间。

ICER首席医疗官大卫·林德指出，按Amylyx的定价，对社会造成的损害将超过其益处。药物价格过高迫使保险公司提高保费，进而可能导致经济困难人群失去保险。这意味着部分人获得的医疗减少，另一些人则面临医疗破产。

这有助于解释为何美国在人均医疗支出全球第一的同时，预期寿命却远低于许多国家。高额医疗费用还推高了有支付能力人群的医保成本，从而榨取经济其他领域的价值。

目前已获准在美国和加拿大销售该药物的Amylyx，正在寻求欧盟及其他国家的上市批准。根据以往经验，美国以外的政府极可能要求大幅降价才将其纳入医保。

然而美国的保险公司、患者和纳税人将不得不为这种由布朗大学两名学生构想研发的药物支付最高价格，实质上是在为全球渐冻症患者提供医疗资助。

“这可能不是直接对ALS患者造成伤害，”林德博士说，“但你正在伤害系统中的其他许多人。”

曾担任药剂师的奥利夫先生表示，既然药物已获批，他希望现在能通过医疗保险获得该药物，尽管他说有时会有一些限制。他说，如果由于任何原因无法通过保险获得，他将坚持使用自己的DIY方法。

写信给大卫·韦纳，邮箱：[email protected]