世界最昂贵药物难解这家生物科技公司之困 - 《华尔街日报》

蓝鸟生物公司所治疗的两种疾病患者稀少，在资本市场融资将十分困难。图片来源：Kristoffer Tripplaar/Sipa USA/Reuters蓝鸟生物 即将成为美国乃至全球最昂贵两种药物的销售商，这两种药物每剂售价近300万美元。

虽然高昂的价格已引发公众反弹，但人们可能认为随着药物最终上市，该公司及其投资者至少能获得巨额回报。事实并非如此。今年夏天美国食品药品监督管理局的两项批准或许将该公司从财务深渊中解救出来，但这家总部位于波士顿地区的蓝鸟生物（4月曾宣布大幅削减成本以维持运营）仍将面临一段时间的资金紧张。

挑战在于，蓝鸟生物疗法针对的两种疾病——β地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）——患者群体极为有限，因此经济潜力受限。

以治疗β地中海贫血为例，这是一种因健康红细胞不足导致贫血的遗传性疾病。该病最严重时，患者需每隔几周输血，基本被束缚在诊所。蓝鸟生物的药物Zynteglo仅需一次治疗即可改变患者命运。从长远看还可能节省费用：临床与经济评价研究所（ICER）估计，该疗法具有成本效益。

但对投资者而言，这种经济效益并不理想，因为美国仅有约1300名依赖输血的β地中海贫血患者。RBC资本市场分析师卢卡·伊西预估，Zynteglo和针对CALD的Skysona两种疗法的销售额到2030年可能仅略超2亿美元。

这与蓝鸟生物的资金消耗速度形成鲜明对比。该公司预计今年将消耗近3.4亿美元资金，而第二季度末其现金储备仅约2.18亿美元。关键在于蓝鸟生物需要迅速融资。公司表示正在探索融资机会，但股市暴跌使许多生物技术企业被资本市场拒之门外，蓝鸟也不例外。

蓝鸟的困境凸显了针对极罕见疾病开发药物的挑战。美国政府确实提供了优先审评券等激励措施，FDA会授予部分研发企业。这些券可用于加速未来更具商业价值的药物审评，企业常将其转售。蓝鸟获得两张优先审评券，希望兑现至少2亿美元，为其寻求获批更具盈利潜力的镰状细胞病疗法争取缓冲空间。

公司发言人表示：“随着我们计划在2023年第一季度提交镰状细胞病基因疗法lovo-cel的生物制品许可申请，已具备实现财务可持续性的清晰路径和强劲发展势头”，并强调"Zynteglo与Skysona代表着可能改变患者生命的重大突破"。

这不仅仅关乎一家公司的成败：麻省理工学院金融学教授安德鲁·罗长期致力于推动罕见病治疗投资，他表示如果蓝鸟生物未能成功，可能会对其他类似疗法产生寒蝉效应。蓝鸟生物在欧洲获得了Zynteglo的批准，却因与监管机构就定价问题难以达成一致而最终退出该市场。

目前仅有少数基因疗法获批，但随着更多高成本但可能具有治愈效果的药物上市，支付方和制造商必须找到应对动辄数百万美元天价的方法。蓝鸟生物为Zynteglo提供的一种新兴解决方案是风险共担协议——若治疗无效，制造商将进行退款。

考恩公司分析师亚伦·韦伯指出，蓝鸟生物的看涨逻辑在于其技术和生产工艺可拓展至其他适应症。该公司计划明年初提交lovo-cel的上市申请。即便获批能提振公司前景，仍将面临竞争——福泰制药与CRISPR Therapeutics也在竞相推进治疗镰状细胞病的基因编辑疗法。另一重困境是：虽然镰状细胞病市场规模更大，但治疗可及性与费用报销仍是严峻挑战。多数患者为非裔美国人，这一群体长期面临医疗资源获取不平等问题。

市值略低于5亿美元的蓝鸟生物对于一家拥有两种获批疗法的生物技术公司来说并不昂贵。但该公司股票可能仍将保持波动。拥有市场上最昂贵的药物——甚至两种——并不总是好事。

联系大卫·韦纳，邮箱：[email protected]

更正与补充蓝鸟生物的治疗方案每次使用成本近300万美元。本文早期版本错误地将每种药物的年度成本表述为近300万美元。（已于10月3日更正）