《华尔街日报》：Amylyx新获批的ALS药物定价为每月1.25万美元

美国食品药品监督管理局五年来首次批准了一种新的ALS药物。图片来源：jim lo scalzo/ShutterstockAmylyx制药公司周五表示，其新获批的治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）药物每年将至少收费15.8万美元。

这款名为Relyvrio的药物于周四晚些时候获得FDA批准，此前部分工作人员对其疗效证据是否充分提出质疑。这是五年来首个ALS新疗法（又称卢·格里克病），有望延缓病情进展并将患者寿命延长数月。

“这是我们对抗ALS迈出的重要一步，“该研究首席研究员、麻省总医院神经临床研究所联合主任Sabrina Paganoni表示，“虽然该药物不能治愈疾病，但对延缓病情和延长生存期具有显著效果。”

Amylyx公司周五宣布，将Relyvrio的28天用药定价为1.25万美元，患者首年治疗（用药频率较低）年费用约15.8万美元，后续年份年费用为16.3万美元。

艾米利克斯公司的ALS药物于6月在加拿大获批上市，商品名为Albrioza。图片来源：MOCKUP CAKE/SHUTTERSTOCK根据与保险公司和制药商合作评估药物价值的非营利组织"临床与经济评价研究所"分析，该药物合理年定价应在9,100至30,600美元区间。

公司表示未来4-6周内将通过专业药房渠道供应该药物。

艾米利克斯是波士顿地区企业，约十年前由贾斯汀·克利和约书亚·科恩创立，他们在布朗大学就读期间构思出Relyvrio的研发理念。

“多年前我们开始融入ALS患者群体，早期合作的大部分病友如今已不在人世，“31岁的联席首席执行官克利先生在接受采访时表示，“如今能获得帮助患者的机会，是我们毕生的荣幸。”

此次获批之际，正值多家药企推进ALS新药研发，此前加拿大卫生部门已批准该药以Albrioza名称销售，促使部分美国患者寻求获取艾米利克斯产品的途径。

“本次批准为ALS这种致命且目前无法治愈的疾病提供了又一重要治疗选择，“FDA神经科学药物办公室主任比利·邓恩表示。

FDA在决策过程中，不得不平衡患者对新疗法的迫切需求与审评人员及部分神经科学专家对Relyvrio实际疗效证据的质疑。

该机构还面临着来自包括ALS协会在内的患者权益团体的批准压力，该协会将2014年冰桶挑战筹集的220万美元用于Relyvrio的研发。

“这是整个ALS社区的胜利，大家团结一致倡导早期批准，”ALS协会首席执行官卡拉尼特·巴拉斯说。

巴拉斯女士表示，ALS协会没有资格获得销售版税，但有资格获得其资助金额的150%回报，约330万美元。

在一项针对137人的中期（第二阶段）研究中，将Amylyx药物与其他已批准的ALS药物联合使用的患者，其疾病进展在六个月内减少了25%。

该研究通过问卷评估患者执行行走、说话和吞咽等身体功能的能力，来衡量ALS患者的病情进展。

佛罗里达州杰克逊维尔梅奥诊所的ALS专家比约恩·奥斯卡森表示，他今年早些时候在向FDA提交的公开评论中反对批准该药物，因为他认为Amylyx的临床试验结果存在不一致之处，需要进一步调查。

然而，他表示可能会为患者开具该药物。“这确实可能有效，如果不批准，许多本可以从中受益的患者将无法获得这种药物，”曾担任Amylyx顾问委员会成员的奥斯卡森博士说。

艾米利克斯最初向FDA提交的数据显示，在其二期临床试验中，该药物使患者中位生存期较安慰剂组延长了4.8个月。

本月初，艾米利克斯对二期试验患者进行了新分析，估算接受该药物治疗的患者中位生存期将比安慰剂组患者延长9.7个月。

但FDA审查员对这些分析表示质疑，因为该研究并非专门设计用于单独评估生存期，且部分依赖于假设性估算——即若安慰剂组患者在研究结束后未被允许转用该药物，其预期生存时间。

FDA在3月咨询委员会会议后延长了原定审批期限，该会议以微弱优势表决认为药物疗效未获证实。

随后FDA罕见地于9月召开第二次专家咨询会议，重新评估该药物及艾米利克斯提供的补充数据分析。

在第二次听证会上，FDA顾问转变立场以7比2投票支持批准该药物，此前艾米利克斯承诺若后续跟踪研究未达预期将主动撤市。

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种相对罕见的神经系统疾病，美国患者数量约3.2万人。

该疾病进展迅速，会破坏脊髓和大脑中的运动神经元，导致运动能力丧失、肌无力及吞咽困难，多数患者在确诊后2至5年内死亡。

最常用的ALS治疗药物是利鲁唑，该药于1995年获批后已有仿制药，据信可将患者寿命延长两到三个月。根据医疗保险数据，2020年该药物每位患者的年均治疗费用为1,150美元。

Relyvrio是苯丁酸钠和牛磺酸二醇两种现有药物的组合制剂，部分ALS患者已分别使用这两种药物。

但医生表示，苯丁酸钠在美国每月费用约5,000美元且多数保险公司不涵盖其ALS治疗适应症；牛磺酸二醇仅作为非处方补充剂销售，患者无法确保其质量。

预计患者将把Relyvrio与现有获批疗法联用，包括利鲁唑及三菱田边制药的Radicava——后者基于显示可延缓疾病进展的研究于2017年获FDA批准。

医生指出，由于Radicava每位患者年定价约165,300美元，患者很难获得保险覆盖。

尽管科学家表示在理解疾病分子机制方面取得进展且多款药物正在研发中，但药物研究者始终难以找到有效的ALS治疗方案。

Biohaven制药控股有限公司周四宣布，其候选药物verdiperstat在研究中未达预期。

本月早些时候，FDA宣布正与美国国立卫生研究院及非政府研究者合作，以深化对ALS等罕见神经退行性疾病的认知并支持相关治疗药物开发。

美国食品药品监督管理局(FDA)计划于1月25日前决定是否批准百健(Biogen)公司治疗罕见遗传性肌萎缩侧索硬化症(ALS)的实验性药物tofersen。尽管该药物在第三阶段研究中未能延缓患者病情进展，但百健基于该药物能减少与神经元死亡相关的神经丝蛋白的能力寻求批准。

联系作者约瑟夫·沃克(Joseph Walker)，邮箱：[email protected]

本文发表于2022年9月30日印刷版，标题为《监管机构批准治疗ALS药物》。