阿尔茨海默症重磅药物或引发投资者热潮及医保成本上升 - 华尔街日报

周二晚间公布的阿尔茨海默病药物数据不仅将彻底改变百健公司的命运——该公司自阿杜赫尔姆药物上市失败后一直难以获得投资者青睐。

这些结果也为曾被部分否定的抗淀粉样蛋白药物注入了新生，增强了投资者对礼来公司和罗氏集团相关药物也能取得积极成果的信心。

周三早盘百健股价应声暴涨36%，市值增加逾100亿美元。礼来股价上涨8.9%，罗氏在美上市股票涨幅达6%，两家药企合计市值增加约400亿美元，反映出百健疗法（与日本合作伙伴卫材共同研发）可能面临的竞争潜力。

投资者情绪的逆转堪称巨大转折。近年来多款靶向淀粉样蛋白药物临床试验失败后，人们对"淀粉样蛋白假说"——即靶向患者大脑中异常堆积的蛋白质应能延缓痴呆——的质疑日益加深。

但周二公布的结果确凿无疑。与安慰剂相比，该药物将认知和功能衰退减缓了27%。这些尚未在同行评审医学期刊发表的数据达到了试验所有主要和次要终点，多位分析师称之为最理想情况。杰富瑞分析师Michael Yee指出，虽然该药物确实存在脑肿胀等安全隐患，但比目前处于临床试验阶段的其他候选药物更安全。罗氏的gantenerumab和礼来的donanemab三期试验结果预计未来一年内公布，投资者已重新评估了其成功概率。古根海姆分析师Seamus Fernandez表示，礼来投资者现在有理由将成功概率从30%-40%上调至70%-75%区间，对应80-100亿美元的年销售峰值，Fernandez在周三开盘前写道，这足以支撑股价5%至7%的涨幅。

“总而言之，对一方有利的事情对另一方也有利，”费尔南德斯先生表示。

积极的数据使得美国食品药品监督管理局（FDA）很可能在1月份加速批准百健（Biogen）的药物，并在明年晚些时候给予全面批准。对于投资者、患者和社会来说，更大的问题是医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）将采取什么行动。百健上一次获批的治疗该疾病的药物Aduhelm获得了FDA的批准，但由于缺乏对健康结果的显著改善，CMS通过限制其使用，实际上扼杀了其商业前景。

由于积极的数据，百健的药物很可能在1月份获得FDA的加速批准。照片：David A. White/Biogen/Handout/EPA-EFE/Shutterstock这一次情况将有所不同，Baird的Brian Skorney写道，由于临床数据非常成功，CMS不太可能“坚持拒绝覆盖”。大约有200万美国人患有早期阿尔茨海默病，保险计划的成本可能会相当可观，导致大多数老年人的医疗费用增加。就在周二，CMS宣布，由于Aduhelm的支出低于预期，明年的保费和免赔额将下降。现在，政府可能会发现自己需要为另一种昂贵的阿尔茨海默病药物买单。

价格有多昂贵将是另一个重要问题。百健可能已经从Aduhelm每年5.6万美元的定价引发的反弹中吸取了一些惨痛的教训，因此预计其将把lecanemab的价格定在接近2万美元的水平。

尽管如此，成本——以及投资者的回报——很可能是天文数字。

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刊登于2022年9月29日印刷版，标题为《阿尔茨海默病药物带来希望与高昂成本》。