新癌症药物在研究中击败化疗 - 《华尔街日报》

安进公司周日报告了美国食品药品监督管理局（FDA）去年有条件批准药物Lumakras时要求进行的验证性研究结果。图片来源：帕特里克·T·法隆/彭博新闻来自新型抗癌药物的首批数据揭示了其疗效与局限性，同时为其他试图进入这一利润丰厚市场的候选药物留出了空间。

安进公司表示，其肺癌口服药Lumakras在后期研究中击败了常规化疗方案，帮助患者实现无肿瘤恶化生存，但未能证明可降低总体死亡率。

Lumakras是首个获批的针对KRAS基因突变的新型疗法，这种被称为"不可成药靶点"的突变是癌症中最常见的遗传变异之一。研究人员历经多年努力才设计出能攻击该突变的药物。

FDA去年基于积极的早期研究数据有条件批准了Lumakras，但要求安进开展验证性研究，该公司于周日报告了相关结果。

这些数据受到投资者和制药业竞争对手的广泛关注，包括同样在开发KRAS靶向药物的Mirati Therapeutics公司和罗氏控股公司。

分析师预测，安进公司的Lumakras今年销售额将达到3.4675亿美元，2024年将超过10亿美元。这种新药对部分患者可能比化疗更具吸引力的原因之一是其使用相关副作用较少，但价格更为昂贵。

根据周一在巴黎欧洲肿瘤内科学会公布的研究数据，在345名曾接受治疗的肺癌患者中，服用Lumakras的患者肿瘤无恶化生存期为5.6个月，而接受多西他赛化疗的患者为4.5个月。该结果由田纳西肿瘤研究所Sarah Cannon研究中心的课题研究员Melissa Johnson发布。

安进公司表示，接受Lumakras治疗的患者中有25%实现至少一年肿瘤无进展，而多西他赛组仅为10%。

Robert W. Baird生物技术分析师Brian Skorney指出，Lumakras相对于化疗的优势意味着该药物已达到研究主要终点，应足以支持FDA授予其完全批准资格。

但安进的研究未能证明Lumakras能延长患者总生存期。

数据显示，Lumakras组患者死亡率数值上更高（63.7% vs 化疗组54%），但差异无统计学意义，可能由偶然因素导致。Lumakras组中位生存期为10.6个月，略低于化疗组的11.3个月。

斯考尼先生表示，该药物未能提高总体生存率，可能会让一些健康保险公司和肿瘤科医生对使用更昂贵的Lumakras产生犹豫。

“支付方可能会说，‘我们为什么要为不能提供生存获益的药物多支付数十万美元？’“他说。

对安进公司有利的是，其药物明显比目前用于既往治疗患者的标准治疗药物多西他赛更能延缓疾病进展，且副作用更少。在Lumakras患者中，11%出现与治疗相关的严重副作用，低于服用多西他赛患者23%的比例，已知多西他赛对某些患者具有高度毒性。

安进公司表示，其研究在统计学上并非旨在衡量总体生存获益。该研究还允许接受多西他赛治疗的患者在肿瘤开始恶化后开始服用Lumakras，这也可能使评估生存获益变得困难。

根据加拿大玛格丽特公主癌症中心肿瘤学家娜塔莎·莱尔的介绍，安进公司去年推出的Lumakras标价为每月17,900美元；多西他赛的月费用为1,700美元。莱尔博士也曾代表包括安进在内的制药公司进行有偿医学教育讲座。

莱尔博士表示，安进的研究表明，对于至少接受过一种先前治疗的患者，Lumakras应取代多西他赛，并指出与需要静脉输注的化疗相比，其副作用发生率更低且使用更方便。

一些分析师表示，安进的数据为竞争对手如果其自身药物获得批准，从Lumakras手中夺取市场份额留下了机会。最接近上市的是Mirati公司的药物，该公司正在等待FDA是否批准其KRAS药物adagrasib的有条件批准。FDA做出决定的截止日期是12月14日。

安进公司股价周一下跌4.1%，Mirati股价上涨2.2%。

分析师表示，除了Lumakras数据外，安进股价还受到百时美施贵宝公司周五晚间获批的银屑病治疗药物Sotyktu影响，该药物预计将与安进的畅销药Otezla形成竞争。

联系作者约瑟夫·沃克，邮箱：[email protected]

本文发表于2022年9月13日印刷版，标题为《安进新型抗癌药在研究中击败化疗》。