美国食品药品监督管理局与一种ALS疗法——《华尔街日报》

很少有疾病像肌萎缩侧索硬化症（ALS）那样残酷地使人衰弱。但美国食品药品监督管理局（FDA）的一个顾问委员会本周为患者带来了一线希望，他们支持一种可以减缓病情恶化、为患者争取更多宝贵生存时间的新疗法。

ALS，又称卢·格里克氏症，是一种神经退行性疾病，会逐渐剥夺患者的功能能力。美国约有3万名患者，每年新增5000例。患者确诊后通常只能存活两年，随着病情发展，他们将逐渐丧失控制基本肌肉运动的能力，最终无法咀嚼和呼吸。

科学家尚未完全了解该病的病因，目前仅有两种获批疗法。这两种疗法均未同时实现延长寿命和减缓功能衰退的效果。但Amylyx制药公司的实验药物在小型2期试验中实现了双重效果。接受该药物治疗的患者平均比未接受治疗者多存活4.8至11个月，且在24周内功能衰退速度减缓25%。

然而，FDA顾问委员会在3月份以6比4的投票结果反对批准该药物。许多委员希望等待Amylyx的3期试验结果，该试验可能要到2023年底或2024年初才能完成。他们担心，如果3期试验结果效果不佳，批准该药物会给患者带来虚假希望。我们猜测，患者会抓住任何希望冒险一试。

FDA领导层似乎倾向于批准该药物，但因去年否决顾问委员会意见批准百健公司实验性阿尔茨海默病药物而遭受政治抨击后显得犹豫不决。FDA神经科学部门主任比利·邓恩曾因在积极但不确定的试验结果中主张监管灵活性而遭到公共卫生领域左派人士的猛烈批评。

今年夏天早些时候，美国食品药品监督管理局（FDA）做出了一项不寻常的决定，允许Amylyx公司提交更多试验数据，并重新召集其顾问委员会进行二次审议。加拿大监管机构已于6月批准该药物，条件是Amylyx完成第三阶段试验，这促使一些患者考虑北上加拿大获取药物。这对美国而言实在难堪。

美国是全球领先的医药创新国家，与实行政府医疗体系的国家相比，美国人通常能更早获得更多新型疗法。但主张公共卫生的左翼势力正试图限制昂贵新疗法的可及性，Amylyx的ALS药物几乎成为这场斗争的牺牲品。

值得欣慰的是，在最近的会议上，顾问委员会成员似乎被ALS患者及其主治医生的痛心证词所打动。接受该药物治疗的患者表示，药物有助于稳定病情并维持独立生活能力，甚至有人能进行徒步旅行。

邓恩医生力挺患者，呼吁委员会展现最大灵活性——尽管FDA工作人员报告对Amylyx的结果有所质疑。委员会最终以7比2的投票结果支持批准该药物。值得注意的是，投反对票之一的约翰霍普金斯内科医生凯莱布·亚历山大，此前也是百健阿尔茨海默病药物的主要批评者。

顾问委员会的支持应能为FDA提供其显然需要的政治掩护来批准该药物。但关于FDA药物审批的争论将持续，患者们仍需为延续生命而奋战。

照片：安德鲁·凯利/路透社刊登于2022年9月13日印刷版，标题为《FDA与ALS治疗》。