美国食品药品监督管理局顾问支持艾米利克斯的ALS药物——《华尔街日报》

尽管部分工作人员提出担忧，但该建议表明美国食品药品监督管理局可能批准这款药物。图片来源：Stefani Reynolds/彭博新闻Amylyx制药公司治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物获得了FDA顾问小组的支持，而就在数月前该小组曾以微弱差距反对批准此药。

FDA顾问小组在第二次审议该药物时，于周三以7比2的投票结果认定现有证据足以支持其获批。

这一建议意味着FDA可能批准这款号称能延缓这种致残性致命疾病进展的药物，尽管部分工作人员对其实际疗效存疑。

FDA不必遵循专家小组建议，但须在9月29日前作出决定。

“剥夺ALS患者可能有效的药物——这让我感到非常不安。上次会议时证据还不够明确，”印第安纳大学医学院神经学教授Liana Apostolova表示，她投了赞成票。

其他小组成员认为该药有效性的数据支撑薄弱。

“我们基本上只有一项研究，且存在诸多重大科学疑虑，”约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院流行病学与医学教授Caleb Alexander说道，他投了反对票。

FDA召开第二次咨询会议实属罕见，该机构去年因批准另一种神经科学药物而遭受批评，当时顾问们表示该药物缺乏疗效证明：即百健公司（Biogen Inc.）的阿尔茨海默病药物Aduhelm。

患者权益组织一直为Amylyx药物奔走呼吁，称其为一种安全且有望治疗致命疾病（又称卢·格里克病）的药物。

美国有超过16,000人患有肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，会导致肌肉无力，最终使患者丧失说话、行动和呼吸能力。

Amylyx表示数据分析显示，其药物AMX0035可帮助患者延长寿命长达18个月。

“这意义重大，因为对确诊患者而言，这相当于其平均剩余寿命的四分之一到二分之一，“ALS患者兼患者权益组织I AM ALS联合创始人布莱恩·瓦拉赫通过翻译表示，“这是我们从未有过的突破。”

在3月举行的首次药物评审会议上，FDA咨询委员会以6比4的投票结果认为，单一项中期（即第二阶段）研究未能提供足够证据证明Amylyx药物对该病有效。

6月初，FDA将审批决定截止日期从6月29日延长至9月29日。约一周后，加拿大卫生部门批准该药物用于治疗ALS，促使美国患者考虑北上获取该药物。

美国食品药品监督管理局（FDA)延迟做出决定并愿意考虑额外数据的态度，让部分患者权益倡导者和华尔街分析师乐观认为，该机构正在寻求批准该药物的途径。

然而FDA周五发布的简报材料显示，在缺乏额外研究的情况下，其审查人员仍对该药物持怀疑态度。

FDA审查人员批评Amylyx公司新的患者生存期预估方法，因其基于假设性推算——即研究结束后，若接受安慰剂的患者若未转用该药物可能存活的时长。

该机构还指出，Amylyx已启动一项600名受试者的第三阶段研究，预计2024年完成。

“这使得本机构面临监管决策可能无法与后续研究结果保持一致的挑战性局面，“FDA审查人员写道。

但在咨询委员会会议上，FDA神经科学办公室主任比利·邓恩表示，在评估满足未竟医疗需求的药物时，机构必须接受更多不确定性。

“监管灵活性显然是我们整体监管框架的基本要素，“邓恩博士表示。“这在我们迄今批准的ALS药物中发挥了直接作用。”

Amylyx联合创始人贾斯汀·克利承诺，若当前进行的第三阶段试验失败，将主动将该药物撤出市场。

Amylyx的药物是苯丁酸钠和牛磺酸二醇两种现有药物的组合，在加拿大以Albrioza品牌名销售。

写信给Liz Essley Whyte，邮箱：[email protected] 和 Joseph Walker，邮箱：[email protected]

刊登于2022年9月8日的印刷版，标题为“委员会转变立场，支持治疗ALS的药物”。